Programa de acceso ampliado ELX/TEZ/IVA para pacientes con fibrosis quística (FQ) con al menos una mutación F508del
8 de julio de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Programa de acceso ampliado ELX/TEZ/IVA para pacientes de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística que tienen al menos una mutación F508del
El propósito de este programa es proporcionar elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) a pacientes con fibrosis quística en necesidad crítica que tienen entre 6 y 11 años de edad con al menos una mutación F508del en respuesta a solicitudes médicas no solicitadas.
Descripción general del estudio
Estado
Aprobado para la comercialización
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Pacientes con diagnóstico confirmado de FQ que tienen un genotipo F/cualquiera
- Tratamiento previo durante al menos 6 meses con un modulador CFTR alternativo aprobado (si el paciente es elegible para dicho tratamiento)
- Pacientes con porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) <40 durante un mínimo de 60 días consecutivos antes de la fecha de finalización del formulario de solicitud
Criterios clave de exclusión:
- Pacientes con insuficiencia hepática grave
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
8 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Elexacaftor
- Ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX20-445-905
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .