Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus PF-02545920:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta Huntingtonin tautia sairastavilla koehenkilöillä

perjantai 13. lokakuuta 2017 päivittänyt: Pfizer

Vaihe 2, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus Pf-02545920:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta Huntingtonin tautia sairastavilla koehenkilöillä

Tämä tutkimus on 26 viikkoa kestänyt, satunnaistettu rinnakkaisryhmä, kaksoissokkoutettu PF-02545920 5 mg:n, PF-02545920 20 mg:n ja lumelääkkeen kahdesti vuorokaudessa vertailu Huntingtonin tautia sairastavien henkilöiden motorisen vajaatoiminnan hoidossa. Tutkimukseen suunnitellaan satunnaistettavaksi yhteensä noin 260 henkilöä. Ensisijainen päätetapahtuma on muutos lähtötilanteesta Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) -arvioinnissa kokonaismotoriikassa (TMS) 26 viikon hoidon jälkeen. toissijaisia ​​päätepisteitä ovat muutos lähtötasosta UHDRS:n kokonaismaksimikoreapisteissä (TMC) 13 ja 26 viikon hoidon jälkeen ja kliinisen yleisvaikutelman paranemispistemäärä 13 ja 26 viikon hoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
272

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The Centre for Huntington Disease
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4L 4M1
        • CHUM Notre Dame, Pharmacie
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80462
        • COPERNICUS Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
      • Krakow, Puola, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Puola, 60529
        • SOLUMED Centrum Medyczne
      • Warszawa, Puola, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Prof. Dr. Carsten Saft
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Prof. Dr. med. Stephan Klebe
      • Lubeck, Saksa, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Saksa, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Münster, Saksa, 48149
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Saksa, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Saksa, 97080
        • Universitätsklinikum Wuerzburg
    • Bavaria
      • Munchen, Bavaria, Saksa, 81675
        • Technische Universität München
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0PY
        • John Van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University of Wales Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Clinical Research Facility
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1B 5EH
        • University College London Hospitals Huntington's Disease Research Centre
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research/Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
    • Aberdeenshire
      • Aberdeen, Aberdeenshire, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Clinical Genetics Centre
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2FG
        • Birmingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • The Kirklin Clinic of UAB Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - Dept. of Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Hospital Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Davis Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

30 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • CAG-toisto yhtä suuri tai suurempi kuin 36;
  • moottorin kokonaispistemäärä 10 tai suurempi;
  • Kokonaistoiminnallinen kapasiteetti on yhtä suuri tai suurempi kuin 7.

Poissulkemiskriteerit:

  • kliinisesti merkittävä neurologinen häiriö, muu kuin Huntingtonin tauti;
  • Muut vakavat akuutit psykiatriset tilat, mania ja/tai psykoosi;
  • Aiempi neutropenia ja myeloproliferatiiviset häiriöt;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: 20 mg PF-02545920 BID
Lääke: PF-02545920
20 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan. Jokainen 20 mg:n annos otetaan neljänä 5 mg:n tablettina. 20 mg:n annos titrataan seuraavasti: 5 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 10 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 15 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan ja 20 mg kahdesti vuorokaudessa viikolle 26 asti. Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
Lääke: PF-02545920
5 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan. Jokainen 5 mg:n annos otetaan 4 tablettina: yksi 5 mg:n tabletti ja 3 vastaavaa lumetablettia. 5 mg:n annosta ei titrata. Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
Kokeellinen: 5 mg PF-02545920 BID
Lääke: PF-02545920
20 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan. Jokainen 20 mg:n annos otetaan neljänä 5 mg:n tablettina. 20 mg:n annos titrataan seuraavasti: 5 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 10 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 15 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan ja 20 mg kahdesti vuorokaudessa viikolle 26 asti. Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
Lääke: PF-02545920
5 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan. Jokainen 5 mg:n annos otetaan 4 tablettina: yksi 5 mg:n tabletti ja 3 vastaavaa lumetablettia. 5 mg:n annosta ei titrata. Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
Placebo Comparator: Placebo BID
Vastaava lumelääke
Muut: Plasebo
Vastaa Placeboa kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan. Jokainen lumelääkeannos otetaan 4 tablettina vastaavaa lumelääkettä. Lumeannosta ei titrata. Vastaava lumelääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta kokonaismoottoripisteen (TMS) arvioinnissa Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) -arvioinnissa 26 viikon hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
UHDRS oli kliininen arviointiasteikko, jonka Huntingtonin taudin tutkimusryhmä (HSG) on kehittänyt tarjoamaan yhtenäisen arvion Huntingtonin taudin (HD) kliinisistä piirteistä ja kulusta. Täyden UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä ja toiminnallisia kykyjä. Motorinen kokonaispistemäärä (TMS) arvioi HD:n motorisia piirteitä silmän motoristen toimintojen, dysartriaa, koreaa, dystoniaa, kävelyä ja asennon vakautta koskevilla standardoiduilla arvoilla. Jotkut kohteet (kuten korea ja dystonia) vaativat jokaisen raajan (kasvot, suu-suu-kieli ja vartalo) arvioinnin erikseen. Silmien liikkeet vaativat sekä vaaka- että pystysuorat arvosanat. Motorisen vajaatoiminnan kokonaispisteet olivat kaikkien yksittäisten 31 motorisen alakohdan summa (jokainen arvosana 0–4), ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa motorista vajaatoimintaa kuin pienemmät pisteet. TMS-alue on 0-124.
Lähtötilanne, viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka täyttivät valkoveren määrän (WBC) ja absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) lopetuskriteerit
Aikaikkuna: Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
Kriteerit väliaikaiselle tutkimussuspensiolle olivat seuraavat: Kriteeri A: valkosolujen määrä <=3000 solua/mm3 mutta >= 2000 solua/mm3 tai ANC <= 1500 solua/mm3 mutta >= 1000 solua/mm3; Kriteeri B: WBC <= 2000 solua/mm3 tai ANC <= 1000 solua/mm3; Kriteeri C: osallistujat, jotka on keskeytetty tai keskeytetty pysyvästi WBC- tai ANC-löydösten vuoksi; Kriteeri D: ANC <= 500 solua/mm3
Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
Vakavien haittatapahtumien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli haittavaikutus, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema, ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito, hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski), jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen epämuodostuma.
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman lähtötilanteen poikkeavuuksia)
Aikaikkuna: Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
Seuraavat parametrit analysoitiin laboratoriotutkimusta varten: hematologia (hemoglobiini, hematokriitti, punasolujen määrä, verihiutaleiden määrä, valkosolujen määrä, neutrofiilien kokonaismäärä, eosinofiilit, monosyytit, basofiilit, lymfosyytit); koagulaatio (PT kansainvälinen suhde); maksan toiminta (kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, epäsuora bilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-GT, LDH, alkalinen fosfataasi, kokonaisproteiini, albumiini); munuaisten toiminta (veren ureatyppi, kreatiniini, virtsahappo); elektrolyytit (kalsium, natrium, kalium, kloridi, kokonaisbikarbonaatti, magnesium, fosfaatti); kliininen kemia (glukoosi, glykosyloitu, hemoglobiini, ihmisen koriongonadotropiini, kreatiinikinaasi); virtsan analyysi (vetyioniaktiivisuuden [pH] käänteisen desimaalilogaritmi, virtsan ominaispaino, glukoosi, proteiini, veri, ketonit, nitriitti).
Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (normaalilla lähtötasolla)
Aikaikkuna: Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
Seuraavat parametrit analysoitiin laboratoriotutkimusta varten: hematologia (hemoglobiini, hematokriitti, punasolujen määrä, verihiutaleiden määrä, valkosolujen määrä, neutrofiilien kokonaismäärä, eosinofiilit, monosyytit, basofiilit, lymfosyytit); koagulaatio (PT kansainvälinen suhde); maksan toiminta (kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, epäsuora bilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-GT, LDH, alkalinen fosfataasi, kokonaisproteiini, albumiini); munuaisten toiminta (veren ureatyppi, kreatiniini, virtsahappo); elektrolyytit (kalsium, natrium, kalium, kloridi, kokonaisbikarbonaatti, magnesium, fosfaatti); kliininen kemia (glukoosi, glykosyloitu, hemoglobiini, ihmisen koriongonadotropiini, kreatiinikinaasi); virtsan analyysi (vetyioniaktiivisuuden [pH] käänteisen desimaalilogaritmi, virtsan ominaispaino, glukoosi, proteiini, veri, ketonit, nitriitti).
Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
Osallistujien määrä, joilla on elintärkeitä tietoja, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (absoluuttiset arvot)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Absoluuttiset arvot analysoitiin makuuasennossa systolisen verenpaineen (SBP), seisovan SBP:n, makuulla olevan diastolisen verenpaineen (DBP), seisovan DBP:n, makuulla olevan pulssin ja seisomapulssin suhteen. Raportoitiin osallistujien lukumäärä, joilla oli seuraavat kriteerit täyttävät elintoimintotiedot: Kriteeri A: selällään SBP alle (<) 90 millimetriä elohopeaa (mmHg); Kriteeri B: seisova verenpaine < 90 mmHg; Kriteeri C: selällään DBP <50 mmHg; Kriteeri D: seisova DBP <50 mmHg; Kriteeri E: syke makuuasennossa < 40 lyöntiä minuutissa (BPM); Kriteeri F: syke makuuasennossa suurempi kuin (>)120 BPM; Kriteeri G: seisova pulssitaajuus < 40 lyöntiä minuutissa (BPM); Kriteeri H: seisova pulssitaajuus >120 BPM;
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintotiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (lisäys lähtötasosta)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden elintoimintotiedot maksimaalisesta noususta lähtötilanteesta, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimaalinen nousu perustasosta makuuasennossa, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 30 mmHg; Kriteeri B: suurin nousu perustasosta seisovassa verenpaineessa >= 30 mmHg; Kriteeri C: suurin nousu perustasosta makuulla DBP:ssä >=20 mmHg; Kriteeri D: DBP:n suurin nousu perustasosta >=20 mmHg
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintotiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (lasku lähtötasosta)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden elintoimintojen tiedot maksimaalisesta laskusta lähtötasosta, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimaalinen lasku lähtötasosta selällään SBP:ssä >= 30 mmHg; Kriteeri B: suurin lasku perustasosta seisovassa verenpaineessa >= 30 mmHg; Kriteeri C: maksimaalinen lasku lähtötasosta selällään DBP:ssä >=20 mmHg; Kriteeri D: DBP:n suurin lasku perusviivasta >=20 mmHg
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Osallistujien määrä, joilla on EKG-tiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (absoluuttiset arvot)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden EKG:n absoluuttiset arvot täyttivät seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimi PR-väli (aika P-aallon alusta QRS-kompleksin alkuun, mikä vastaa eteisdepolarisaation loppua ja kammioiden depolarisaation alkamista) > = 300 ms; Kriteeri B: maksimaalinen QRS-kompleksi (aika Q-aallosta S-aallon loppuun, mikä vastaa kammion depolarisaatiota) >=140 ms; Kriteeri C: maksimi QTcF-väli (aika Q-aallon alusta sähköistä systolia vastaavan T-aallon loppuun, korjattu sykkeellä Friderician kaavalla) 450-<480 ms; Kriteeri D: maksimi QTcF-väli 480-<500 ms; Kriteeri E: maksimi QTcF-väli (Friderician korjaus) >=500 ms
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Osallistujien määrä, joilla on EKG-tiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (lisäys lähtötasosta)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden EKG täytti seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimaalinen PR-välin lisäys lähtötason prosentuaalisesta muutoksesta (PctChg)>= 25/50 %; Kriteeri B: QRS-kompleksin enimmäislisäys lähtötasosta PctChg >=50 %; Kriteeri C: maksimi QTcF-aika (Friderician korjaus) lisäys lähtötasosta 30<=muutos<60 ms; Kriteeri D: maksimi QTcF-aika (Friderician korjaus) lisäys lähtötason muutoksesta >=60 ms.
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
Ekstrapyramidaalisiin oireisiin (EPS) liittyvien haittatapahtumien vakavuus, mukaan lukien dystonia ja akatisia
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. AE arvioitiin vakavuuden mukaan; lievä (ei aiheuta merkittävää ongelmaa, annoksen säätöä ei tarvita), keskivaikea (aiheuttanut ongelman, joka ei merkittävästi häiritse tavanomaista toimintaa tai kliinistä tilaa, annoksen säätö on tarpeen haittatapahtuman vuoksi) ja vaikea (aiheutettu ongelma, joka häiritsee merkittävästi tavallisia toimintoja tai kliininen tila, tutkimuslääke lopetettu haittatapahtuman vuoksi). EPS:stä ilmoitettiin dystonian ja akatisian haittavaikutuksia.
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
Muutos lähtötasosta UHDRS:n maksimikorean (TMC) pistemäärässä 13 ja 26 hoitoviikon jälkeen.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 26
UHDRS oli kliininen arviointiasteikko, jonka Huntington Disease Study Group (HSG) on kehittänyt antamaan yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. Täyden UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä ja toiminnallisia kykyjä. Total Maximum Chorea (TMC) oli TMS-arvioinnin osajoukko. Se koostui 7 koreaarvioinnin pisteytyksestä (kasvot, orobuccolinguaali, vartalo, oikea ja vasen yläraaja, oikea ja vasen alaraaja). Jokainen arviointi annettiin arvosanaksi 0-4 (poissaolosta pitkittyneeseen). TMC saadaan laskemalla yhteen kukin erillinen pistemäärä, jolloin maksimipistemäärä on 28. Minimipistemäärä on 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä pahemmat oireet. n on arvioitavien aiheiden määrä kullakin käynnillä.
Perustaso, viikko 13, viikko 26
Sellaisten osallistujien määrä, joilla on itsemurha-ajatuksia tai itsemurhakäyttäytymistä Columbian itsemurhavakavuusluokitusasteikon (C-SSRS) mukaan arvioituna lähtötilanteesta seurantakäyntiin
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
C-SSRS tallensi itsemurha-ajatusten ja -käyttäytymisen esiintymisen, vakavuuden ja esiintymistiheyden arviointijakson aikana. C-SSRS arvioi, onko osallistujalla ollut seuraavia asioita: suoritettu itsemurha; itsemurhayritys; valmistelevat toimet välittömään itsemurhakäyttäytymiseen; itsemurha-ajatukset; itsetuhoista käytöstä, ei itsemurha-aiheita. Esitetyt tulokset ovat niiden osallistujien lukumäärä, joilla on suoritettu itsemurha tai ei-kuolematon itsemurhatapahtuma tai -käyttäytyminen. Itsemurha-ajatusten paheneminen oli itsemurha-ajatusten vakavuuden lisääntymistä lähtötilanteesta.
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) -asteikon pisteet 13 ja 26 hoitoviikon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 13 ja viikko 26
CGI-I: 7-pisteen lääkärin arvioima asteikko 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin huonompi). Kliinikko vastasi kysymykseen: "Kuinka paljon kohteesi on muuttunut hoidon alussa olevaan tilaan verrattuna?". Parannusta verrattiin lähtötasoon ja se määriteltiin asteikolla pisteeksi 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut) tai 3 (minimaalinen parannus). Korkeampi pistemäärä = enemmän vaikutusta. n on arvioitavien osallistujien määrä kullakin vierailulla.
Viikko 13 ja viikko 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 1. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 18. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 22. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 17. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 13. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • A8241021
  • 2014-001291-56 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia