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Un estudio de eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de BIIB067 en adultos con esclerosis lateral amiotrófica hereditaria (ELA) (VALOR (Part C))

7 de julio de 2023 actualizado por: Biogen

Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de BIIB067 administrado a sujetos adultos con esclerosis lateral amiotrófica y mutación confirmada de superóxido dismutasa 1

Los objetivos principales de las Partes A y B de este estudio son evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (FC) de dosis crecientes de BIIB067 (tofersen) en adultos con ELA y una mutación documentada de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). El objetivo principal de la Parte C de este estudio es evaluar la eficacia clínica de BIIB067 administrado a adultos con ELA y una mutación SOD1 confirmada.

El objetivo secundario de las Partes A y B de este estudio es evaluar los efectos de BIIB067 en los niveles de proteína SOD1 total en el líquido cefalorraquídeo (LCR). Los objetivos secundarios de la Parte C son evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (PD) y los efectos de biomarcadores de BIIB067.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de 3 partes para examinar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, PK y PD de BIIB067. La Parte A es el componente de dosis ascendente única (SAD) del estudio, la Parte B es el componente de dosis ascendente múltiple (MAD) del estudio y la Parte C es el componente de dosis fija del estudio. Por lo tanto, la fase general de desarrollo del estudio es 1/2/3.

El estudio se completó el 15 de julio de 2021. En total, el estudio inscribió a 178 participantes, de los cuales 108 se inscribieron en la Parte C.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
176

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Alemania, 89081
        • University of Ulm
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 1N4
        • University of Calgary - Health Sciences Centre
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 04763
        • Research Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corea, república de, 50612
        • Research Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Bioclinica Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research/Volunteer Research Group, an AMR Company
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Methodist Neurological Institute
  • Francia
      • Paris, Francia, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • Italia
      • Torino, Italia, 10126
        • ALS Center - Dept. of Neuroscience "Rita Levi Montalcini", University of Turin
  • Japón
      • Bunkyo-Ku, Japón
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka-shi, Japón
        • Research Site
      • Kagoshima City, Japón
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japón
        • Research Site
      • Suita-Shi, Japón
        • Research Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 01684
        • Research Site
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2HQ
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión: Parte A y B

  • Debilidad atribuible a ALS y mutación SOD1 documentada en la visita de selección 2.
  • Una capacidad vital forzada (FVC) ≥50% del valor predicho ajustado por sexo, edad y altura (desde la posición sentada). Participantes con CVF estable
  • Si toma riluzol, el participante debe estar en una dosis estable durante ≥30 días antes del Día 1 y se espera que permanezca en esa dosis hasta la visita final del estudio.
  • Médicamente capaz de someterse a los procedimientos del estudio y de cumplir con el programa de visitas en el momento del ingreso al estudio, según lo determine el investigador.

Criterios clave de exclusión: Parte A y B

  • Antecedentes o resultado positivo de la prueba para el virus de la inmunodeficiencia humana.
  • Historial o resultado positivo de la prueba en la detección de anticuerpos contra el virus de la hepatitis C.
  • Infección actual por hepatitis B (definida como positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B [HBsAg] y/o el anticuerpo central de la hepatitis B [HBcAb]). Los participantes con inmunidad a la hepatitis B por una infección natural previa (definida como HBsAg negativo, inmunoglobulina G de anticuerpo de superficie de hepatitis B positiva y HBcAb positivo) o vacunación (definida como anti-HBs positivo) son elegibles para participar en el estudio.
  • Tratamiento con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. Específicamente, no se permite ningún tratamiento previo con ácido ribonucleico de interferencia pequeña, terapia con células madre o terapia génica.
  • Inscripción actual en cualquier otro estudio de intervención.
  • Uso actual o reciente (dentro de 1 mes) o necesidad anticipada, en opinión del investigador, de cobre (II) (diacetil-bis (N4-metiltiosemicarbazona)) o pirimetamina.
  • Necesidad actual o anticipada, en opinión del investigador, de un sistema de estimulación diafragmática (DPS) durante el período de estudio.

Criterios clave de inclusión: Parte C

  • Debilidad atribuible a ALS y mutación SOD1 confirmada en la visita de selección.
  • Si toma riluzol, el participante debe estar en una dosis estable durante ≥30 días antes del Día 1 y se espera que permanezca en esa dosis hasta la visita final del estudio.
  • Si toma edaravone, el participante debe haber iniciado edaravone ≥60 días (2 ciclos de tratamiento) antes del día 1 y debe permanecer en esa dosis hasta la visita final del estudio, a menos que el investigador determine que se debe suspender la edaravone por razones médicas, en cuyo caso no se puede reiniciar durante el estudio. No se puede administrar edaravona en los días de dosificación de este estudio.
  • Médicamente capaz de someterse a los procedimientos del estudio y cumplir con el programa de visitas en el momento del ingreso al estudio, según lo determine el investigador.

Criterios clave de exclusión: Parte C

  • Antecedentes o resultado positivo de la prueba para el virus de la inmunodeficiencia humana.
  • Infección actual por hepatitis C (definida como anticuerpo positivo contra el virus de la hepatitis C [VHC] y ácido ribonucleico [ARN] del VHC detectable). Los participantes con anticuerpos contra el VHC positivos y ARN del VHC indetectable son elegibles para participar en el estudio (Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de los Estados Unidos).
  • Infección actual por hepatitis B (definida como positiva para HBsAg y/o anti-HBc). los participantes con inmunidad a la hepatitis B por una infección natural previa (definida como HBsAg negativo, anti-HBc positivo y anti-HBs positivo) o vacunación (definida como HBsAg negativo, anti-HBc negativo y anti-HBs positivo) son elegibles para participar en el estudio.
  • Tratamiento con otro fármaco en investigación (incluidos los fármacos en investigación para la ELA a través de programas de uso compasivo), agente biológico o dispositivo dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. Específicamente, no se permite ningún tratamiento previo con ARN pequeño de interferencia, terapia con células madre o terapia génica.
  • Inscripción actual en cualquier otro estudio de intervención.
  • Uso actual o reciente (dentro de 1 mes), o necesidad anticipada, en opinión del investigador, de cobre (II) (diacetil-bis (N4-metiltiosemicarbazona)) o pirimetamina.
  • Necesidad actual o anticipada, en opinión del Investigador, de un DPS durante el período de estudio.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Parte A-SAD: Placebo combinado
A los participantes se les administrará un placebo equivalente a tofersen una vez mediante inyección intratecal en bolo el día 1 de las cohortes 1, 2, 3 y 4 respectivamente.
Droga: Placebo
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Experimental: Parte A-SAD: Cohorte 1: Tofersen 10 mg
A los participantes se les administrará tofersen 10 mg una vez mediante inyección intratecal en bolo el día 1.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Experimental: Parte A-SAD: Cohorte 2: Tofersen 20 mg
A los participantes se les administrará tofersen 20 mg una vez mediante inyección en bolo intratecal el día 1 de la cohorte 2 después de la revisión de seguridad de la cohorte 1.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Experimental: Parte A-SAD: Cohorte 3: Tofersen 40 mg
A los participantes se les administrará tofersen 40 mg una vez mediante inyección en bolo intratecal el día 1 de la cohorte 3 después de la revisión de seguridad de la cohorte 2.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Experimental: Parte A-SAD: Cohorte 4: Tofersen 60 mg
A los participantes se les administrará tofersen 60 mg una vez mediante inyección intratecal en bolo el día 1 de la cohorte 4 después de la revisión de seguridad de la cohorte 3.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Comparador de placebos: Parte B-MAD: Placebo combinado
A los participantes se les administrará un placebo equivalente a tofersen, 3 dosis de carga una vez cada 2 semanas en los días 1, 15, 29 y 2 dosis de mantenimiento una vez cada 4 semanas en los días 57 y 85 mediante inyección intratecal.
Droga: Placebo
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Experimental: Parte B-MAD: Cohorte 5: Tofersen 20 mg
A los participantes se les administrará tofersen 20 mg, 3 dosis de carga una vez cada 2 semanas en los días 1, 15, 29 y 2 dosis de mantenimiento una vez cada 4 semanas en los días 57 y 85 mediante inyección intratecal.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Experimental: Parte B-MAD: Cohorte 6: Tofersen 40 mg
A los participantes se les administrará tofersen 40 mg, 3 dosis de carga una vez cada 2 semanas en los días 1, 15, 29 y 2 dosis de mantenimiento una vez cada 4 semanas en los días 57 y 85 mediante inyección intratecal después de la revisión de seguridad y farmacocinética de la cohorte 5.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Experimental: Parte B-MAD: Cohorte 7: Tofersen 60 mg
A los participantes se les administrará tofersen 60 mg, 3 dosis de carga una vez cada 2 semanas en los días 1, 15, 29 y 2 dosis de mantenimiento una vez cada 4 semanas en los días 57 y 85 mediante inyección intratecal después de la revisión de seguridad, farmacocinética y SOD1 PD de la cohorte 6.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Experimental: Parte B-MAD: Cohorte 8: Tofersen 100 mg
A los participantes se les administrará tofersen 100 mg, 3 dosis de carga una vez cada 2 semanas en los días 1, 15, 29 y 2 dosis de mantenimiento una vez cada 4 semanas en los días 57 y 85 mediante inyección intratecal después de la revisión de seguridad, FC y SOD1 PD de la cohorte 7.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA
Comparador de placebos: Parte C-Pivotal: Placebo
A los participantes se les administrará un placebo equivalente a tofersen, 3 dosis de carga administradas una vez cada 2 semanas en los días 1, 15, 29 seguidas de 5 dosis de mantenimiento administradas una vez cada 4 semanas en los días 57, 85, 113, 141, 169 hasta 24 semanas por inyección intratecal en bolo.
Droga: Placebo
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Experimental: Parte C-Central: Tofersen 100 mg
A los participantes se les administrará tofersen 100 mg, 3 dosis de carga administradas una vez cada 2 semanas en los días 1, 15, 29 seguidas de 5 dosis de mantenimiento administradas una vez cada 4 semanas en los días 57, 85, 113, 141, 169 hasta 24 semanas por vía intratecal. inyección en bolo.
Droga: Tofersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • BIIB067
  • CALSODIA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes A y B: número de participantes que experimentaron eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Parte A: Primera dosis hasta el Día 63; Parte B: Primera dosis hasta el día 289
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis, resulte en la muerte, un evento que ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente, una discapacidad/incapacidad significativa o una anomalía congénita.
Parte A: Primera dosis hasta el Día 63; Parte B: Primera dosis hasta el día 289
Partes A y B: número de participantes con anomalías de laboratorio clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron hematología, química y análisis de orina.
Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Partes A y B: número de participantes con anomalías clínicamente significativas de los signos vitales
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Los criterios para anomalías clínicamente significativas de los signos vitales incluyen: Temperatura: >38 grados Celsius (°C) o un aumento desde el inicio de ≥1°C; Pulso: >120 latidos por minuto (lpm) o un aumento desde el inicio de >20 lpm, <50 lpm o una disminución desde el inicio de >20 lpm; Presión arterial sistólica (PA): >180 mmHg o un aumento desde el inicio de >40 mmHg, <90 mmHg o una disminución desde el inicio de >30 mmHg; PA diastólica: >105 mmHg o un aumento desde el inicio de >30 mmHg, <50 mmHg o una disminución desde el inicio de >20 mmHg.
Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Partes A y B: número de participantes con anomalías clínicamente significativas en el examen físico
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Las anomalías clínicamente significativas en el examen físico incluyeron disminución de peso.
Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Partes A y B: número de participantes con anomalías clínicamente significativas en el examen neurológico
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Las anormalidades clínicamente significativas del examen neurológico incluyeron hiporreflexia.
Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Partes A y B: número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los electrocardiogramas (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Parte A: hasta el día 57; Parte B: Hasta el día 169
Partes A y B: Parámetro PK de BIIB067 en plasma: Concentración máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Parte A: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1 y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 85
Parte A: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1 y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 85
Partes A y B: parámetro PK de BIIB067 en plasma: tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Parte A: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1 y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 85
Parte A: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1 y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 85
Partes A y B: parámetro PK de BIIB067 en plasma: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta las 24 horas (AUC0-24h)
Periodo de tiempo: Partes A y B: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1
Partes A y B: antes de la dosis, 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis el día 1
Partes A y B: parámetro PK de BIIB067 en plasma: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUCinf)
Periodo de tiempo: Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Partes A y B: parámetro PK de BIIB067 en plasma: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el tiempo de la última concentración medible (AUClast)
Periodo de tiempo: Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Partes A y B: parámetro PK de BIIB067 en plasma: vida media de eliminación terminal aparente (t1/2)
Periodo de tiempo: Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Partes A y B: Parámetros farmacocinéticos de BIIB067 en LCR Niveles: Vida media de eliminación terminal (t1/2)
Periodo de tiempo: Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Parte A: Antes de la dosis Día 1, Días 29 y 57; Parte B: Antes de la dosis Días 1, 15, 29, 57 y 85; Día 106 y 169
Parte C: Cambio desde el inicio en la puntuación total revisada de la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R) en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea base, semana 28 (día 197)
El ALSFRS-R mide 4 dominios funcionales, que incluyen la función respiratoria, bulbar, habilidades motoras gruesas y habilidades motoras finas. Hay 12 preguntas, cada una puntuada de 0 (sin función) a 4 (función completa), para una puntuación total posible de 48. Las puntuaciones disminuyen con la progresión de la enfermedad. Las puntuaciones de ALSFRS-R calculadas en el momento del diagnóstico se pueden comparar con puntuaciones a lo largo del tiempo para determinar la velocidad de progresión. Las puntuaciones más altas representan una mejor función, el cambio negativo desde el inicio indica progresión de la enfermedad.
Línea base, semana 28 (día 197)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B: Niveles en LCR de la relación de concentración de proteína SOD1 total con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: Día 85
Se calculó la proporción de proteína SOD1 del LCR total con respecto a la línea de base.
Día 85
Parte C: Niveles en LCR de la relación de concentración de proteína SOD1 total con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: Semana 28 (Día 197)
Se calculó la relación de proteína SOD1 total en LCR con respecto a la línea base y se informó la relación de la media geométrica de LS con respecto a la línea base.
Semana 28 (Día 197)
Parte C: relación de concentración plasmática de cadena ligera de neurofilamento (NfL) con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: Línea base, día 197 (semana 28)
NfL es un biomarcador cuya concentración se evaluó en plasma. Se calculó la proporción de NfL en plasma con respecto a la línea de base.
Línea base, día 197 (semana 28)
Parte C: cambio desde el inicio en el porcentaje de capacidad vital lenta (SVC) prevista en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea base, semana 28 (día 197)
La capacidad vital se midió mediante una prueba de SVC, administrada en posición vertical.
Línea base, semana 28 (día 197)
Parte C: cambio desde el inicio en la megapuntuación de la dinamometría portátil (HHD) medida por el dispositivo HHD en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea base, semana 28 (día 197)
La fuerza muscular cuantitativa se evaluó utilizando HHD, que prueba la fuerza isométrica de múltiples músculos utilizando el posicionamiento estándar de los participantes. Dieciséis grupos musculares fueron evaluados tanto en las extremidades superiores como en las inferiores. Los valores de fuerza muscular se normalizaron a puntuaciones Z como (medidas posteriores a la línea de base - media)/DE y se promediaron para proporcionar una megapuntuación general de HHD. La megapuntuación general se creó promediando las ocho puntuaciones Z de las mediciones bilaterales, si no faltan más de 10 (≤ 10) mediciones. Un cambio negativo desde el inicio indicó una disminución de la fuerza muscular.
Línea base, semana 28 (día 197)
Parte C: tiempo hasta la muerte o ventilación permanente
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28 (día 197)
El tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente se define como el tiempo hasta la ocurrencia más temprana de uno de los siguientes eventos que fueron adjudicados por un comité independiente: Muerte; Ventilación permanente (≥22 horas de ventilación mecánica [invasiva o no invasiva] por día durante ≥21 días consecutivos).
Línea de base hasta la semana 28 (día 197)
Parte C: Tiempo hasta la muerte
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28 (día 197)
Línea de base hasta la semana 28 (día 197)
Parte C: Número de participantes que experimentaron EA y SAE
Periodo de tiempo: Primera dosis hasta el día 236
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis, resulte en la muerte, un evento que ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente, una discapacidad/incapacidad significativa o una anomalía congénita.
Primera dosis hasta el día 236

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Biogen

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
20 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
16 de julio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
16 de julio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
24 de noviembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
8 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de julio de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 233AS101
  • 2015-004098-33 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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