- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02007863
Umbilical Cord Blood (UCB) Transplantation in Pediatric Patients With High Risk Leukemia and Myelodysplasia
20 de noviembre de 2015 actualizado por: Martin Andreansky, University of Miami
Treatment Protocol: Umbilical Cord Blood (UCB) Transplantation in Pediatric Patients With High Risk Leukemia and Myelodysplasia Using Conditioning Regimen Without Radiation
Unrelated Cord Blood (UCB) transplant in children is a viable stem cell transplant modality for patients with leukemia and myelodysplasia.
UCB is now considered "Standard Of Care" in cases where a suitable living bone marrow donor is not available.
The survival of UCB is similar to Matched Unrelated Marrow Transplant.
This study is considered "Research" since UCB is not a licensed product and requires investigational new drug (IND).
THERE ARE NO SPECIFIC RESEARCH QUESTIONS IN THIS PROTOCOL.
This protocol merely provides UCB as a stem cell treatment modality to pediatric patients who may require it after a conditioning regimen that excludes Total Body Irradiation.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
The preparative regimen will consist of:
- Fludarabine: 25 mg/m2/day IV x 5 doses on Days -13, to -9
- Busulfan 1mg/kg IV every 6 hrs x 16 doses on Days -8 to -5
- Melphalan 45 mg/m2/day IV x 3 doses on days -4 to -2
- ATGAM 30mg/kg/day x 3 doses on Days -3 to -1
- Day 0 will be the day of the UCB Transplant
- The graft-versus-host-disease (GVHD) prophylaxis will be Cyclosporin A to maintain level 200-400 beginning on Day -3, through 200-400. Solumedrol at 1mg/kg/day on Day 1 until D+4, then solumedrol 2mg/kg/day until Day +19 or till absolute neutrophil count (ANC) reaches 500/mm2, then taper by 0.2 mg/kg/week.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Jackson Memorial Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Patients must be up to 21 years of age
Patients cannot receive total body irradiation (TBI) because of:
- Young age - < 2 years at diagnosis of leukemia resulting in an age < 4 years at transplantation (due to risk of severe growth retardation and brain damage).
- Inability to tolerate TBI because of prior radiation or organ toxicity.
- Refractory/multiply relapsed leukemia, for which a traditional TBI/cyclophosphamide regimen would unlikely lead to a successful outcome.
- Patients must have a partially human leukocyte antigen (HLA)-matched UCB unit. Unit must be HLA-matched minimally at 4 of 6 HLA-A and B (at intermediate resolution by molecular typing) and DRB1 (at high resolution by molecular typing) loci with the patient. The unit must deliver a pre-cryopreserved nucleated cell dose of at least 2.5 x 10^7 per kilogram.
Acute myelogenous leukemia (AML) at the following stages:
High risk first complete remission (CR1), defined as:
- Having preceding myelodysplasia (MDS)
- High risk cytogenetics (High-risk cytogenetics: del (5q) -5, -7, abn (3q), t (6;9) complex karyotype (>= 5 abnormalities)
- Requiring > 2 cycles chemotherapy to obtain CR;
- Second or greater CR.
- First relapse with < 25% blasts in bone marrow.
- Patients with therapy-related AML whose prior malignancy has been in remission for at least 12 months.
- Acute lymphocytic leukemia (ALL) at the following stages:
High risk first remission, defined as:
- Ph+ ALL; or,
- Myeloid/lymphoid leukemia (MLL) rearrangement with slow early response [defined as having M2 (5-25% blasts) or M3 (>25% blasts on bone marrow examination on Day 14 of induction therapy)]; or,
- Hypodiploidy (< 44 chromosomes or DNA index < 0.81); or,
- End of induction M3 bone marrow; or,
- End of induction M2 with M2-3 at Day 42.
High risk second remission, defined as:
- Bone marrow relapse < 36 months from induction; or,
- T-lineage relapse at any time; or,
- Very early isolated central nervous system (CNS) relapse (6 months from diagnosis); or,
- Slow reinduction (M2-3 at Day 28) after relapse at any time.
- Any third or subsequent CR.
- Biphenotypic or undifferentiated leukemia in any CR or if in 1st relapse must have < 25% blasts in bone marrow (BM).
- MDS at any stage.
- Chronic myelogenous leukemia (CML) in chronic or accelerated phase.
- All patients with evidence of CNS leukemia must be treated and be in CNS CR to be eligible for study.
- Patients ≥ 16 years old must have a Karnofsky score ≥ 70% and patients < 16 years old must have a Lansky score ≥ 70%.
- Signed informed consent.
Patients with adequate physical function as measured by:
- Cardiac: Left ventricular ejection fraction at rest must be > 40%, or shortening fraction > 26%
- Hepatic: Bilirubin ≤ 2.5 mg/dL; and alanine transaminase (ALT), aspartate transaminase (AST) and Alkaline Phosphatase ≤ 5 x upper limit of normal (ULN)
- Renal: Serum creatinine within normal range for age, or if serum creatinine outside normal range for age, then renal function (creatinine clearance or GFR) > 70 mL/min/1.73 m2.
- Pulmonary: Diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide (DLCO), Forced expiratory volume in 1 second (FEV1), Forced vital capacity (FVC) (diffusion capacity) > 50% of predicted (corrected for hemoglobin); if unable to perform pulmonary function tests, then O2 saturation > 92% of room air.
Exclusion Criteria:
- Pregnant (B-positive HCG) or breastfeeding.
- Evidence of HIV infection or HIV positive serology.
- Current uncontrolled bacterial, viral or fungal infection (currently taking medication and progression of clinical symptoms).
- Autologous transplant < 6 months prior to enrollment.
- Prior autologous transplant for the disease for which the UCB transplant will be performed.
- Allogeneic hematopoietic stem cell transplant < 6 months prior to enrollment.
- Active malignancy other than the one for which the UCB transplant is being performed within 12 months of enrollment
- Active CNS leukemia.
- Requirement of supplemental oxygen.
- HLA-matched related donor able to donate.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Umbilical Cord Blood + Chemotherapy
Umbilical Cord Blood transfusion + Chemotherapy (Fludarabine + Busulfan + Melphalan)
|
Following the administration of the preparative therapy, all subjects will undergo UCB transplantation.
Umbilical Cord Blood Transfusion will occur on Day 0
Otros nombres:
Fludarabine 25 mg/m2/day will be administered over 30-60 minutes intravenous infusion on Days -13 through -9 for a total of 5 doses.
Fludarabine will not be dose adjusted for body weight.
Otros nombres:
Busulfan IV (Busulfex) will be administered IV every 6 hours on days -8 through -5 for a total of 16 doses.
Seizure prophylaxis prior to first dose of busulfan till Day -3 will be administered.
Otros nombres:
Melphalan 45 mg/m2/day will be administered over 60 minutes intravenous infusion on Days -4 through -2 for a total of 3 doses.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Number of Successful Unrelated Cord Blood (UCB) Transplants
Periodo de tiempo: 2 Years
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The number of patients who received successful UCB transplants as evidenced by absolute neutrophil recovery.
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2 Years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Martin Andreasky, MD, PhD, University of Miami
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de diciembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de diciembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de diciembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
28 de diciembre de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2015
Última verificación
1 de noviembre de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Síndromes mielodisplásicos
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Preleucemia
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Leucemia Linfoide
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Melfalán
- Fludarabina
- Busulfán
Otros números de identificación del estudio
- 20080774
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .