Studio di farmacocinetica, sicurezza, efficacia e tollerabilità della memantina nei bambini con autismo
Uno studio in aperto (prima parte) e uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (seconda parte) sulla farmacocinetica, la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità della memantina nei pazienti pediatrici con autismo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico in due parti su pazienti pediatrici (dai 6 ai 18 anni) con diagnosi di autismo.
I pazienti che partecipano alla prima parte riceveranno una singola dose in aperto di memantina. Saranno raccolti campioni di sangue per l'analisi farmacocinetica.
La seconda parte è uno studio di efficacia e sicurezza di 12 settimane randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta il cambiamento in tutti i domini fondamentali (interazioni sociali, comunicazione, interessi ristretti e comportamenti ripetitivi) dell'autismo.
Negli studi Forest sull'autismo condotti su bambini di età compresa tra 6 e 12 anni, il dosaggio con una formulazione a rilascio prolungato di memantina era basato sul peso. Questi limiti di dose basati sul peso sono stati selezionati per garantire che l'esposizione in termini di area sotto la curva (AUC) fosse inferiore al limite predefinito di 2100 ng∙h/mL che rappresentava un'esposizione 10 volte inferiore rispetto a quella osservata al NOAEL (Nessun effetto avverso osservato livello di effetto) di 15 mg/kg/die in ratti giovani.
I limiti di dose basati sul peso in questi studi erano i seguenti:
- Gruppo A: ≥ 60 kg; massimo 15 mg/die
- Gruppo B: 40-59 kg; massimo 9 mg/giorno
- Gruppo C: 20-39 kg; massimo 6 mg/giorno
- Gruppo D: < 20 kg; massimo 3 mg/giorno
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Forest Investigative Site
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Forest Investigative Site
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Forest Investigative Site
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Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
- Forest Investigative Site
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Forest Investigative Site
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Florida
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Jacksonville Beach, Florida, Stati Uniti, 32250
- Forest Investigative Site
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St Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Forest Investigative Site
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Illinois
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Hoffman Estates, Illinois, Stati Uniti, 60169
- Forest Investigative Site
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Naperville, Illinois, Stati Uniti, 60563
- Forest Investigative Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Forest Investigative Site
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Massachusetts
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Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti, 02138
- Forest Investigative Site
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New Jersey
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Toms River, New Jersey, Stati Uniti, 08755
- Forest Investigative Site
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Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043
- Forest Investigative Site
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New York
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Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
- Forest Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Forest Investigative Site
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Forest Investigative Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73116
- Forest Investigative Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi o femmine dai 6 ai 12 anni
- Diagnosi di disturbo autistico, secondo il DSM-IV-TR utilizzando Autism Diagnostic Interview-Revised e Autism Diagnostic Observation Schedule (moduli 2 e 3).
- Un caregiver esperto in grado di fornire informazioni affidabili sulle condizioni del paziente, in grado di partecipare a tutte le visite cliniche con il paziente
- Pazienti di età superiore a 12 anni, solo se hanno completato lo Studio MEM-PK-21
Criteri di esclusione:
- Anamnesi di epilessia attiva/disturbo convulsivo eccetto convulsioni febbrili semplici
- - Partecipazione a qualsiasi altra indagine clinica utilizzando un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio di questo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 1
Somministrazione orale una volta al giorno di memantina per 12 settimane.
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Memantina - capsule da 3 mg e 6 mg, dose compresa tra 3 e 18 mg/giorno in 4 gruppi di peso, somministrata per via orale.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: 2
Somministrazione orale una volta al giorno di placebo per 12 settimane.
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Capsule di placebo, una volta al giorno, somministrazione orale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Grado di assorbimento di memantina (prima parte)
Lasso di tempo: Basale a 144 ore. Le misurazioni sono state effettuate 0 (pre-dose), 4, 8, 24, 30, 48, 96 e 144 ore post-dose
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Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) per la memantina, misurata in unità di nanogrammi x ore per millilitro.
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Basale a 144 ore. Le misurazioni sono state effettuate 0 (pre-dose), 4, 8, 24, 30, 48, 96 e 144 ore post-dose
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Modifica del punteggio totale grezzo della scala di reattività sociale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La Social Responsiveness Scale (SRS) è una valutazione di 65 item valutata da un informatore, che va da 0 (nessun danno) a 195 (grave danno sociale). Ogni item è associato a 1 delle 5 sottoscale (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e manierismi autistici). Ogni item è valutato su una scala a 4 punti da 1 (non vero) a 4 (quasi sempre vero). I punteggi vengono quindi trasposti in una scala da 0 a 3 e i punteggi vengono sommati all'interno di ciascuna delle 5 sottoscale. Un punteggio più alto indica una maggiore gravità del danno sociale. |
Dal basale alla settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Miglioramento della scala del trattamento dell'autismo di base: punteggio totale
Lasso di tempo: Alla settimana 12
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La Core Autism Treatment Scale-Improvement (CATS-I) si basa sulla valutazione di 14 item da 1 (molto migliorato) a 7 (molto molto peggiore) con un punteggio totale che va da 14 (migliorato) a 98 (peggiorato). La Core Autism Treatment Scale-Improvement (CATS-I) è progettata per utilizzare un confronto tra le valutazioni pretrattamento della Core Autism Treatment Scale-Severity (CATS-S) e le valutazioni del miglioramento dopo l'inizio della terapia (CATS-I). Entrambe le parti del CATS contengono 14 item che testano l'interazione sociale (item 1-9) e la comunicazione (item 10-14). Ognuno di questi elementi è valutato da 1 (che indica il più benigno) a 7 (che indica il più grave). |
Alla settimana 12
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Miglioramento della scala del trattamento dell'autismo di base: interazione sociale
Lasso di tempo: Alla settimana 12
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La sottoscala di interazione sociale Core Autism Treatment Scale-Improvement (CATS-I) si basa sulla valutazione di 9 elementi da 1 (molto migliorato) a 7 (molto molto peggiore) con un punteggio totale che va da 9 (migliorato) a 63 (peggiorato) . La Core Autism Treatment Scale-Improvement (CATS-I) è progettata per utilizzare un confronto tra le valutazioni pretrattamento della Core Autism Treatment Scale-Severity (CATS-S) e le valutazioni del miglioramento dopo l'inizio della terapia (CATS-I). Entrambe le parti del CATS contengono 14 item che testano l'interazione sociale (item 1-9) e la comunicazione (item 10-14). Ognuno di questi elementi è valutato da 1 (che indica il più benigno) a 7 (che indica il più grave). |
Alla settimana 12
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Miglioramento della scala del trattamento dell'autismo di base: comunicazione
Lasso di tempo: Alla settimana 12
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La sottoscala di comunicazione del Core Autism Treatment Scale-Improvement (CATS-I) si basa sulla valutazione di 5 elementi da 1 (molto migliorato) a 7 (molto molto peggiore) con un punteggio totale che va da 5 (migliorato) a 35 (peggiorato). La Core Autism Treatment Scale-Improvement (CATS-I) è progettata per utilizzare un confronto tra le valutazioni pretrattamento della Core Autism Treatment Scale-Severity (CATS-S) e le valutazioni del miglioramento dopo l'inizio della terapia (CATS-I). Entrambe le parti del CATS contengono 14 item che testano l'interazione sociale (item 1-9) e la comunicazione (item 10-14). Ognuno di questi elementi è valutato da 1 (che indica il più benigno) a 7 (che indica il più grave). |
Alla settimana 12
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Modifica nella lista di controllo della comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) - Sottoscala del discorso
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala del linguaggio Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è composta da 7 item valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo da 0 (più lieve) a 21 (più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Cambiamento nella comunicazione dei bambini Lista di controllo-2 (CCC-2) - Sintassi Sottoscala
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala della sintassi della lista di controllo per la comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) è composta da 7 elementi valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo da 0 (più lieve) a 21 (più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Modifica nella lista di controllo della comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) - Sottoscala semantica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala semantica della Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è composta da 7 item valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo da 0 (più lieve) a 21 (più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Lista di controllo-2 per il cambiamento nella comunicazione con i bambini (CCC-2) - Sottoscala di coerenza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La Sottoscala di Coerenza della Lista di Controllo per la Comunicazione dei Bambini-2 (CCC-2) è composta da 7 item valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo da 0 (più lieve) a 21 (più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Lista di controllo-2 per il cambiamento nella comunicazione con i bambini (CCC-2) - Sottoscala di iniziazione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala di iniziazione della Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è composta da 7 item valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo da 0 (più lieve) a 21 (più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Modifica nella lista di controllo della comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) - Sottoscala del linguaggio con script
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala del linguaggio con script per la comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) è composta da 7 item valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un totale grezzo punteggio da 0 (il più lieve) a 21 (il più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Lista di controllo del cambiamento nella comunicazione con i bambini-2 (CCC-2) - Sottoscala del contesto
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala del contesto della lista di controllo della comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) è composta da 7 elementi valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo da 0 (più lieve) a 21 (più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Cambiamento nella comunicazione dei bambini Lista di controllo-2 (CCC-2) - Sottoscala di comunicazione non verbale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala per la comunicazione non verbale della Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è composta da 7 item valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un totale grezzo punteggio da 0 (il più lieve) a 21 (il più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Lista di controllo del cambiamento nella comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) - Sottoscala delle relazioni sociali
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala delle relazioni sociali della Lista di controllo per la comunicazione dei bambini-2 (CCC-2) è composta da 7 elementi valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo punteggio da 0 (il più lieve) a 21 (il più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Modifica nella Checklist-2 per la comunicazione con i bambini (CCC-2) - Sottoscala degli interessi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
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La sottoscala degli interessi della Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è composta da 7 item valutati da 0 (meno di una volta alla settimana o mai) a 3 (più volte [più di due] al giorno o sempre), con un punteggio totale grezzo da 0 (più lieve) a 21 (più grave). La Children's Communication Checklist-2 (CCC-2) è una scala convalidata, riferita alle norme e valutata da informatori che valuta le difficoltà che i bambini possono avere (attraverso 10 diverse sottoscale, composte da 7 item ciascuna) che influenzano la comunicazione (item 1-50) , così come i punti di forza che i bambini possono dimostrare quando comunicano con gli altri (item 51-70). |
Dal basale alla settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ephraim Katz, PhD, Forest Research Institute, a Subsidiary of Forest Laboratories, Inc.
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Disturbo dello spettro autistico
- Disturbo autistico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antagonisti degli aminoacidi eccitatori
- Agenti di aminoacidi eccitatori
- Agenti dopaminergici
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Memantina
Altri numeri di identificazione dello studio
- MEM-MD-57A
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