ALLO-SCT en pacientes ancianos con enfermedad hematológica

La edad de la población de pacientes aumenta cada año, al igual que la esperanza de vida. Por lo tanto, la incidencia y prevalencia de los cánceres hematológicos está aumentando. En particular, las leucemias agudas y los síndromes mielodisplásicos son las enfermedades más frecuentes del sistema hematopoyético. El trasplante alogénico de células madre (alo-SCT) es la principal opción terapéutica para estas enfermedades, y el número de alo-SCT en ancianos se encuentra actualmente en un crecimiento progresivo. Esto se debe en parte a la mejora del procedimiento alo-SCT a lo largo de los años, con la mejora de la selección de donantes, la tipificación del antígeno leucocitario humano, la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) y la profilaxis y el tratamiento de infecciones.

Sin embargo, todavía existe una necesidad clínica no satisfecha, representada por la falta de un análisis de resultados extenso y detallado de pacientes ancianos dirigidos a alo-SCT. Con este objetivo, los investigadores planificaron este análisis retrospectivo de alo-SCT en pacientes mayores de 60 años, dentro de la actividad de trasplante del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo de los últimos 17 años. Este estudio nos ayudará a diseñar futuros ensayos prospectivos, incluida una evaluación geriátrica integral de la fragilidad, para abordar el alo-SCT en aquellos ancianos que tienen la mayor probabilidad de lograr el mejor resultado a largo plazo con la menor mortalidad y morbilidad relacionadas con el trasplante. .

Para los pacientes sometidos a más de un trasplante, se considerará únicamente el primer trasplante y el registro de estos pacientes se derivará de la base de datos del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo y de la base de datos del grupo europeo para trasplantes de sangre y médula ósea (Promise), donde todos la actividad de trasplante se registra regularmente.

El objetivo principal es la descripción de la población de pacientes. Este criterio de valoración se centrará especialmente en el cambio, a lo largo de los años, de las características clínicas y hematológicas de los pacientes de edad avanzada sometidos a alo-SCT.

Los objetivos secundarios son: descripción de las características de los trasplantes, como los regímenes de acondicionamiento y la profilaxis de la EICH, descripción de la incidencia y el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y crónica, descripción de la supervivencia global (SG), supervivencia libre de enfermedad ( DFS), mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) y riesgo de recaída (RR).

El tamaño de la muestra incluye todos los trasplantes registrados en la base de datos del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo y European group for Blood and Marrow Transplantation. El análisis estadístico será descriptivo, por lo que los investigadores no necesitan calcular un tamaño de muestra para el estudio. Este análisis incluirá:

• descripción completa de los pacientes y características del trasplante. En este ámbito, se hará especial hincapié en el índice de comorbilidad pretrasplante, según las puntuaciones de riesgo más comúnmente publicadas.
• centrarse en la incidencia y el tratamiento de la EICH aguda y crónica.
• descripción de los resultados, con un enfoque en: supervivencia general, supervivencia libre de enfermedad), mortalidad relacionada con el trasplante, riesgo de recaída.

Estas medidas de resultado se evaluarán a los 1, 2 y 5 años del allo-SCT. El análisis de las variables continuas y categóricas se realizará de acuerdo con los criterios de la estadística descriptiva, incluyendo media, mediana, desviación estándar, rango, valores mínimos y valores máximos para las variables continuas, valores absolutos y relativos para las variables categóricas. Para la comparación de variables continuas y categóricas se aplicarán pruebas estadísticas paramétricas y no paramétricas (prueba Chi-cuadrado, prueba exacta de Fisher y coeficiente de correlación de rangos de Spearman).

Este ensayo se está organizando bajo los auspicios del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo que involucra a los principales Centros activos en el trasplante de cualquier tipo de células madre hematopoyéticas (HSCT) en Italia.

El estudio se llevará a cabo de acuerdo con los principios de Buena Práctica Clínica, las leyes y reglamentos italianos y europeos vigentes, de acuerdo con la declaración de Helsinki. El protocolo se ha escrito y el estudio se llevará a cabo de acuerdo con las Directrices Tripartitas Armonizadas para Buenas Prácticas Clínicas del Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos de Productos Farmacéuticos para Uso Humano (ICH), emitidas por la Unión Europea. Se debe obtener la aprobación del Comité de Ética Local responsable antes de comenzar el ensayo. Se debe enviar una copia del formulario de consentimiento informado del paciente a la autoridad o comité correspondiente, junto con el protocolo para su aprobación por escrito. Se debe obtener la aprobación por escrito del protocolo y el consentimiento informado por parte de la autoridad o comité responsable y apropiado antes de reclutar pacientes para el estudio.