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A Real-World Medical Chart Review of Spinal Muscular Atrophy Patients Treated With Onasemnogene Abeparvovec in Saudi Arabia (SMA-REAL)

13 de octubre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Spinal Muscular Atrophy Center-based REAL World Retrospective Medical Chart Review of Patient Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) in Saudi Arabia

The aim of this retrospective medical chart review is to describe the clinical outcomes, clinical characteristics, and demographics of patients with spinal muscular atrophy (SMA) type 1 treated with onasemnogene abeparvovec (OA) at a single clinical center in Saudi Arabia. The study will use secondary data collected from the electronic medical records of SMA type 1 patients.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aún no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
6

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 semanas a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

SMA type 1 patients receiving OA at a single clinical center in Saudi Arabia.

Descripción

Inclusion criteria:

  1. Patients with a genetically confirmed diagnosis of SMA type 1 who were treated with OA.
  2. Availability of data on at least one visit before treatment initiation and two visits post-treatment is a must for inclusion.
  3. Patients who were treated with OA starting in January 2023.
  4. Patients with at least 3 months of follow-up following the treatment with OA.

Exclusion criteria:

1. Any patient who does not fulfill any of the inclusion criteria listed above.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: COHORT
  • Perspectivas temporales: RETROSPECTIVE

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
OA Cohort

Patients with SMA type 1 who were treated with OA.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proportion of SMA Type 1 Non-Sitters Patients Achieving Independent Sitting for ≥30 Seconds at Any Visit up to 12 Months After OA Administration
Periodo de tiempo: Up to 12 months
Up to 12 months

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number and Percentage of Patients With Adverse Events
Periodo de tiempo: Up to approximately 3 years
Up to approximately 3 years
Duration Between Symptom Onset and Diagnosis
Periodo de tiempo: Baseline
Baseline
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score
Periodo de tiempo: Up to approximately 3 years

CHOP-INTEND is a validated motor function assessment for infants with SMA. The total score ranges from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function. Scores are derived from 16 items assessing spontaneous movement, strength, and motor abilities. An increase in score reflects improvement in motor function.
Up to approximately 3 years
Change From Baseline in CHOP-INTEND Score
Periodo de tiempo: Baseline, up to approximately 3 years

CHOP-INTEND is a validated motor function assessment for infants with SMA. The total score ranges from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function. Scores are derived from 16 items assessing spontaneous movement, strength, and motor abilities. An increase in score reflects improvement in motor function.
Baseline, up to approximately 3 years
Hammersmith Infant Neurological Examination-Section 2 (HINE-2, Motor Milestones) Score
Periodo de tiempo: Up to approximately 3 years

The HINE-2 is a motor milestone assessment evaluating developmental abilities in infants. The total score ranges from 0 to 26, with higher scores indicating greater achievement of motor milestones. The scale assesses milestones such as head control, sitting, rolling, crawling, standing, and walking. Higher scores correspond to more advanced motor development.
Up to approximately 3 years
Change From Baseline in HINE-2 Score
Periodo de tiempo: Baseline, up to approximately 3 years

The HINE-2 is a motor milestone assessment evaluating developmental abilities in infants. The total score ranges from 0 to 26, with higher scores indicating greater achievement of motor milestones. The scale assesses milestones such as head control, sitting, rolling, crawling, standing, and walking. Higher scores correspond to more advanced motor development.
Baseline, up to approximately 3 years
Percentage of Patients who Maintain the Ability to Thrive at 12 Months After OA Treatment
Periodo de tiempo: 12 months

Ability to thrive is defined as meeting the following criteria:

  • Ability to tolerate thin liquids, as demonstrated by a formal swallowing assessment, with tested consistency classified as "very thin" or "thin" and results recorded as "normal swallow," "functional swallow," or "safe for swallowing";
  • No requirement for nutritional support via mechanical feeding methods (e.g., feeding tube);
  • Maintenance of body weight at or above the 3rd percentile for age and sex, according to World Health Organization (WHO) child growth standards, appropriate for the child's age at assessment.
12 months
Number and Percentage of Patients Without Permanent Ventilatory Support or Death After OA Administration
Periodo de tiempo: Up to approximately 3 years

Event-free survival of patients without permanent ventilatory support or death after OA administration.

Permanent ventilatory support is defined as the requirement for either:

  • Tracheostomy, or
  • ≥16 hours per day of respiratory support (including non-invasive ventilation) for 14 or more consecutive days, in the absence of an acute reversible illness and excluding perioperative ventilation.
Up to approximately 3 years
Number and Percentage of Patients by Demographic and Clinical Characteristics
Periodo de tiempo: Baseline

Demographic and clinical characteristics include:

  • Sex
  • City of residence
  • Preterm birth status
  • Functional classification
  • Developmental milestones achieved prior to treatment initiation
  • SMA-related symptoms
  • Comorbidities
  • CHOP-INTEND Score
  • HINE-2 Score
  • Ambulatory status
  • Swallowing assessment result
  • Feeding method
  • Anthropometric measures
Baseline
Age
Periodo de tiempo: Baseline

Age, gestational age at birth, age at symptom onset, and age at SMA type 1 diagnosis.
Baseline

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de noviembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de febrero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
27 de julio de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de julio de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de julio de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
15 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de octubre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • COAV101A1SA01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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