Acceso ampliado para ATB200/AT2221 para el tratamiento de la enfermedad de Pompe

Criterios de inclusión:

1. El sujeto debe tener un diagnóstico de enfermedad de Pompe basado en la documentación de uno de los siguientes:

   1. deficiencia de la enzima GAA
   2. Genotipado GAA
2. El paciente actualmente no califica para un ensayo clínico en curso patrocinado por Amicus o está rechazando el ERT actualmente aprobado (p. miozima)
3. El paciente debe estar dispuesto a recibir tratamiento con ATB200/AT2221 a través de este programa, que incluye firmar un formulario de autorización para compartir datos clínicos con Amicus Therapeutics y su agente Early Access Care LLC.

Criterio de exclusión:

1. El paciente, ya sea hombre o mujer, planea concebir un hijo durante el programa de tratamiento.
2. El paciente tiene hipersensibilidad a cualquiera de los excipientes en ATB200, alglucosidasa alfa o AT2221
3. El paciente tiene una condición o circunstancia médica o atenuante que, en opinión del investigador, puede representar un riesgo de seguridad indebido para el sujeto o comprometer su capacidad para cumplir con los requisitos del protocolo o afectar negativamente a los mismos.
4. El paciente ha recibido alguna terapia génica en cualquier momento.
5. Uso concomitante de miglitol (p. ej., Glyset), forma de miglustat no AT2221 (p. ej., Zavesca), acarbosa (p. ej., Precose o Glucobay), voglibosa (p. ej., Volix, Vocarb o Volibo)