Ciclofosfamida, globulina antitimócita e irradiação de corpo inteiro no tratamento de pacientes com anemia aplástica grave submetidos a transplante de sangue de cordão umbilical

Critério de inclusão:

• Falência medular com risco de vida de etiologia não maligna preenchendo dois dos três critérios a seguir: granulócitos < 500/mm^3; contagem corrigida de reticulócitos < 1%; contagem de plaquetas < 20.000/mm^3
• Falha em responder ao melhor protocolo de tratamento imunossupressor disponível até 75 dias após o início da terapia
• Ausência de um membro da família com HLA idêntico ou de um doador de medula não relacionado (9 ou 10 de 10 HLA-locus compatíveis)
• DOADOR: Unidade SCU não aparentada compatível com pelo menos 4 de 6 loci
• DOADOR: Unidade UCB relacionada compatível com pelo menos 3 de 6 fechaduras
• A seleção da(s) unidade(s) SCU será baseada na correspondência ou incompatibilidade no nível de antígeno HLA-A, B e nível de alelo DRB1; enquanto a tipagem de antígeno/alelo HLA-C e nível de antígeno/alelo HLA-DQB1 não são considerados nos critérios de correspondência, se disponível, cada um pode ser usado para otimizar a seleção da unidade
• Múltiplas unidades de UCB podem fornecer dose celular suficiente; quando várias unidades são selecionadas, as seguintes regras se aplicam: a) a unidade UCB com a menor disparidade HLA será selecionada primeiro (ou seja, a prioridade de seleção é 6/6 correspondência > 5/6 correspondência > 4/6 correspondência), unidades UCB adicionais pode ser selecionado para aumentar a dose celular; b) as unidades SCU devem ser pareadas entre si em pelo menos 4 dos 6 loci; c) cada unidade deve conter no mínimo 1,5 x 10^7 Total de Células Nucleadas por kg de peso do recipiente; d) a dose total de células das unidades combinadas deve ser de pelo menos 3,0 x 10^7 Total de células nucleadas por kg de peso do recipiente

Critério de exclusão:

• Doença grave, exceto anemia aplástica, que limitaria severamente a probabilidade de sobrevivência durante o procedimento de enxerto; pacientes que apresentam infecções fúngicas ativas devem ser tratados para resolver esse problema antes de iniciar o regime de condicionamento
• pacientes soropositivos para HIV
• Pacientes que desenvolveram anormalidades citogenéticas clonais ou uma síndrome mielodisplásica (esses pacientes serão considerados em protocolos separados para síndrome mielodisplásica, etc.)
• Pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna ou anemia de Fanconi
• Pacientes > 40 anos de idade
• Unidades de sangue de cordão relacionadas ou não relacionadas com <1,5 x 10^7 Total de células nucleadas por kg de peso do receptor
• Unidades de sangue de cordão relacionadas ou não relacionadas sem testes completos e resultados negativos para vírus da hepatite A, B, C, HIV, HTLV-1, CMV