Ciclofosfamida, globulina antitimocítica e irradiación corporal total en el tratamiento de pacientes con anemia aplásica grave sometidos a trasplante de sangre de cordón umbilical

Criterios de inclusión:

• Insuficiencia medular potencialmente mortal de etiología no maligna que cumple dos de los tres criterios siguientes: granulocitos < 500/mm^3; un recuento corregido de reticulocitos < 1%; recuento de plaquetas < 20 000/mm^3
• Falta de respuesta al mejor protocolo de tratamiento inmunosupresor disponible a los 75 días después del inicio de la terapia
• Ausencia de un miembro de la familia con HLA idéntico o de un donante de médula no emparentado estrechamente compatible (9 o 10 de 10 compatibles con locus HLA)
• DONANTE: unidad UCB no relacionada compatible con al menos 4 de 6 loci
• DONANTE: Unidad UCB relacionada con al menos 3 de 6 bloqueos
• La selección de la(s) unidad(es) UCB se basará en la coincidencia o la falta de coincidencia en la tipificación del nivel del antígeno HLA-A, B y del nivel del alelo DRB1; mientras que la tipificación del nivel de antígeno/alelo HLA-C y antígeno/alelo HLA-DQB1 no se consideran en los criterios de coincidencia, si están disponibles, cada uno puede usarse para optimizar la selección de unidades
• Se permite que varias unidades UCB proporcionen una dosis de células suficiente; cuando se seleccionan varias unidades, se aplican las siguientes reglas: a) la unidad UCB con la menor disparidad de HLA se seleccionará primero (es decir, la prioridad de selección es 6/6 coincidencias > 5/6 coincidencias > 4/6 coincidencias), unidades UCB adicionales puede seleccionarse para aumentar la dosis de células; b) las unidades UCB deben coincidir entre sí para al menos 4 de 6 loci; c) cada unidad debe contener al menos 1,5 x 10^7 Células Nucleadas Totales por kg de peso del recipiente; d) la dosis celular total de las unidades combinadas debe ser de al menos 3,0 x 10^7 células nucleadas totales por kg de peso del receptor

Criterio de exclusión:

• Enfermedad grave distinta de la anemia aplásica que limitaría gravemente la probabilidad de supervivencia durante el procedimiento de injerto; los pacientes que presentan infecciones fúngicas activas deben recibir tratamiento para resolver este problema antes de comenzar el régimen de acondicionamiento
• pacientes seropositivos al VIH
• Pacientes que hayan desarrollado anomalías citogenéticas clonales o un síndrome mielodisplásico (estos pacientes se considerarán en protocolos separados para el síndrome mielodisplásico, etc.)
• Pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna o anemia de Fanconi
• Pacientes > 40 años de edad
• Unidades de sangre de cordón relacionadas o no relacionadas con < 1,5 x 10^7 células nucleadas totales por kg de peso del receptor
• Unidades de sangre de cordón relacionadas o no relacionadas sin pruebas completas y resultados negativos para los virus de la hepatitis A, B, C, VIH, HTLV-1, CMV