Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio del factor de coagulación VIIa Marzeptacog Alfa (activado) en sujetos con hemofilia A o B

2 de diciembre de 2021 actualizado por: Catalyst Biosciences

Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Marzeptacog Alfa subcutáneo (activado) para el tratamiento a demanda y el control de episodios hemorrágicos en sujetos con hemofilia A o hemofilia B, con inhibidores: el estudio Crimson 1

El propósito del ensayo es evaluar la seguridad y la eficacia de MarzAA para el tratamiento a demanda y el control de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores en comparación con su estándar de atención (SOC).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Málaga, España
        • Hospital de Málaga
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Lombardi Comprehensive Cancer Center
  • Federación Rusa
      • Kirov, Federación Rusa
        • Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Nizhny Novgorod, Federación Rusa
        • Medis, Llc
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
  • India
      • Gujrat, India
        • Nirmal Hospital
      • Karnad, India
        • K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
      • Lucknow, India
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
      • Mumbai, India
        • K.J Somaiya Hospital and Research Centre
      • Mumbai, India
        • MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
      • Mumbai, India
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Pune, India
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
      • Rishīkesh, India
        • All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milan, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Torino, Italia
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Malasia
      • Ampang, Malasia
        • Hospital Ampang
      • Kota Bharu, Malasia
        • Raja Perempuan Zainab II Hospital
      • Kota Kinabalu, Malasia
        • Queen Elizabeth Hospital Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malasia
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Sungai Petani, Malasia
        • Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
  • México
      • Ciudad de mexico, México
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Durango, México
        • Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
      • Mexico City, México
        • Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
  • Pavo
      • Antalya, Pavo
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Pavo
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Seyhan, Pavo
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
      • İzmir, Pavo
        • Ege University Medical Faculty
  • Polonia
      • Rzeszów, Polonia
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Liverpool, Reino Unido
        • Royal Liverpool University Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Sudáfrica
      • Johannesburg, Sudáfrica
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Taiwán
      • Changhua City, Taiwán
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
      • Taichung, Taiwán
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Ucrania
      • Cherkasy, Ucrania
        • "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
      • Kyiv, Ucrania
        • "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
      • Lviv, Ucrania
        • "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de hemofilia congénita A o B con inhibidores
  • Hombre o mujer, de 12 años o más
  • Antecedentes de frecuentes episodios de sangrado.
  • Afirmación de consentimiento informado con confirmación de firma y asentimiento para niños de 12 a 17 años antes de cualquier actividad relacionada con el estudio

Criterio de exclusión:

  • Participación previa en un ensayo clínico que evalúa un agente rFVIIa modificado
  • Recibió un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas o ausencia de efecto clínico
  • Hipersensibilidad conocida al producto de prueba o relacionado
  • Anticuerpo positivo conocido para FVII o FVIIa detectado por el laboratorio central en la selección
  • Tiene un trastorno de la coagulación que no sea hemofilia A o B
  • Estar inmunodeprimido
  • Contraindicación significativa para participar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: MarzAA
Variante del factor de coagulación VIIa, 60 µg/kg por vía subcutánea, administrado a demanda durante los episodios hemorrágicos hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia
Biológico: MarzAA
Un diseño cruzado para evaluar la eficacia de un régimen de dosificación de 60 µg/kg de MarzAA en comparación con el estándar de atención para el tratamiento de episodios hemorrágicos.
Comparador activo: Estándar de cuidado
Atención estándar administrada a demanda durante los episodios hemorrágicos
Biológico: MarzAA
Un diseño cruzado para evaluar la eficacia de un régimen de dosificación de 60 µg/kg de MarzAA en comparación con el estándar de atención para el tratamiento de episodios hemorrágicos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Éxito del tratamiento del episodio de sangrado
Periodo de tiempo: 24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
Proporción de eventos hemorrágicos tratados con MarzAA que lograron eficacia hemostática según una escala de cuatro puntos según la evaluación del investigador en comparación con el tratamiento estándar.
24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Catalyst Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
4 de mayo de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
24 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
28 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de diciembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • MAA-304

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones