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Evaluating Safety ,Tolerability, Pharmacokinetic,Efficacy of WJ01024 or WJ01024 Combined With Ruxolitinib in Patients With Myelofibrosis

1 de septiembre de 2026 actualizado por: zhou, Henan Cancer Hospital

A Phase I Clinical Study Evaluating the Safety and Tolerability, Pharmacokinetic Characteristics and Preliminary Efficacy of Oral Administration of WJ01024 as a Monotherapy and in Combination With Ruxolitinib in Patients With Myelofibrosis

This is a Phase I clinical study to evaluate the safety and tolerability, pharmacokinetic characteristics and preliminary efficacy of oral WJ01024 administered as monotherapy and in combination with ruxolitinib in patients with myelofibrosis(MF). The study will be conducted in two phases: Phase IA and Phase IB.

Phase IA is a dose-escalation and dose-expansion study of WJ01024 monotherapy in patients with MF after failure of JAK inhibitor (JAKi) therapy (relapsed/refractory/intolerant). Phase IB is a dose-escalation and dose-expansion study of WJ01024 in combination with ruxolitinib in JAKi-naïve patients with intermediate- or high-risk MF.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Phase IA is a dose-escalation and dose-expansion study of WJ01024 monotherapy in patients with MF after failure of JAK inhibitor (JAKi) therapy (relapsed/refractory/intolerant).Dose escalation is carried out by combining accelerated titration and the traditional 3+3 design. During the accelerated titration phase, if no dose-limiting toxicity (DLT) and no ≥2 episodes of grade ≥2 treatment-related adverse events (TRAEs) occur within the first cycle (DLT observation period), no further subjects are enrolled at that dose level, and the study proceeds to the traditional 3+3 phase starting with the 60 mg group. At present, it is expected that the dose will be increased in four groups . If the researchers elects to explore intermediate doses or higher doses during the trial, adjustments will be made based on the actual situation. It is planned to expand the dosage by two groups. The final expanded dosage will be determined based on emerging safety and efficacy data. Dose escalation is stratified by background therapy (with vs. without background medication). Phase IB involves dose escalation and dose expansion studies of WJ01024 combined with ruxolitinib. Phase IB is planned to be conducted in JAKi-naïve patients with intermediate- or high-risk MF. Initiation of Phase IB requires that the group in Phase IA has completed the DLT observation period. Two combination dose groups are planned. Intermediate or higher doses may be explored at the investigator's discretion.Two combination dose levels are planned for expansion ;final expansion dose(s) will be determined based on emerging safety and efficacy data.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Shuai Guo
  • Número de teléfono: 15902401702
  • Correo electrónico: sguo@wigenbio.com

Ubicaciones de estudio

    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450000
        • Reclutamiento
        • Henan Cancer Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zhou Hu, Ph.D.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. The subjects voluntarily participated in this study after obtaining full informed consent and signed the informed consent form.
  2. Age ≥18 years old, gender not limited;
  3. Patients diagnosed with primary myelofibrosis (PMF) according to the 2016 World Health Organization (WHO) criteria, or patients diagnosed with post-essential thrombocythemia MF (PET-MF) or post-polycythemia vera MF (PPV-MF) according to International Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) criteria;
  4. Patients evaluated as intermediate-1, intermediate-2, or high-risk according to the International Prognostic System (DIPSS) scoring system;;
  5. Expected life expectancy is ≥ 24 weeks;
  6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score of 0-2 ;
  7. No planned for stem cell transplantation in the near future.
  8. Splenomegaly: Palpation of the spleen margin reaches or exceeds at least 5cm below the costal margin (the distance from the costal margin to the farthest point of the spleen protrusion), or spleen volume ≥450cm ³ by CT or MRI.
  9. Adequate hematological and organ function within 7 days before the first administration of the study drug (no RBC transfusion, growth factors, colony-stimulating factors, platelet-generating factors ,or platelet transfusion within 14 days before the testing) :

    • Absolute neutrophil count (ANC) ≥1.5×109/L;
    • Platelet count ≥75×109/L(Phase IA); Platelet count ≥100×109/L(Phase IB); Hemoglobin ≥ 8.0g /dL; Aspartate aminotransferase (AST) and alanine aminotransferase (ALT) ≤3.0× upper limit of normal (ULN); Total bilirubin ≤1.5×ULN; Creatinine ≤1.5×ULN.
  10. For women of childbearing age, within 7 days before the first administration, if the serum pregnancy test is confirmed to be negative and they agree to use effective contraceptive measures during the study drug period and within 90 days after the last administration. For male subjects whose sexual partners are women of childbearing age, they must agree to take effective contraceptive measures during the use of the study drug and within 90 days after the last administration.

Exclusion Criteria:

  • Peripheral blood blasts >5% or Bone marrow blasts >10%.
  • Previous treatment with XPO1 inhibitors.
  • Unable to cooperate with or unable to perform MRI or CT scans as deemed necessary by sponsor and investigator
  • Treatment with strong CYP3A inhibitors or inducers within 14 days prior to initial administration"

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: WJ01024 tablet
5-20mg BID (dosage per investigator judgement)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
DLT
Periodo de tiempo: 12 months
Incidence of DLT
12 months
AE
Periodo de tiempo: 4 years
incidence and severity of adverse events(AEs) and serious adverse events(SAEs),as well as abnormal changes in clinical significance laboratory tests and other examinations
4 years
MTD
Periodo de tiempo: 12 months
Evaluate the Maximum tolerated dose
12 months
RP2D
Periodo de tiempo: 12 months
Evaluate the recommended dose for phase II
12 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pharmacokinetic (PK) Parameter
Periodo de tiempo: 1.5 years
The blood concentration of WJ01024
1.5 years
SVR35
Periodo de tiempo: 4 years
Percentage of subjects with spleen volume reduction of ≥35% (SVR35)
4 years
Score in MPN-SAF-TSS
Periodo de tiempo: 4 years
Percentage reduction in Total Symptom Score(TSS) and proportion of subjects achieving ≥50% reduction (TSS50) assessed by Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
4 years
incidence and severity of adverse events and serious adverse events
Periodo de tiempo: 4 years
incidence and severity of adverse events nd serious adverse events,as well as abnormal changes in clinical significance laboratory tests and other examinations
4 years
ORR:CR + PR + clinical improvement
Periodo de tiempo: 4 years
Overall response rate (ORR, CR + PR + clinical improvement) as determined by the investigator according to IWG-MRT criteria
4 years
LFS
Periodo de tiempo: 4 years
Leukemia-free survival (LFS) as assessed by the investigator
4 years
PFS
Periodo de tiempo: 4 years
Progression free survival (PFS) as assessed by the investigator
4 years
OS
Periodo de tiempo: 4 years
OS
4 years
LDH
Periodo de tiempo: 4 years
Evaluation of changes in serum LDH levels
4 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

26 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

21 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de agosto de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

3 de septiembre de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • JS110-002-I(T)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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