Tacrolimus y terapia personalizada para prevenir episodios de rechazo agudo
Monitorización terapéutica de fármacos de tacrolimus, terapia personalizada en trasplante de corazón: nuevas estrategias
El trasplante de corazón es el único tratamiento causal para pacientes con insuficiencia cardíaca avanzada. Los avances importantes en la protección de los aloinjertos, como las terapias combinadas inmunosupresoras mejoradas, han llevado a un aumento constante en la supervivencia postrasplante, pero el rechazo celular agudo y especialmente el no celular todavía plantea un desafío para los médicos. La biopsia endomiocárdica (BEM) es el estándar de atención actual utilizado para identificar el rechazo después de un TxC, con al menos 13 biopsias programadas dentro de los doce meses posteriores al trasplante. La tasa de mortalidad, después de este período, es aproximadamente del 3,5 % anual y las causas de muerte cambian desde la falla primaria del injerto y la falla multiorgánica hacia la malignidad, la insuficiencia renal y la vasculopatía del aloinjerto cardíaco. Mientras que el rechazo agudo puede tratarse bien en la mayoría de los casos, es probable que los episodios de rechazo acumulativo y el rechazo crónico contribuyan al fracaso a largo plazo del injerto y a la vasculopatía del mismo. El sistema de clasificación actual de la ISHLT (Sociedad Internacional de Trasplantes de Corazón y Pulmón) proporciona categorías de gravedad del rechazo, tanto para el rechazo celular como para el mediado por anticuerpos. Describe el grado de daño tisular y de infiltración por células inflamatorias y afirma que cuanto mayor es el infiltrado, peor es el rechazo. El propósito de la clasificación es guiar a los médicos en el tratamiento del rechazo antes de que aparezcan los síntomas. Sin embargo, la lectura histológica, como cualquier técnica diagnóstica, está sujeta a falsos positivos y falsos negativos. Proponemos monitorear las concentraciones mínimas de TAC directamente en los BEM, durante el primer año después del trasplante (5 biopsias programadas), de al menos 25 receptores de trasplantes de corazón de novo. Los resultados se analizarán y correlacionarán con sangre completa y en concentraciones mínimas de TAC de PBMC (células mononucleares de sangre periférica) detectadas, para cada paciente, en las mismas 5 visitas de seguimiento programadas. Los estudios farmacogenéticos se centrarán en variantes de los genes CYP3A4, CYP3A5 y ABCB1. El gen ABCB1 codifica la glicoproteína P (Pg-p), un transportador transmembrana impulsado por ATP que actúa como una bomba de eflujo y transporta TAC fuera de las PBMC y los tejidos. Suponemos que una alta expresión cardíaca de P-gp puede reducir la absorción de TAC en el tejido cardíaco (del donante), puede actuar como un importante modulador de los efectos inmunosupresores y, por lo tanto, tiene importantes implicaciones terapéuticas.
Objetivos principales El tacrolimus es un fármaco de dosis crítica y, para evitar la subexposición y la sobreexposición, es obligatoria la monitorización terapéutica del fármaco. Sin embargo, el rechazo y la toxicidad relacionada con el fármaco se producen a pesar de que las concentraciones previas a la dosis de tacrolimus en sangre total ([TAC]sangre) son las adecuadas. La monitorización de las concentraciones de tacrolimus en el sitio objetivo (dentro de las células mononucleares de sangre periférica [células [TAC]) y directamente en las biopsias endomiocárdicas ([TAC]EMB)) puede correlacionarse mejor con la eficacia del tratamiento.
Los objetivos de este estudio son
- investigar las concentraciones mínimas de TAC en sangre total ([TAC]sangre), en las PBMC (células [TAC]) y en los EMB ([TAC]EMB) al mismo tiempo, en las 5 visitas de seguimiento programadas de 25 de novo destinatarios HTx,
- identificar las características genéticas que afectan el metabolismo y la distribución de tacrolimus en sangre total, en células y EMB,
- identificar las características genéticas de los donantes para justificar posibles implicaciones terapéuticas importantes y
- estudiar las relaciones entre los tres perfiles de concentración ([TAC]sangre), [TAC]células, [TAC]EMB) y los resultados clínicos, durante el primer año después del trasplante de corazón.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El trasplante de corazón es el único tratamiento eficaz para personas con insuficiencia cardíaca avanzada. Los importantes avances en la protección de los aloinjertos, como las terapias inmunosupresoras combinadas mejoradas, han dado lugar a aumentos progresivos en la supervivencia postrasplante, pero el rechazo celular agudo y especialmente el no celular todavía representa un desafío para los médicos. La biopsia endomiocárdica (BEM) es el estándar de atención actual utilizado para identificar el rechazo después del TxC, con al menos 13 biopsias programadas dentro de los doce meses posteriores al trasplante.
La tasa de mortalidad, después de este período, es aproximadamente del 3,5% anual y las causas de muerte varían desde falla primaria del injerto y falla multiorgánica, hasta neoplasias, insuficiencia renal y vasculopatía del aloinjerto cardíaco. Aunque el rechazo agudo puede tratarse bien en la mayoría de los casos, es probable que los episodios de rechazo acumulativo y crónico contribuyan al fracaso a largo plazo del injerto y a la vasculopatía del mismo. El sistema de clasificación actual de la ISHLT (Sociedad Internacional de Trasplantes de Corazón y Pulmón) proporciona categorías de gravedad del rechazo, tanto para el rechazo celular como para el mediado por anticuerpos. Describe el grado de daño tisular y de infiltración por células inflamatorias y afirma que cuanto mayor es el infiltrado, peor es el rechazo. El propósito de la evaluación es guiar a los médicos en el tratamiento del rechazo antes de que aparezcan los síntomas. Sin embargo, la lectura histológica, como cualquier técnica diagnóstica, está sujeta a falsos positivos y falsos negativos.
Los investigadores proponen monitorear las concentraciones mínimas de TAC directamente en los BEM, durante el primer año después del trasplante (5 biopsias programadas), de al menos 25 receptores de trasplantes de corazón de novo. Los resultados serán analizados y correlacionados con sangre total y con las concentraciones mínimas de PBMC (células mononucleares de sangre periférica) detectadas, para cada paciente, en las mismas 5 visitas de seguimiento programadas. Los estudios farmacogenéticos se centrarán en las variantes de los genes CYP3A4, CYP3A5 y ABCB1. El gen ABCB1 codifica la glicoproteína P (Pg-p), un transportador transmembrana impulsado por ATP que actúa como una bomba de eflujo y transporta TAC fuera de las PBMC y los tejidos. Estos investigadores plantean la hipótesis de que la expresión cardíaca elevada de P-gp puede reducir la captación de TAC en el tejido cardíaco (donante), puede actuar como un importante modulador de los efectos inmunosupresores y, por tanto, tener importantes implicaciones terapéuticas.
Objetivos principales
El tacrolimus es un fármaco en dosis críticas y la monitorización terapéutica del fármaco es obligatoria para evitar la subexposición y la sobreexposición. Sin embargo, el rechazo y la toxicidad relacionada con el fármaco se producen a pesar de que las concentraciones de tacrolimus en sangre total (sangre [TAC]) previas a la dosis son las adecuadas. La monitorización de las concentraciones de tacrolimus en el sitio objetivo (dentro de las células mononucleares de sangre periférica [células [TAC])) y directamente en las biopsias endomiocárdicas ([TAC] EMB)) puede correlacionarse mejor con la eficacia del tratamiento.
Los objetivos de este estudio son:
- estudiar las concentraciones mínimas de TAC en sangre total (sangre [TAC]), PBMC (células [TAC]) y EMB ([TAC]EMB) simultáneamente, en 5 visitas de seguimiento programadas de 25 receptores de HTx
- identificar características genéticas que influyen en el metabolismo y la distribución de tacrolimus en sangre total, células y EMB,
- estudiar las relaciones entre los tres perfiles de concentración ([TAC]sangre), [TAC]células, [TAC]EMB) y los resultados clínicos, durante el primer año después del trasplante de corazón.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Inscripción
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Alessandra Ferrari
- Número de teléfono: +390382503689
- Correo electrónico: alessandra.ferrari@smatteo.pv.it
Ubicaciones de estudio
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Pavia, Italia, 27100
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Contacto:
- Ferrari Alessandra, PharmD
- Número de teléfono: +390382503689
- Correo electrónico: alessandra.ferrari@smatteo.pv.it
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Investigador principal:
- Simona De Gregori
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
receptor de trasplante de corazón de novo
Criterio de exclusión:
- Edad < 18 años
- Intolerancia al TAC o a algún excipiente
- Intolerancia a la glucosa
- diabetes mellitus
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Número de grupos/cohortes
Cohortes e Intervenciones
Grupo / CohorteGrupo / Cohorte |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Pacientes con trasplante de corazón de novo
Se inscribirán veinticinco receptores de trasplantes de corazón de novo, hombres y mujeres, de entre 18 y 70 años, que recibirán TAC en combinación con esteroides y fármacos antiproliferativos (MMF; EC-MPS) o inhibidores de m-TOR (Everolimus; Sirolimus).
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Programa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cuantificación de tacrolimus en una matriz no convencional.
Periodo de tiempo: 0,5, 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante de corazón
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Cada biopsia se pesará inmediatamente después de ser tomada del órgano trasplantado durante las 5 visitas de seguimiento programadas. El tacrolimus se extraerá siguiendo un procedimiento analítico validado y publicado, que consiste en un ensayo combinado de digestión enzimática/espectrometría de masas (SPE-LC-MS/MS en línea). La digestión enzimática del tejido seguida de una extracción del fármaco líquido-líquido en el mismo vial de reacción nos permitirá evitar tanto la pérdida de muestra como las contaminaciones. Las concentraciones de TAC se expresarán como "pg de TAC/mg de biopsia". |
0,5, 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante de corazón
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Cuantificación de tacrolimus en PBMC
Periodo de tiempo: 0,5, 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante de corazón
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Se recolectarán y procesarán 10 ml de sangre periférica mediante el procedimiento de gradiente de Fycoll para la separación de PBMC. Las PBMC se aislarán y luego se contarán con un contador de células automatizado. Concentración de TAC en PBMC (expresada como "ng/1.000.000 cell") se detectarán mediante un método SPE-LC-MS/MS en línea validado. |
0,5, 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante de corazón
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Cuantificación de tacrolimus en sangre total.
Periodo de tiempo: 0,5, 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante de corazón
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La concentración de TAC se detectará en sangre total mediante un sistema de inmunoensayo automático, que se utiliza diariamente para el seguimiento de rutina. La concentración de TAC se expresará como "ng/ml" en sangre total. Rango terapéutico: 5-20 ng/mL |
0,5, 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante de corazón
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Perfil genético en receptores de trasplante de corazón.
Periodo de tiempo: La investigación farmacogenética (PGx) se realizará en el momento de la inscripción.
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Se analizarán variantes en el CYP3A4, CYP3A5 y ABC1: CYP3A4*22 (SNP rs35599367: 522-191C> T) CYP3A5*3 (rs776746, 6986A> G) CYP3A5*1 Los polimorfismos más frecuentemente estudiados en el gen ABCB1 son C1236T (rs1128503), G2677T/A (rs2032582) y C3435T ( rs1045642). |
La investigación farmacogenética (PGx) se realizará en el momento de la inscripción.
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Colaboradores e Investigadores
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Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Estimado)
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- 08073421
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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