Ropustin para la anemia aplásica refractaria después de la radioterapia: un estudio de un solo brazo, prospectivo, abierto y de un solo centro

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥18 años, hombre o mujer.
2. Diagnóstico compatible con AA refractaria tras radioterapia. refractario se define como pacientes que no han respondido a al menos una cantidad adecuada de terapia de apoyo, ciclosporina o povidona TPO-RA durante 3 meses.
3. Se cumplió al menos una de las siguientes condiciones en el momento de la inscripción: hemoglobina <90 g/l. Plaquetas <30 x 10^9/L, neutrófilos <1,0 x 10^9/L.
4. La función hepática y renal basal es menos del doble del valor normal.
5. Sin infección activa.
6. Aceptó firmar el formulario de consentimiento.
7. Puntuación del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) de 0-2.

Criterio de exclusión:

1. Otras causas de citopenia en sangre total, como los síndromes mielodisplásicos (MDS).
2. Presencia de evidencia citogenética de trastornos hematológicos clonales de la médula ósea (MDS, AML).
3. Clones de HPN ≥50%.
4. Trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) antes de la inscripción.
5. Tratamiento previo con ATG.
6. Infección o sangrado no controlado con la terapia estándar.
7. Alergia a la roprostina.
8. Infección activa por VIH, VHC o VHB o cirrosis o hipertensión portal.
9. Cualquier neoplasia maligna concomitante, carcinoma de células basales localizado de piel dentro de los 5 años.
10. Historia previa de eventos tromboembólicos, ataque cardíaco o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos) y uso actual de anticoagulantes.
11. Mujeres embarazadas o en período de lactancia (amamantamiento).
12. Participación en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses.