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Estudio Clínico Prospectivo de Brazo Único del Régimen GO para HLH.

12 de enero de 2026 actualizado por: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Ensayo Clínico Prospectivo de Brazo Único de Monoterapia con Golidocitinib para Linfohistiocitosis Hemofagocítica.

Este estudio tiene como objetivo investigar la eficacia y seguridad de la monoterapia con Golidocitinib (GO) en el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
28

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100050
        • Reclutamiento
        • Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los investigadores evalúan a pacientes con enfermedad HLH recién diagnosticada o refractaria/recaída.
  2. Diagnóstico definitivo de HLH: diagnóstico molecular compatible con pHLH, o al menos 5 de los 8 criterios de los criterios diagnósticos HLH-2004.
  3. Pacientes que actualmente no son aptos o no pueden someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
  4. Los investigadores estiman que el período de supervivencia esperado supera un mes.
  5. Los pacientes deben tener al menos 14 años y no más de 70 años, sin restricciones de género.
  6. Antes de que comenzara el estudio, la TB fue ≤10 veces el límite superior normal; la Cr fue ≤1,5 veces el valor normal.
  7. Antígeno o anticuerpo del VIH negativo en suero.
  8. Anticuerpo del VHC negativo, o anticuerpo del VHC positivo pero ARN del VHC negativo.
  9. HBsAg y HBcAb son ambos negativos. Si alguno de los anteriores es positivo, se requiere la prueba del título de ADN del virus de la hepatitis B en sangre periférica, con un título inferior a 1×10³ copias/ml.
  10. La ecocardiografía mostró una FEVI ≥ 50%.
  11. Las mujeres en edad fértil deben confirmar que no están embarazadas mediante una prueba de embarazo y deben estar dispuestas a utilizar anticonceptivos eficaces durante el período de estudio y al menos 12 meses después de la última dosis; todos los participantes masculinos deben utilizar anticonceptivos durante el período de estudio y al menos 3 meses después de la última dosis.

Criterios de exclusión:

  1. Función cardíaca superior al grado II (incluido II) (NYHA).
  2. Mujeres embarazadas o en período de lactancia y pacientes en edad reproductiva que se negaron a utilizar medidas anticonceptivas adecuadas durante este ensayo.
  3. Personas alérgicas a GO o con una constitución alérgica grave.
  4. Sangrado activo de los órganos internos.
  5. Infección incontrolable.
  6. Enfermedad mental grave.
  7. Antecedentes de cáncer de piel no melanoma.
  8. Incapacidad para cumplir durante el ensayo y/o la fase de seguimiento. Participar en otras investigaciones clínicas al mismo tiempo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Pacientes con HLH
Diagnóstico inicial o presencia de enfermedad de HLH refractaria/recidivante o diagnóstico confirmado de HLH.
Droga: Golidocitinib
Administrar el régimen GO a pacientes con HLH que cumplan los criterios de inclusión, específicamente Golicitinib 150 mg una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 6 y 8 después del inicio del tratamiento

Se definió una respuesta completa como la normalización de todos los síntomas cuantificables y marcadores de laboratorio de HLH, incluidos los niveles de sCD25, ferritina, triglicéridos, recuento de células sanguíneas, hemofagocitosis y nivel de conciencia (si hay HLH del SNC).

Se definió una respuesta parcial como al menos una mejora del 25% en 2 o más síntomas cuantificables y marcadores de laboratorio de la siguiente manera: la respuesta de sCD25 fue >1,5 veces disminuida; la ferritina y los triglicéridos disminuyeron al menos un 25%; sin transfusión de sangre: los neutrófilos <500/ml deben aumentar un 100% y ser >500/ml; los neutrófilos de 500-2000/ml deben aumentar un 100% y volver a la normalidad; y para los pacientes con ALT >400 U/L, la respuesta se definió como una disminución de ALT de al menos el 50%.

No respuesta se define como no cumplir los criterios para respuesta parcial.
Semanas 2, 4, 6 y 8 después del inicio del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados mediante CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 30 días después de la administración de la última dosis.

Un evento adverso se define como una condición médica adversa (incluyendo el empeoramiento de una condición preexistente) que ocurre en un sujeto o participante de un ensayo clínico después de recibir medicación, independientemente de si está relacionado causalmente con el fármaco en investigación.

Los eventos adversos graves se definen como EA que cumplen uno o más de los siguientes criterios durante cualquier período del estudio: muerte; amenaza inmediata para la vida; y hospitalización o prolongación de la hospitalización.
30 días después de la administración de la última dosis.

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia
Periodo de tiempo: 1 año
Los síntomas relacionados con HLH del paciente y los resultados de los exámenes auxiliares
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Beijing Friendship Hospital

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
27 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
27 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
27 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
1 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
14 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de enero de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Golidocitinib(GO),HLH

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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