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Registro Nacional de Enfermedades Desmielinizantes Inflamatorias del SNC de China (CNRID)

19 de julio de 2023 actualizado por: Beijing Tiantan Hospital

Registro Nacional de China de Enfermedades Desmielinizantes Inflamatorias del Sistema Nervioso Central: un Estudio de Cohorte Prospectivo

Las enfermedades desmielinizantes inflamatorias idiopáticas (IDD) del sistema nervioso central (SNC) son principalmente enfermedades causadas por factores autoinmunes que dan como resultado daño y pérdida de la desmielinización del SNC. Tiende a acumularse en el cerebro, la médula espinal y los nervios ópticos. La esclerosis múltiple (EM), el síndrome clínicamente aislado (CIS), el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD), la enfermedad asociada a anticuerpos contra la glucoproteína de oligodendrocitos de mielina (MOGAD) y la encefalomielitis diseminada aguda (ADEM) son todos IDD comunes del SNC. Este estudio establecerá una gran base de datos de estudios de cohortes prospectivos de IDD chinos, que registrará información electrónica detallada sobre pacientes con IDD, incluidos datos demográficos y socioeconómicos, historial médico, información clínica, medicación y resultados de exámenes relevantes. El estudio observacional a largo plazo se utilizará para comprender la historia natural de la enfermedad, las tasas de progresión de la discapacidad, los indicadores biológicos y de imágenes, los enfoques de tratamiento a largo plazo y el pronóstico de los pacientes chinos con IDD, para encontrar marcadores predictivos para la progresión y el pronóstico de la IDD, y identificar los factores que influyen en el tratamiento y pronóstico de los pacientes con TDI.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los grandes estudios prospectivos de cohortes permiten la observación y el análisis a largo plazo del estado clínico y la actividad de la enfermedad de las poblaciones de pacientes con IDD, y son la mejor manera de comprender el curso natural, el resultado clínico y la eficacia del fármaco de la IDD en poblaciones específicas. A nivel mundial, se han llevado a cabo varios estudios prospectivos de cohortes de seguimiento de gran tamaño, que proporcionan información importante sobre las características de la enfermedad de los pacientes con IDD. Sin embargo, no existe un gran estudio de registro a nivel nacional de CNS IDD en China y, por lo tanto, existe una relativa falta de datos sobre el curso natural de la enfermedad y la eficacia del fármaco en la población de pacientes chinos con IDD, así como una falta de seguimiento estandarizado. manejo de pacientes chinos con IDD. Este estudio establecerá una gran base de datos de estudio de cohorte prospectiva de IDD chinos, que registrará información electrónica detallada sobre pacientes con IDD. Nuestro objetivo es establecer un registro nacional (multicéntrico) de enfermedades desmielinizantes inflamatorias idiopáticas del sistema nervioso central en China, y establecer un proceso unificado y estandarizado de gestión de seguimiento y pautas de tratamiento para pacientes con IDD en China; Proporcionar datos del mundo real sobre el estado de la enfermedad de los pacientes chinos con IDD; Comprender las características de progresión de la enfermedad de IDD en China; Buscar marcadores biológicos y de imágenes que predigan la recaída, la progresión y el pronóstico de IDD; investigar la eficacia, la seguridad, el cumplimiento y el cambio de diferentes fármacos modificadores de la enfermedad (DMD) en el tratamiento a largo plazo de pacientes chinos con IDD.

El estudio es un estudio de cohorte multicéntrico nacional observacional prospectivo (no intervencionista) para recopilar datos clínicos de pacientes con DDI que hayan firmado un consentimiento informado, para realizar un seguimiento rutinario y regular de los pacientes con DDI en múltiples indicadores clínicos y para evaluar los resultados clínicos. Toda la información es debe completarse prospectivamente desde el momento en que el paciente visitó el hospital (excepto la información básica del paciente y la información sobre enfermedades previas que se requieren en el seguimiento de inscripción). Una vez que comenzó el proyecto, los sitios de estudio no pueden interrumpir el estudio en por su cuenta hasta que se anuncie el final del estudio. Además, para garantizar la continuidad de los datos, cada sitio debe designar recolectores de datos clínicos designados para recopilar datos de casos clínicos de pacientes hospitalizados calificados de forma consecutiva, a fin de garantizar el registro consecutivo de cada caso de paciente hospitalizado que cumpla con los criterios de inclusión y exclusión.

Dado que el propósito de este estudio es establecer un registro multicéntrico nacional de enfermedades para proporcionar información relacionada con la enfermedad en pacientes con TDI en China, y los criterios de valoración primarios y secundarios del estudio son criterios de valoración descriptivos, por lo que no se necesita un cálculo formal del tamaño de la muestra. Se planea reclutar 10000 pacientes con IDD.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

10000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Fu-Dong Shi
  • Número de teléfono: 8610-59976585
  • Correo electrónico: fshi@tmu.edu.cn

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100069
        • Reclutamiento
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contacto:
          • Fu-Dong Shi
          • Número de teléfono: 15202282795
          • Correo electrónico: fshi@tmu.edu.cn
        • Contacto:
          • De-cai Tian
          • Número de teléfono: +18519703162
          • Correo electrónico: decaitian@163.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se planea reclutar 10000 pacientes IDD de muchos sitios en todo el país.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1. Sin requisitos de edad y sexo
  • 2. Necesidad de cumplir con el diagnóstico de al menos un IDD (síndrome clínicamente aislado (CIS)/esclerosis múltiple (EM)/trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD)/enfermedad asociada a anticuerpos MOG (MOGAD)/encefalomielitis diseminada aguda (ADEM).
  • 3. Formulario de consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

  • Aquellos con enfermedad mental severa incapaces de cooperar con el examen y/o seguimiento.
  • Cualquier paciente (o su representante legal) que no pueda o se niegue a firmar el consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
EM/CIS
Diagnóstico de EM y CIS basado en los criterios de diagnóstico de EM de McDonald 2017.
Droga: Esteroide intravenoso
Este estudio no limita los métodos de tratamiento. Los pacientes suelen utilizar dosis altas de esteroides intravenosos (HD-S) durante la etapa aguda. Las terapias inmunomoduladoras son necesarias para la etapa de remisión. Todos los medicamentos se utilizan de acuerdo con las directrices pertinentes.
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina
  • Medicamentos inmunosupresores
  • Fármacos modificadores de la enfermedad
ADEM
Diagnóstico de ADEM basado en los criterios de diagnóstico de 2012 IPMSSG para ADEM
Droga: Esteroide intravenoso
Este estudio no limita los métodos de tratamiento. Los pacientes suelen utilizar dosis altas de esteroides intravenosos (HD-S) durante la etapa aguda. Las terapias inmunomoduladoras son necesarias para la etapa de remisión. Todos los medicamentos se utilizan de acuerdo con las directrices pertinentes.
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina
  • Medicamentos inmunosupresores
  • Fármacos modificadores de la enfermedad
MOGAD
Diagnóstico de MOGAD basado en el Consenso de expertos chinos de 2020.
Droga: Esteroide intravenoso
Este estudio no limita los métodos de tratamiento. Los pacientes suelen utilizar dosis altas de esteroides intravenosos (HD-S) durante la etapa aguda. Las terapias inmunomoduladoras son necesarias para la etapa de remisión. Todos los medicamentos se utilizan de acuerdo con las directrices pertinentes.
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina
  • Medicamentos inmunosupresores
  • Fármacos modificadores de la enfermedad
NMOSD
diagnóstico de NMOSD según los criterios del Panel Internacional para el Diagnóstico de Neuromielitis Óptica de 2015.
Droga: Esteroide intravenoso
Este estudio no limita los métodos de tratamiento. Los pacientes suelen utilizar dosis altas de esteroides intravenosos (HD-S) durante la etapa aguda. Las terapias inmunomoduladoras son necesarias para la etapa de remisión. Todos los medicamentos se utilizan de acuerdo con las directrices pertinentes.
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina
  • Medicamentos inmunosupresores
  • Fármacos modificadores de la enfermedad

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de recaída anual (ARR) entre el inicio y el seguimiento en pacientes con IDD
Periodo de tiempo: línea de base hasta 5 años
un nuevo empeoramiento neurológico que dura al menos 24 horas y ocurre más de 30 días después del ataque anterior.
línea de base hasta 5 años
Cambio en las puntuaciones EDSS de pacientes con IDD entre el inicio y el seguimiento a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: línea base, Mes 6, Mes12, Mes18, Mes24, Mes30, Mes36, Mes42, Mes48, Mes54, Mes60
La Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS) es un sistema de calificación que se utiliza con frecuencia para clasificar y estandarizar la gravedad y la progresión. EDSS varía de 0 a 10. A mayor puntuación, peores síntomas clínicos.
línea base, Mes 6, Mes12, Mes18, Mes24, Mes30, Mes36, Mes42, Mes48, Mes54, Mes60

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio estructural del cerebro a lo largo del tiempo entre la resonancia magnética inicial y las resonancias magnéticas de seguimiento
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Describir cambios de lesiones, sustancia gris y sustancia blanca en pacientes con enfermedad neuroinflamatoria y desmielinizante medidos por Resonancia Magnética Cerebral (IRM). La secuencia de resonancia magnética incluye T2W_TRA, DWI, 3DT1W_TFE_SAG, fMRI_EPI_TRA, mb2DKI_iso48_b1k2k_TRA, 3DFLAIR_TSE_SAG, 3DpCASL_GRASE_TRA, 3DDIR_SAG, 3DT2W_TSE, SWI_QSM_TRA. El criterio de valoración secundario es el cambio en el tiempo entre la RM inicial y las RM de seguimiento, de las lesiones y los volúmenes cerebrales.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
El cambio de la médula espinal con el tiempo entre la resonancia magnética inicial y las resonancias magnéticas de seguimiento.
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Describir los cambios de las lesiones y la integridad del haz de fibras en la médula espinal en pacientes con enfermedades neuroinflamatorias y desmielinizantes medidos por resonancia magnética. El criterio principal de valoración es el cambio en el tiempo entre la resonancia magnética inicial y las resonancias magnéticas de seguimiento, del cambio estructural en la médula espinal.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio del signo de la vena central en RM 7T.
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
El signo de la vena central se ha propuesto como un biomarcador de imagen específico para distinguir entre la esclerosis múltiple (EM) y la no EM.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio de llanta de hierro en RM 7T.
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Las lesiones de la sustancia blanca de la esclerosis múltiple rodeadas por un borde de microglía que contiene hierro, denominadas lesiones del borde de hierro, significan pacientes con un curso de enfermedad más grave y una propensión a desarrollar esclerosis múltiple progresiva.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio en la agudeza de letras de alto contraste (HCLA) a lo largo del tiempo al inicio y durante el seguimiento en pacientes con IDD
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio medio ajustado en HCLA cada año desde el inicio según lo determinado por gráficos de letras Sloan de alto contraste del 100 %, ajustado para el valor de HCLA inicial.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio en la agudeza de letras de bajo contraste (LCLA) a lo largo del tiempo al inicio y durante el seguimiento en pacientes con IDD
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio medio ajustado en LCLA al inicio y cada año según lo determinado por gráficos de letras Sloan de bajo contraste del 2,5 %, ajustado para el valor de LCLA inicial.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio porcentual en la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) Promedio de espesor de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) al inicio del estudio y cada año.
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio porcentual medio ajustado en el grosor de la RNFL cada año para el ojo afectado desde la línea de base según lo determinado por SD-OCT.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio porcentual en SD-OCT Promedio de la capa de células ganglionares de la retina/capa plexiforme interna de la retina (RGCL/IPL) cada año.
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambio medio ajustado en los grosores de RGCL/IPL cada año para el ojo afectado desde la línea de base según lo determinado por la segmentación de SD-OCT.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Cambios en la función cognitiva de pacientes con IDD al inicio y con el tiempo durante el seguimiento
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
La evaluación de la escala se basa principalmente en SDMT (prueba de modalidades de dígitos de símbolos), MoCA (evaluación cognitiva de Montreal), MMSE (miniexamen del estado mental), etc. La Prueba de Modalidades de Dígitos de Símbolos (SDMT) es ampliamente utilizada porque es fácil de administrar, confiable y también evalúa la velocidad de procesamiento de la información. La Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) es una prueba breve de 30 preguntas que ayuda a los profesionales de la salud a detectar deficiencias cognitivas muy temprano, lo que permite un diagnóstico y una atención al paciente más rápidos. El Mini-Examen del Estado Mental (MMSE) es una prueba de función cognitiva ampliamente utilizada entre los ancianos; incluye pruebas de orientación, atención, memoria, lenguaje y habilidades visoespaciales.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 5 años
Eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE), incluidas las mediciones de laboratorio, así como sus cambios o cambios desde el inicio a lo largo del tiempo
Desde el inicio hasta los 5 años
Nivel de NF-L en suero.
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
El neurofilamento ligero (NF-L) es una proteína de filamento intermedio del citoesqueleto de 68 kDa que se expresa en las neuronas. Se encontró que las concentraciones sanguíneas elevadas de cadena ligera de neurofilamento (NfL) se correlacionan con un aumento en el número de recaídas, empeoramiento de la discapacidad, actividad de la enfermedad por resonancia magnética y pérdida de volumen cerebral en la EM.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Determinación de anticuerpos autoinmunes en suero
Periodo de tiempo: línea base, año1, año2, año3, año4, año5.
Compare los títulos séricos de AQP4 (acuaporina 4)-ab, títulos de MOG (glicoproteína de oligodendrocito de mielina)-ab, títulos de MBP (proteína básica de mielina)-ab al inicio y cada año.
línea base, año1, año2, año3, año4, año5.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Beijing Tiantan Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

13 de diciembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KY2021-150-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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