Un estudio de fase 2/3 de GLASSIA para el tratamiento de la EICH aguda

Criterios de inclusión:

1. Participantes masculinos o femeninos de ≥18 años en el momento de la selección
2. Receptor de un trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH)
3. La indicación de enfermedad por la cual el participante requirió HSCT debe estar en remisión
4. Enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) recién diagnosticada, incluida la afectación gastrointestinal (GI) inferior (Registro internacional modificado de trasplante de médula ósea [IBMTR] Etapas de gravedad 1 a 4 [>500 ml de diarrea/día]), con o sin otro órgano participación del sistema.
5. Dispuesto a someterse o debe haber tenido una biopsia GI inferior dentro de los 7 días posteriores al consentimiento informado para confirmar GI GvHD. Los resultados de la biopsia no son necesarios para iniciar el tratamiento; sin embargo, si los resultados de la biopsia no son compatibles con aGvHD, se interrumpirá el tratamiento con GLASSIA.
6. Los participantes deben estar recibiendo corticosteroides sistémicos. El tratamiento con metilprednisolona/esteroides sistémicos debe haberse iniciado dentro de las 72 horas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio después de la inscripción.
7. Evidencia de injerto mieloide (recuento absoluto de neutrófilos ≥0,5 x 10^9/L)
8. La EICH del GI inferior manifestada por diarrea debe tener otras causas de diarrea descartadas (p. ej., negativo para infección por Clostridium difficile o citomegalovirus [CMV] o administración oral de magnesio)
9. Puntuación de rendimiento de Karnofsky ≥50 %
10. Si es mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo en sangre negativa
11. Las mujeres en edad fértil con una pareja sexual masculina fértil deben aceptar emplear métodos anticonceptivos adecuados durante la duración del estudio.
12. Los hombres deben usar métodos anticonceptivos adecuados y no deben donar esperma durante la duración del estudio.
13. El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

1. Participante con manifestaciones de EICH crónica
2. Participante con síndrome de superposición de EICH agudo/crónico
3. Participante cuya EICH se desarrolló después de la infusión de linfocitos del donante
4. Participante con infarto de miocardio en los 6 meses anteriores a la inscripción o insuficiencia cardíaca de clase III o IV de la New York Heart Association, angina no controlada, arritmias ventriculares graves no controladas o evidencia electrocardiográfica de isquemia aguda o anomalías activas del sistema de conducción. Antes de la primera dosis del tratamiento del estudio, el investigador debe documentar cualquier anomalía del electrocardiograma (ECG) en la selección como no médicamente relevante.
5. Participante con evidencia de malignidad recurrente
6. Participante con enfermedad venooclusiva (es decir, síndrome de obstrucción sinusoidal)
7. Participante que recibe tratamiento para la EICH diferente a la profilaxis continua (p. ej., ciclosporina y/o micofenolato mofetil, etc.) o terapia con corticosteroides. Además, un participante que recibió la primera dosis de terapia con corticosteroides para la EICH aguda con afectación gastrointestinal inferior más de 72 horas antes de la primera dosis del tratamiento del estudio no es elegible para el estudio.
8. Participante con sepsis grave que involucra al menos 1 falla orgánica
9. Participante que es seropositivo o positivo en la prueba de ácido nucleico para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
10. Participante con hepatitis B o C activa
11. El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra un producto en investigación (IP) o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra un IP o dispositivo en investigación durante el curso de este estudio
12. Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción, o tiene planes de quedar embarazada durante el estudio
13. Participante con una enfermedad médica o psiquiátrica grave que probablemente interfiera con la participación en el estudio
14. El participante es un miembro de la familia o un empleado del investigador.