Stemchymal® para la ataxia espinocerebelosa por poliglutamina

Criterios de inclusión:

1. Los sujetos tienen SCA3 genotípicamente confirmado.
2. Las puntuaciones SARA de los sujetos están en el rango de 5 a 15.
3. Los sujetos tienen entre 20 y 70 años de edad.
4. Sujetos que han firmado consentimiento informado.
5. Las mujeres en edad fértil que sean capaces de concebir deben ser posmenopáusicas (un año o más sin menstruación), quirúrgicamente incapaces de tener hijos o practicar métodos anticonceptivos eficaces.
6. Los sujetos masculinos deben practicar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante el período de estudio. La abstinencia es un método anticonceptivo aceptable.

Criterio de exclusión:

1. Sujetos que hayan sido inscritos en cualquier tipo de terapia celular dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección (Visita 1).
2. Mujeres que tengan un resultado positivo en la prueba de embarazo.
3. Sujetos que han tenido enfermedades graves de órganos vitales, incluidas, entre otras, cardíacas (p. ej., insuficiencia cardíaca), hepática (p. ej., insuficiencia hepática aguda o cirrosis hepática crónica), pulmonar (p. ej., insuficiencia respiratoria) y renal (p. ej., hemodiálisis o peritoneal). diálisis), dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección (Visita 1).
4. Sujetos con trastornos inmunológicos (p. ej., lupus eritematoso sistémico), dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección (Visita 1).
5. Sujetos con otros trastornos neurológicos (p. ej., enfermedad de Alzheimer), dentro de los seis meses anteriores a la visita de selección (Visita 1).
6. Sujetos que habían recibido quimioterapia/radioterapia dentro de los cinco años anteriores a la visita de selección (Visita 1).
7. Sujetos con antecedentes de tumores malignos.
8. Sujetos con demencia u otras enfermedades psiquiátricas, incluidas, entre otras, depresión incapacitante, trastorno bipolar y esquizofrenia.
9. Sujetos con una puntuación del Inventario de Depresión de Beck, Segunda Edición (BDI-II), superior a 20 puntos.
10. Sujetos no aptos para este ensayo clínico según criterio del investigador.