ALLO-SCT u starszych pacjentów z chorobami hematologicznymi

Z roku na rok zwiększa się wiek populacji pacjentów, podobnie jak długość życia. W związku z tym częstość występowania i rozpowszechnienie nowotworów hematologicznych wzrasta. W szczególności ostre białaczki i zespoły mielodysplastyczne są najczęstszymi chorobami układu krwiotwórczego. Allogeniczne przeszczepy komórek macierzystych (allo-SCT) są głównymi opcjami terapeutycznymi tych chorób, a liczba allo-SCT u osób starszych obecnie stopniowo rośnie. Jest to częściowo spowodowane poprawą procedury allo-SCT na przestrzeni lat, wraz z poprawą selekcji dawców, typowaniem ludzkich antygenów leukocytarnych, chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) oraz profilaktyką i leczeniem infekcji.

Niemniej jednak nadal istnieje niezaspokojona potrzeba kliniczna, reprezentowana przez brak obszernej i szczegółowej analizy wyników pacjentów w podeszłym wieku adresowanych do allo-SCT. W tym celu badacze zaplanowali tę retrospektywną analizę allo-SCT u pacjentów w wieku powyżej 60 lat, w ramach działalności transplantacyjnej Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo w ciągu ostatnich 17 lat. Badanie to pomoże nam w zaprojektowaniu przyszłych badań prospektywnych, w tym kompleksowej geriatrycznej oceny słabości, w celu skierowania do allo-SCT osób starszych, które mają największe prawdopodobieństwo osiągnięcia najlepszego długoterminowego wyniku przy najniższej śmiertelności i zachorowalności związanej z przeszczepami .

W przypadku pacjentów poddanych więcej niż jednemu przeszczepowi, tylko pierwszy przeszczep będzie brany pod uwagę, a dane dotyczące tych pacjentów będą pochodzić z bazy danych Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo oraz bazy danych European Group for Blood and Marrow Transplantation (Promise), gdzie wszystkie działalność transplantacyjna jest regularnie rejestrowana.

Głównym celem jest opis populacji pacjentów. Ten punkt końcowy skupi się w szczególności na zmieniających się na przestrzeni lat cechach klinicznych i hematologicznych pacjentów w podeszłym wieku poddawanych allo-SCT.

Cele drugorzędne to: opis charakterystyki przeszczepów, takich jak schematy kondycjonowania i profilaktyka GVHD, opis występowania i leczenia ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), opis całkowitego przeżycia (OS), przeżycia wolnego od choroby ( DFS), śmiertelność związana z przeszczepem (TRM) i ryzyko nawrotu (RR).

Wielkość próby obejmuje wszystkie przeszczepy zarejestrowane w bazie danych Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo i European group for Blood and Marrow Transplantation. Analiza statystyczna będzie miała charakter opisowy, więc badacze nie muszą obliczać wielkości próby do badania. Analiza ta obejmie:

• pełny opis pacjentów i charakterystyki przeszczepu. W tym obszarze szczególny nacisk zostanie położony na wskaźnik współzachorowalności przed przeszczepem, zgodnie z najczęściej publikowanymi ocenami ryzyka.
• skupiają się na ostrej i przewlekłej częstości występowania i leczeniu GVHD.
• opis wyniku, ze szczególnym uwzględnieniem: przeżycia całkowitego, przeżycia wolnego od choroby), śmiertelności związanej z przeszczepem, ryzyka nawrotu.

Te miary wyniku zostaną ocenione po 1, 2 i 5 latach od allo-SCT. Analiza zmiennych ciągłych i kategorycznych odbywać się będzie według kryteriów statystyki opisowej, w tym średniej, mediany, odchylenia standardowego, rozstępu, wartości minimalnych i maksymalnych dla zmiennych ciągłych, wartości bezwzględnych i względnych dla zmiennych kategorycznych. Do porównania zmiennych ciągłych i jakościowych zastosowane zostaną parametryczne i nieparametryczne testy statystyczne (test chi-kwadrat, dokładny test Fishera oraz współczynnik korelacji rang Spearmana).

Ta próba jest organizowana pod auspicjami Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo, która obejmuje główne ośrodki zajmujące się transplantacją wszelkiego rodzaju hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) we Włoszech.

Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej, obowiązującymi przepisami prawa włoskiego i europejskiego, zgodnie z deklaracją helsińską. Protokół został sporządzony, a badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z zharmonizowanymi trójstronnymi wytycznymi dotyczącymi dobrej praktyki klinicznej The International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH), wydanymi przez Unię Europejską. Przed rozpoczęciem badania należy uzyskać zgodę właściwego Lokalnego Komitetu Etycznego. Kopię formularza świadomej zgody pacjenta należy przedłożyć właściwemu organowi lub komisji wraz z protokołem do pisemnego zatwierdzenia. Przed rekrutacją pacjentów do badania należy uzyskać pisemne zatwierdzenie protokołu i świadomą zgodę odpowiedzialnego i właściwego organu lub komitetu.