Estudio de farmacocinética, seguridad, eficacia y tolerabilidad de la memantina en niños con autismo
Estudio abierto (primera parte) y aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (segunda parte) de la farmacocinética, seguridad, eficacia y tolerabilidad de la memantina en pacientes pediátricos con autismo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico de dos partes en pacientes pediátricos (de 6 a 18 años de edad) diagnosticados con autismo.
Los pacientes que participen en la Parte Uno recibirán una sola dosis abierta de memantina. Se recolectarán muestras de sangre para análisis farmacocinético.
La segunda parte es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 12 semanas de eficacia y seguridad que evalúa el cambio en todos los dominios centrales (interacciones sociales, comunicación e intereses restringidos y comportamientos repetitivos) del autismo.
En los ensayos de autismo de Forest realizados en niños de 6 a 12 años, la dosificación con una formulación de memantina de liberación prolongada se basó en el peso. Estos límites de dosis basados en el peso se seleccionaron para garantizar que la exposición en términos de área bajo la curva (AUC) fuera inferior al límite predefinido de 2100 ng∙h/mL que representaba una exposición 10 veces menor que la observada en el NOAEL (No se observaron efectos adversos). nivel de efecto) de 15 mg/kg/día en ratas jóvenes.
Los límites de dosis basados en el peso en estos estudios fueron los siguientes:
- Grupo A: ≥ 60 kg; máximo 15 mg/día
- Grupo B: 40-59 kg; máximo 9 mg/día
- Grupo C: 20-39 kg; máximo 6 mg/día
- Grupo D: < 20 kg; máximo 3 mg/día
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Forest Investigative Site
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Forest Investigative Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Forest Investigative Site
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- Forest Investigative Site
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Forest Investigative Site
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Florida
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Jacksonville Beach, Florida, Estados Unidos, 32250
- Forest Investigative Site
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St Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Forest Investigative Site
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Illinois
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Hoffman Estates, Illinois, Estados Unidos, 60169
- Forest Investigative Site
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Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563
- Forest Investigative Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Forest Investigative Site
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Massachusetts
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Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos, 02138
- Forest Investigative Site
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New Jersey
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Toms River, New Jersey, Estados Unidos, 08755
- Forest Investigative Site
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Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
- Forest Investigative Site
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Forest Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Forest Investigative Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Forest Investigative Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73116
- Forest Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres de 6 a 12 años
- Diagnóstico del trastorno autista, según el DSM-IV-TR utilizando la Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada y el Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo (módulos 2 y 3).
- Un cuidador bien informado capaz de proporcionar información confiable sobre la condición del paciente, capaz de asistir a todas las visitas a la clínica con el paciente.
- Pacientes mayores de 12 años, solo si completaron el estudio MEM-PK-21
Criterio de exclusión:
- Antecedentes médicos de epilepsia activa/trastorno convulsivo, excepto convulsiones febriles simples
- Participación en cualquier otra investigación clínica que utilice un fármaco experimental dentro de los 30 días posteriores al inicio de este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 1
Administración oral una vez al día de memantina durante 12 semanas.
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Memantina: cápsulas de 3 mg y 6 mg, dosis que oscilan entre 3 y 18 mg/día en 4 grupos de peso, administradas por vía oral.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: 2
Administración oral una vez al día de placebo durante 12 semanas.
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Cápsulas de placebo, una vez al día, administración oral.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Grado de absorción de memantina (primera parte)
Periodo de tiempo: Línea de base a 144 horas. Se tomaron medidas 0 (antes de la dosis), 4, 8, 24, 30, 48, 96 y 144 horas después de la dosis
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Área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo (AUC) de memantina, medida en unidades de nanogramos x horas por mililitro.
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Línea de base a 144 horas. Se tomaron medidas 0 (antes de la dosis), 4, 8, 24, 30, 48, 96 y 144 horas después de la dosis
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Cambio en la puntuación bruta total de la escala de capacidad de respuesta social
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La Escala de respuesta social (SRS, por sus siglas en inglés) es una evaluación calificada por informantes de 65 ítems, que va de 0 (ningún impedimento) a 195 (deficiencia social grave). Cada elemento está asociado con 1 de 5 subescalas (conciencia social, cognición social, comunicación social, motivación social y manierismos autistas). Cada elemento se califica en una escala de 4 puntos de 1 (no es cierto) a 4 (casi siempre es cierto). Luego, los puntajes se transponen a una escala de 0 a 3 y los puntajes se suman dentro de cada una de las 5 subescalas. Una puntuación más alta indica una mayor gravedad del deterioro social. |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mejora de la escala básica del tratamiento del autismo: puntuación total
Periodo de tiempo: En la semana 12
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La Escala básica de mejora del tratamiento del autismo (CATS-I, por sus siglas en inglés) se basa en calificar 14 ítems de 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor) con una puntuación total que va de 14 (mejorado) a 98 (empeorado). La Escala de mejora del tratamiento del autismo central (CATS-I) está diseñada para utilizar una comparación entre las calificaciones previas al tratamiento de la Escala de gravedad del tratamiento del autismo central (CATS-S) y las calificaciones de mejora después del inicio de la terapia (CATS-I). Ambas partes de CATS contienen 14 ítems que evalúan la interacción social (ítems 1-9) y la comunicación (ítems 10-14). Cada uno de estos elementos se califica de 1 (que indica el más benigno) a 7 (que indica el más grave). |
En la semana 12
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Mejora de la escala básica del tratamiento del autismo: interacción social
Periodo de tiempo: En la semana 12
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La subescala de interacción social de mejora de la escala básica del tratamiento del autismo (CATS-I) se basa en la calificación de 9 elementos de 1 (mucho mejor) a 7 (mucho peor) con una puntuación total que va de 9 (mejoría) a 63 (empeoramiento) . La Escala de mejora del tratamiento del autismo central (CATS-I) está diseñada para utilizar una comparación entre las calificaciones previas al tratamiento de la Escala de gravedad del tratamiento del autismo central (CATS-S) y las calificaciones de mejora después del inicio de la terapia (CATS-I). Ambas partes de CATS contienen 14 ítems que evalúan la interacción social (ítems 1-9) y la comunicación (ítems 10-14). Cada uno de estos elementos se califica de 1 (que indica el más benigno) a 7 (que indica el más grave). |
En la semana 12
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Mejora de la escala básica del tratamiento del autismo: comunicación
Periodo de tiempo: En la semana 12
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La subescala de comunicación de mejora de la escala básica del tratamiento del autismo (CATS-I, por sus siglas en inglés) se basa en calificar 5 ítems de 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor) con una puntuación total que va de 5 (mejorado) a 35 (empeorado). La Escala de mejora del tratamiento del autismo central (CATS-I) está diseñada para utilizar una comparación entre las calificaciones previas al tratamiento de la Escala de gravedad del tratamiento del autismo central (CATS-S) y las calificaciones de mejora después del inicio de la terapia (CATS-I). Ambas partes de CATS contienen 14 ítems que evalúan la interacción social (ítems 1-9) y la comunicación (ítems 10-14). Cada uno de estos elementos se califica de 1 (que indica el más benigno) a 7 (que indica el más grave). |
En la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala del habla
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La subescala del habla de la Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con una puntuación bruta total de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de sintaxis
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La subescala de sintaxis de la Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con una puntuación bruta total de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de semántica
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La subescala de semántica de la Lista de verificación de comunicación para niños-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con una puntuación bruta total de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de coherencia
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La subescala de coherencia de la Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con una puntuación bruta total de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de iniciación
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La subescala de iniciación de la Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con una puntuación bruta total de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación de los niños-2 (CCC-2) - Subescala de lenguaje escrito
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La Subescala de Lenguaje Guionado de la Lista de Verificación de Comunicación Infantil-2 (CCC-2) consta de 7 elementos calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con un total bruto puntuación de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de contexto
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La Subescala de Contexto de la Lista de Verificación de Comunicación Infantil-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con un puntaje bruto total de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de comunicación no verbal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La subescala de comunicación no verbal de la Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con un total bruto puntuación de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de relaciones sociales
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La Subescala de Relaciones Sociales de la Lista de Verificación de Comunicación Infantil-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con un total bruto puntuación de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Cambio en la lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) - Subescala de intereses
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
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La subescala de intereses de la Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) consta de 7 ítems calificados de 0 (menos de una vez a la semana o nunca) a 3 (varias veces [más de dos] al día o siempre), con un puntaje bruto total de 0 (más leve) a 21 (más grave). La Lista de verificación de comunicación infantil-2 (CCC-2) es una escala validada, con referencia a normas y calificada por informantes que evalúa las dificultades que los niños pueden tener (en 10 subescalas diferentes, que constan de 7 elementos cada una) que afectan la comunicación (elementos 1-50) , así como las fortalezas que los niños pueden demostrar al comunicarse con los demás (ítems 51-70). |
Desde el inicio hasta la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Ephraim Katz, PhD, Forest Research Institute, a Subsidiary of Forest Laboratories, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Desorden del espectro autista
- Trastorno autista
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antagonistas de aminoácidos excitatorios
- Agentes de aminoácidos excitatorios
- Agentes de dopamina
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes contra la discinesia
- Memantina
Otros números de identificación del estudio
- MEM-MD-57A
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