Estudio Clínico Prospectivo de Brazo Único del Régimen GO para HLH.
Ensayo Clínico Prospectivo de Brazo Único de Monoterapia con Golidocitinib para Linfohistiocitosis Hemofagocítica.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: jingshi Wang, M.M.
- Número de teléfono: 86-13520280731
- Correo electrónico: wangjingshi987@126.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100050
- Reclutamiento
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
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Contacto:
- jingshi Wang, M.M.
- Número de teléfono: 86-13520280731
- Correo electrónico: wangjingshi987@126.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los investigadores evalúan a pacientes con enfermedad HLH recién diagnosticada o refractaria/recaída.
- Diagnóstico definitivo de HLH: diagnóstico molecular compatible con pHLH, o al menos 5 de los 8 criterios de los criterios diagnósticos HLH-2004.
- Pacientes que actualmente no son aptos o no pueden someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
- Los investigadores estiman que el período de supervivencia esperado supera un mes.
- Los pacientes deben tener al menos 14 años y no más de 70 años, sin restricciones de género.
- Antes de que comenzara el estudio, la TB fue ≤10 veces el límite superior normal; la Cr fue ≤1,5 veces el valor normal.
- Antígeno o anticuerpo del VIH negativo en suero.
- Anticuerpo del VHC negativo, o anticuerpo del VHC positivo pero ARN del VHC negativo.
- HBsAg y HBcAb son ambos negativos. Si alguno de los anteriores es positivo, se requiere la prueba del título de ADN del virus de la hepatitis B en sangre periférica, con un título inferior a 1×10³ copias/ml.
- La ecocardiografía mostró una FEVI ≥ 50%.
- Las mujeres en edad fértil deben confirmar que no están embarazadas mediante una prueba de embarazo y deben estar dispuestas a utilizar anticonceptivos eficaces durante el período de estudio y al menos 12 meses después de la última dosis; todos los participantes masculinos deben utilizar anticonceptivos durante el período de estudio y al menos 3 meses después de la última dosis.
Criterios de exclusión:
- Función cardíaca superior al grado II (incluido II) (NYHA).
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia y pacientes en edad reproductiva que se negaron a utilizar medidas anticonceptivas adecuadas durante este ensayo.
- Personas alérgicas a GO o con una constitución alérgica grave.
- Sangrado activo de los órganos internos.
- Infección incontrolable.
- Enfermedad mental grave.
- Antecedentes de cáncer de piel no melanoma.
- Incapacidad para cumplir durante el ensayo y/o la fase de seguimiento. Participar en otras investigaciones clínicas al mismo tiempo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes con HLH
Diagnóstico inicial o presencia de enfermedad de HLH refractaria/recidivante o diagnóstico confirmado de HLH.
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Administrar el régimen GO a pacientes con HLH que cumplan los criterios de inclusión, específicamente Golicitinib 150 mg una vez al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 6 y 8 después del inicio del tratamiento
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Se definió una respuesta completa como la normalización de todos los síntomas cuantificables y marcadores de laboratorio de HLH, incluidos los niveles de sCD25, ferritina, triglicéridos, recuento de células sanguíneas, hemofagocitosis y nivel de conciencia (si hay HLH del SNC). Se definió una respuesta parcial como al menos una mejora del 25% en 2 o más síntomas cuantificables y marcadores de laboratorio de la siguiente manera: la respuesta de sCD25 fue >1,5 veces disminuida; la ferritina y los triglicéridos disminuyeron al menos un 25%; sin transfusión de sangre: los neutrófilos <500/ml deben aumentar un 100% y ser >500/ml; los neutrófilos de 500-2000/ml deben aumentar un 100% y volver a la normalidad; y para los pacientes con ALT >400 U/L, la respuesta se definió como una disminución de ALT de al menos el 50%. No respuesta se define como no cumplir los criterios para respuesta parcial. |
Semanas 2, 4, 6 y 8 después del inicio del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados mediante CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 30 días después de la administración de la última dosis.
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Un evento adverso se define como una condición médica adversa (incluyendo el empeoramiento de una condición preexistente) que ocurre en un sujeto o participante de un ensayo clínico después de recibir medicación, independientemente de si está relacionado causalmente con el fármaco en investigación. Los eventos adversos graves se definen como EA que cumplen uno o más de los siguientes criterios durante cualquier período del estudio: muerte; amenaza inmediata para la vida; y hospitalización o prolongación de la hospitalización. |
30 días después de la administración de la última dosis.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia
Periodo de tiempo: 1 año
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Los síntomas relacionados con HLH del paciente y los resultados de los exámenes auxiliares
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Golidocitinib(GO),HLH
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .