Estudio del factor de coagulación VIIa Marzeptacog Alfa (activado) en sujetos con hemofilia A o B
2 de diciembre de 2021 actualizado por: Catalyst Biosciences
Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Marzeptacog Alfa subcutáneo (activado) para el tratamiento a demanda y el control de episodios hemorrágicos en sujetos con hemofilia A o hemofilia B, con inhibidores: el estudio Crimson 1
El propósito del ensayo es evaluar la seguridad y la eficacia de MarzAA para el tratamiento a demanda y el control de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores en comparación con su estándar de atención (SOC).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Yerevan, Armenia
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
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Barcelona, España
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Málaga, España
- Hospital de Málaga
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Kirov, Federación Rusa
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Nizhny Novgorod, Federación Rusa
- Medis, Llc
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Tbilisi, Georgia
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
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Budapest, Hungría
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
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Gujrat, India
- Nirmal Hospital
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Karnad, India
- K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
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Lucknow, India
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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Mumbai, India
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
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Mumbai, India
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
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Mumbai, India
- Sahyadri Specialty Hospital
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Pune, India
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Rishīkesh, India
- All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
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Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Torino, Italia
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
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Ampang, Malasia
- Hospital Ampang
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Kota Bharu, Malasia
- Raja Perempuan Zainab II Hospital
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Kota Kinabalu, Malasia
- Queen Elizabeth Hospital Malaysia
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Kuala Lumpur, Malasia
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
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Sungai Petani, Malasia
- Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
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Ciudad de mexico, México
- Instituto Nacional de Pediatría
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Durango, México
- Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
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Mexico City, México
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
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Antalya, Pavo
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
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Istanbul, Pavo
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Seyhan, Pavo
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
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İzmir, Pavo
- Ege University Medical Faculty
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Rzeszów, Polonia
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
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Birmingham, Reino Unido
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Liverpool, Reino Unido
- Royal Liverpool University Hospital
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Johannesburg, Sudáfrica
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Changhua City, Taiwán
- Changhua Christian Hospital (CCH)
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Taichung, Taiwán
- Taichung Veterans General Hospital
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Cherkasy, Ucrania
- "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
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Kyiv, Ucrania
- "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
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Lviv, Ucrania
- "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de hemofilia congénita A o B con inhibidores
- Hombre o mujer, de 12 años o más
- Antecedentes de frecuentes episodios de sangrado.
- Afirmación de consentimiento informado con confirmación de firma y asentimiento para niños de 12 a 17 años antes de cualquier actividad relacionada con el estudio
Criterio de exclusión:
- Participación previa en un ensayo clínico que evalúa un agente rFVIIa modificado
- Recibió un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas o ausencia de efecto clínico
- Hipersensibilidad conocida al producto de prueba o relacionado
- Anticuerpo positivo conocido para FVII o FVIIa detectado por el laboratorio central en la selección
- Tiene un trastorno de la coagulación que no sea hemofilia A o B
- Estar inmunodeprimido
- Contraindicación significativa para participar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MarzAA
Variante del factor de coagulación VIIa, 60 µg/kg por vía subcutánea, administrado a demanda durante los episodios hemorrágicos hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia
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Un diseño cruzado para evaluar la eficacia de un régimen de dosificación de 60 µg/kg de MarzAA en comparación con el estándar de atención para el tratamiento de episodios hemorrágicos.
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Comparador activo: Estándar de cuidado
Atención estándar administrada a demanda durante los episodios hemorrágicos
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Un diseño cruzado para evaluar la eficacia de un régimen de dosificación de 60 µg/kg de MarzAA en comparación con el estándar de atención para el tratamiento de episodios hemorrágicos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Éxito del tratamiento del episodio de sangrado
Periodo de tiempo: 24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Proporción de eventos hemorrágicos tratados con MarzAA que lograron eficacia hemostática según una escala de cuatro puntos según la evaluación del investigador en comparación con el tratamiento estándar.
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24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de mayo de 2021
Finalización primaria (Actual)
15 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
28 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de diciembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de diciembre de 2021
Última verificación
1 de diciembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MAA-304
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .