АЛЛО-СКТ у пожилых пациентов с гематологическими заболеваниями

Возраст популяции больных увеличивается с каждым годом, как и продолжительность жизни. Таким образом, заболеваемость и распространенность онкогематологических заболеваний увеличивается. В частности, острые лейкозы и миелодиспластические синдромы являются наиболее частыми заболеваниями системы кроветворения. Аллогенная трансплантация стволовых клеток (алло-ТСК) является основным методом лечения этих заболеваний, и количество алло-ТСК у пожилых людей в настоящее время находится в стадии прогрессивного роста. Частично это связано с улучшением процедуры алло-СКТ с годами, с улучшением отбора доноров, типирования человеческого лейкоцитарного антигена, реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), а также профилактики и лечения инфекций.

Тем не менее, все еще существует неудовлетворенная клиническая потребность, представленная отсутствием обширного и подробного анализа исходов у пожилых пациентов, обратившихся к алло-СКТ. С этой целью исследователи запланировали этот ретроспективный анализ алло-ТСК у пациентов старше 60 лет в рамках трансплантационной деятельности Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo за последние 17 лет. Это исследование поможет нам в планировании будущих проспективных исследований, включая всестороннюю гериатрическую оценку слабости, чтобы направить алло-СКТ тем пожилым людям, у которых есть наибольшая вероятность достижения наилучшего долгосрочного результата с самой низкой смертностью и заболеваемостью, связанными с трансплантацией. .

Для пациентов, подвергшихся более чем одной трансплантации, будет рассматриваться только первая трансплантация, и записи этих пациентов будут получены из базы данных Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo и базы данных Европейской группы по трансплантации крови и костного мозга (Promise), где все активность трансплантата регулярно регистрируется.

Первичной целью является описание популяции пациентов. Эта конечная точка будет особенно сосредоточена на изменении с течением времени клинических и гематологических характеристик пожилых пациентов, подвергшихся алло-СКТ.

Второстепенными целями являются: описание характеристик трансплантатов, таких как режимы кондиционирования и профилактика РТПХ, описание случаев и лечения острой и хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), описание общей выживаемости (ОВ), безрецидивной выживаемости ( DFS), связанная с трансплантацией смертность (TRM) и риск рецидива (RR).

Размер выборки включает все трансплантаты, зарегистрированные в базе данных Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo и Европейской группы по трансплантации крови и костного мозга. Статистический анализ будет описательным, поэтому исследователям не нужно рассчитывать размер выборки для исследования. Этот анализ будет включать:

• полное описание пациентов и характеристики трансплантата. В этой области особое внимание будет уделено индексу сопутствующих заболеваний до трансплантации в соответствии с наиболее часто публикуемыми показателями риска.
• сосредоточиться на заболеваемости и лечении острой и хронической РТПХ.
• описание исхода с акцентом на: общую выживаемость, безрецидивную выживаемость), смертность, связанную с трансплантацией, риск рецидива.

Эти показатели результатов будут оцениваться через 1, 2 и 5 лет после алло-ТСК. Анализ непрерывных и категориальных переменных будет проводиться в соответствии с критериями описательной статистики, включая среднее значение, медиану, стандартное отклонение, диапазон, минимальные значения и максимальные значения для непрерывных переменных, абсолютные и относительные значения для категориальных переменных. Для сравнения непрерывных и категориальных переменных будут применяться параметрические и непараметрические статистические тесты (критерий хи-квадрат, точный критерий Фишера и ранговый коэффициент корреляции Спирмена).

Это исследование проводится под эгидой Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo, в которую входят основные центры, занимающиеся трансплантацией любых видов гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в Италии.

Исследование будет проводиться в соответствии с принципами надлежащей клинической практики, действующими итальянскими и европейскими законами и правилами, в соответствии с Хельсинкской декларацией. Протокол составлен, и исследование будет проводиться в соответствии с Гармонизированным трехсторонним руководством по надлежащей клинической практике Международного совета по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для использования человеком (ICH), выпущенным Европейским Союзом. Перед началом исследования необходимо получить одобрение ответственного местного этического комитета. Копия формы информированного согласия пациента должна быть представлена ​​в соответствующий орган или комитет вместе с протоколом для письменного утверждения. Письменное одобрение протокола и информированное согласие ответственного и соответствующего органа или комитета должны быть получены до набора пациентов в исследование.