ALLO-SCT in pazienti anziani con malattia ematologica

L'età della popolazione dei pazienti aumenta ogni anno, così come l'aspettativa di vita. Pertanto, l'incidenza e la prevalenza dei tumori ematologici è in aumento. In particolare, le leucemie acute e le sindromi mielodisplastiche sono le malattie più frequenti del sistema ematopoietico. Il trapianto di cellule staminali allogeniche (allo-SCT) è la principale opzione terapeutica per queste malattie e il numero di allo-SCT nell'anziano è attualmente in progressiva crescita. Ciò è in parte dovuto al miglioramento della procedura allo-SCT nel corso degli anni, con il miglioramento della selezione dei donatori, la tipizzazione dell'antigene leucocitario umano, la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e la profilassi e il trattamento delle infezioni.

Tuttavia, esiste ancora un'esigenza clinica insoddisfatta, rappresentata dalla mancanza di un'analisi estesa e dettagliata degli esiti dei pazienti anziani indirizzati all'allo-SCT. Con questo obiettivo, i ricercatori hanno pianificato questa analisi retrospettiva di allo-SCT in pazienti di età superiore a 60 anni, all'interno dell'attività di trapianto del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo degli ultimi 17 anni. Questo studio ci aiuterà nella progettazione di futuri studi prospettici, inclusa una valutazione geriatrica completa della fragilità, al fine di indirizzare all'allo-SCT quegli anziani che hanno la più alta probabilità di ottenere il miglior risultato a lungo termine con la più bassa mortalità e morbilità correlata al trapianto .

Per i pazienti sottoposti a più di un trapianto verrà preso in considerazione solo il primo trapianto e la registrazione di tali pazienti sarà derivata dal database del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo e dal database del gruppo europeo per i trapianti di sangue e midollo (Promise), dove tutti l'attività di trapianto viene regolarmente registrata.

Obiettivo primario è la descrizione della popolazione dei pazienti. Questo endpoint si concentrerà in particolare sul cambiamento, nel corso degli anni, delle caratteristiche cliniche ed ematologiche dei pazienti anziani sottoposti ad allo-SCT.

Obiettivi secondari sono: descrizione delle caratteristiche dei trapianti, come i regimi di condizionamento e la profilassi della GVHD, descrizione dell'incidenza e del trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta e cronica, descrizione della sopravvivenza globale (OS), sopravvivenza libera da malattia ( DFS), mortalità correlata al trapianto (TRM) e rischio di recidiva (RR).

La numerosità del campione comprende tutti i trapianti registrati nel database del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo e del Gruppo Europeo per il Trapianto di Sangue e Midollo. L'analisi statistica sarà descrittiva, quindi gli investigatori non hanno bisogno di calcolare una dimensione del campione per lo studio. Questa analisi includerà:

• descrizione completa dei pazienti e delle caratteristiche del trapianto. In quest'area, un focus specifico sarà fatto sull'indice di comorbidità pre-trapianto, secondo i punteggi di rischio più comunemente pubblicati.
• concentrarsi sull'incidenza e sul trattamento della GVHD acuta e cronica.
• descrizione dell'esito, con particolare attenzione a: sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da malattia), mortalità correlata al trapianto, rischio di recidiva.

Queste misure di esito saranno valutate a 1, 2 e 5 anni dall'allo-SCT. L'analisi delle variabili continue e categoriali avverrà secondo i criteri della statistica descrittiva, comprendente media, mediana, deviazione standard, range, valori minimi e massimi per le variabili continue, valori assoluti e relativi per le variabili categoriali. Per il confronto di variabili continue e categoriali verranno applicati test statistici parametrici e non parametrici (test Chi-quadro, test esatto di Fisher e coefficiente di correlazione per ranghi di Spearman).

Questa sperimentazione è organizzata sotto l'egida del Gruppo Italiano Trapianti di Midollo Osseo che coinvolge i principali Centri attivi nel trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) di qualsiasi tipo in Italia.

Lo studio sarà condotto secondo i principi della Buona Pratica Clinica, le vigenti leggi e normative italiane ed europee, in accordo con la dichiarazione di Helsinki. Il protocollo è stato scritto e lo studio sarà condotto secondo la linea guida tripartita armonizzata per la buona pratica clinica del Consiglio internazionale per l'armonizzazione dei requisiti tecnici per i prodotti farmaceutici per uso umano (ICH), emessa dall'Unione europea. L'approvazione del Comitato Etico Locale responsabile deve essere ottenuta prima dell'inizio della sperimentazione. Una copia del modulo di consenso informato del paziente deve essere presentata all'autorità o al comitato competente, insieme al protocollo per l'approvazione scritta. L'approvazione scritta del protocollo e il consenso informato da parte dell'autorità o del comitato responsabile e appropriato devono essere ottenuti prima dell'arruolamento dei pazienti nello studio.