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Registro Nacional da China de Doenças Desmielinizantes Inflamatórias do SNC (CNRID)

19 de julho de 2023 atualizado por: Beijing Tiantan Hospital

Registro Nacional da China de Doenças Desmielinizantes Inflamatórias do Sistema Nervoso Central: um estudo de coorte prospectivo

As doenças inflamatórias desmielinizantes (IDD) idiopáticas do sistema nervoso central (SNC) são principalmente doenças causadas por fatores autoimunes que resultam em dano e perda da desmielinização do SNC. Ele tende a se acumular no cérebro, medula espinhal e nervos ópticos. Esclerose múltipla (EM), síndrome clinicamente isolada (CIS), distúrbio do espectro da neuromielite óptica (NMOSD), doença associada ao anticorpo da glicoproteína de oligodendrócitos da mielina (MOGAD) e encefalomielite disseminada aguda (ADEM) são todos IDDs comuns do SNC. Este estudo estabelecerá um grande banco de dados de estudo de coorte prospectivo de IDD chinês, que registrará informações eletrônicas detalhadas sobre pacientes com IDD, incluindo dados demográficos e socioeconômicos, histórico médico, informações clínicas, medicamentos e resultados de exames relevantes. O estudo observacional de longo prazo será usado para entender a história natural da doença, taxas de progressão da incapacidade, indicadores biológicos e de imagem, abordagens de tratamento de longo prazo e prognóstico de pacientes chineses com IDD, para encontrar marcadores preditivos para progressão e prognóstico de IDD e identificar fatores que influenciam o tratamento e o prognóstico de pacientes com DDI.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Grandes estudos prospectivos de coorte permitem a observação e análise de longo prazo do estado clínico e da atividade da doença de populações de pacientes com DDI e são a melhor maneira de entender o curso natural da DDI, o resultado clínico e a eficácia do medicamento em populações específicas. Globalmente, vários grandes estudos prospectivos de coorte de acompanhamento foram conduzidos, fornecendo informações importantes sobre as características da doença de pacientes com DDI. No entanto, não há um grande estudo de registro nacional de SNC IDD na China e, portanto, há uma relativa falta de dados sobre o curso natural da doença e a eficácia do medicamento na população chinesa de pacientes com IDD, bem como uma falta de acompanhamento padronizado tratamento de pacientes chineses com DDI. Este estudo estabelecerá um grande banco de dados de estudo de coorte prospectivo de IDD chinês, que registrará informações eletrônicas detalhadas sobre pacientes com IDD. Nosso objetivo é estabelecer um registro nacional (multicêntrico) de doenças para doenças desmielinizantes inflamatórias idiopáticas do sistema nervoso central na China e estabelecer um processo de gerenciamento de acompanhamento padronizado unificado e diretrizes de tratamento para pacientes com DDI na China; Fornecer dados do mundo real sobre o estado da doença de pacientes chineses com DDI; Compreender as características de progressão da doença de IDD na China; Buscar marcadores biológicos e de imagem que prevejam a recaída, progressão e prognóstico de IDD; investigar a eficácia, segurança, adesão e troca de diferentes medicamentos modificadores da doença (DMDs) no tratamento de longo prazo de pacientes chineses com DDI.

O estudo é um estudo de coorte multicêntrico nacional prospectivo observacional (não intervencional) para coletar dados clínicos de pacientes com DDI que assinaram o consentimento informado, para acompanhar rotineira e regularmente os pacientes com DDI em vários indicadores clínicos e para avaliar os resultados clínicos.Todas as informações são a ser preenchido prospectivamente a partir do momento em que o paciente visitou o hospital (exceto para informações básicas do paciente e informações sobre doenças anteriores que são necessárias no acompanhamento de inscrição). Uma vez iniciado o projeto, os centros de estudo não podem interromper o estudo em por conta própria até que o fim do estudo seja anunciado. Além disso, para garantir a continuidade dos dados, cada local precisa nomear coletores de dados clínicos designados para coletar dados de casos clínicos de internação qualificados consecutivamente, de modo a garantir o registro consecutivo de cada internação que atenda aos critérios de inclusão e exclusão.

Como o objetivo deste estudo é estabelecer um registro nacional multicêntrico de doenças para fornecer informações relacionadas à doença em pacientes com IDD na China, e os desfechos primários e secundários do estudo são desfechos descritivos, portanto, nenhum cálculo formal do tamanho da amostra é necessário. 10.000 pacientes com IDD estão planejados para serem recrutados.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

10000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Fu-Dong Shi
  • Número de telefone: 8610-59976585
  • E-mail: fshi@tmu.edu.cn

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100069
        • Recrutamento
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

10.000 pacientes com IDD estão planejados para serem recrutados em muitos locais em todo o país.

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1. Sem exigência de idade e sexo
  • 2. Necessidade de atender ao diagnóstico de pelo menos um IDD (síndrome clinicamente isolada (CIS)/esclerose múltipla (MS)/distúrbio do espectro da neuromielite óptica (NMOSD)/doença associada a anticorpos MOG (MOGAD)/encefalomielite disseminada aguda (ADEM).
  • 3. Formulário de consentimento informado assinado.

Critério de exclusão:

  • Aqueles com doença mental grave incapazes de cooperar com o exame e/ou acompanhamento.
  • Qualquer paciente (ou representante legal do paciente) que não puder ou se recusar a assinar o consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
MS/CIS
Diagnóstico de EM e CIS com base nos critérios de diagnóstico de McDonald de 2017.
Medicamento: Esteróide intravenoso
Este estudo não limita os métodos de tratamento. Os pacientes comumente usam terapia esteroide intravenosa de alta dose (HD-S) durante a fase aguda. Terapias imunomoduladoras são necessárias para o estágio de remissão. Todos os medicamentos são usados ​​de acordo com as diretrizes relevantes.
Outros nomes:
  • Imunoglobulina
  • Medicamentos imunossupressores
  • Medicamentos modificadores da doença
ADEM
Diagnóstico de ADEM com base nos critérios de diagnóstico IPMSSG de 2012 para ADEM
Medicamento: Esteróide intravenoso
Este estudo não limita os métodos de tratamento. Os pacientes comumente usam terapia esteroide intravenosa de alta dose (HD-S) durante a fase aguda. Terapias imunomoduladoras são necessárias para o estágio de remissão. Todos os medicamentos são usados ​​de acordo com as diretrizes relevantes.
Outros nomes:
  • Imunoglobulina
  • Medicamentos imunossupressores
  • Medicamentos modificadores da doença
MOGAD
Diagnóstico de MOGAD com base no Consenso de Especialistas Chineses de 2020.
Medicamento: Esteróide intravenoso
Este estudo não limita os métodos de tratamento. Os pacientes comumente usam terapia esteroide intravenosa de alta dose (HD-S) durante a fase aguda. Terapias imunomoduladoras são necessárias para o estágio de remissão. Todos os medicamentos são usados ​​de acordo com as diretrizes relevantes.
Outros nomes:
  • Imunoglobulina
  • Medicamentos imunossupressores
  • Medicamentos modificadores da doença
NMOSD
diagnóstico de NMOSD de acordo com os critérios do Painel Internacional para Diagnóstico de Neuromielite Óptica de 2015.
Medicamento: Esteróide intravenoso
Este estudo não limita os métodos de tratamento. Os pacientes comumente usam terapia esteroide intravenosa de alta dose (HD-S) durante a fase aguda. Terapias imunomoduladoras são necessárias para o estágio de remissão. Todos os medicamentos são usados ​​de acordo com as diretrizes relevantes.
Outros nomes:
  • Imunoglobulina
  • Medicamentos imunossupressores
  • Medicamentos modificadores da doença

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa anual de recaída (ARR) entre o início e o acompanhamento em pacientes com DDI
Prazo: linha de base até 5 anos
uma nova piora neurológica com duração de pelo menos 24 horas e ocorrendo mais de 30 dias após o ataque anterior.
linha de base até 5 anos
Mudança nos escores EDSS de pacientes com IDD entre a linha de base e o acompanhamento ao longo do tempo
Prazo: linha de base, Mês 6, Mês12, Mês18, Mês24, Mês30, Mês36, Mês42, Mês48, Mês54, Mês60
A Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) é um sistema de classificação frequentemente usado para classificar e padronizar a gravidade e a progressão. O EDSS varia de 0 a 10. Quanto maior a pontuação, pior os sintomas clínicos.
linha de base, Mês 6, Mês12, Mês18, Mês24, Mês30, Mês36, Mês42, Mês48, Mês54, Mês60

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A mudança estrutural do cérebro ao longo do tempo entre a ressonância magnética inicial e as ressonâncias magnéticas de acompanhamento
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Descrever as alterações das lesões, da substância cinzenta e da substância branca em pacientes com doença neuroinflamatória e desmielinizante medidas por Ressonância Magnética Cerebral (RM). A sequência de ressonância magnética inclui T2W_TRA、DWI、3DT1W_TFE_SAG、fMRI_EPI_TRA、mb2DKI_iso48_b1k2k_TRA、3DFLAIR_TSE_SAG、3DpCASL_GRASE_TRA、3DDIR_SAG、3DT2W_TSE、SWI_QSM_TRA. O endpoint secundário é a mudança ao longo do tempo entre a ressonância magnética inicial e as ressonâncias magnéticas de acompanhamento, das lesões e volumes cerebrais.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
A medula espinhal muda ao longo do tempo entre a ressonância magnética inicial e as ressonâncias magnéticas de acompanhamento.
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Descrever as alterações das lesões e integridade do feixe de fibras na medula espinhal em pacientes com doenças neuroinflamatórias e desmielinizantes medidas por ressonância magnética. O endpoint primário é a mudança ao longo do tempo entre a ressonância magnética inicial e as ressonâncias magnéticas de acompanhamento, de alteração estrutural na medula espinhal.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Alteração do sinal da veia central na RM 7T.
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
O sinal da veia central foi proposto como um biomarcador de imagem específico para distinguir entre esclerose múltipla (EM) e não-EM.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Mudança de aro de ferro em 7T MRI.
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
lesões de substância branca de esclerose múltipla cercadas por uma borda de micróglia contendo ferro, denominadas lesões de borda de ferro, significam pacientes com curso de doença mais grave e uma propensão a desenvolver esclerose múltipla progressiva.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Mudança na acuidade de letras de alto contraste (HCLA) ao longo do tempo na linha de base e durante o acompanhamento em pacientes com IDD
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Mudança média ajustada em HCLA a cada ano a partir da linha de base, conforme determinado pelos gráficos de letras Sloan de alto contraste de 100%, ajustados para o valor de HCLA da linha de base.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Mudança na acuidade da letra de baixo contraste (LCLA) ao longo do tempo na linha de base e durante o acompanhamento em pacientes com IDD
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Mudança média ajustada em LCLA na linha de base e a cada ano, conforme determinado pelos gráficos de letras Sloan de baixo contraste de 2,5%, ajustados para o valor de LCLA da linha de base.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Alteração percentual na tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) Espessura média da camada de fibras nervosas da retina (RNFL) na linha de base e a cada ano.
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Alteração percentual média ajustada na espessura da RNFL a cada ano para o olho afetado a partir da linha de base, conforme determinado pelo SD-OCT.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Alteração percentual na camada média de células ganglionares da retina SD-OCT/camada plexiforme interna da retina (RGCL/IPL) a cada ano.
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Mudança média ajustada nas espessuras do RGCL/IPL a cada ano para o olho afetado a partir da linha de base, conforme determinado pela segmentação de SD-OCT.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Alterações na função cognitiva de pacientes com DDI no início e ao longo do tempo durante o acompanhamento
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
A avaliação da escala depende principalmente do SDMT (Symbol Digit Modalities Test), MoCA (Montreal Cognitive Assessment), MMSE (Mini-mental State Examination) e assim por diante. O Symbol Digit Modalities Test (SDMT) é amplamente utilizado por ser de fácil administração, confiável e também por avaliar a velocidade de processamento da informação. O Montreal Cognitive Assessment (MoCA) é um teste breve de 30 perguntas que ajuda os profissionais de saúde a detectar deficiências cognitivas muito cedo, permitindo um diagnóstico mais rápido e atendimento ao paciente. O Mini-Mental State Exam (MMSE) é um teste de função cognitiva amplamente utilizado entre os idosos; inclui testes de orientação, atenção, memória, linguagem e habilidades visuoespaciais.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: Do início aos 5 anos
Eventos adversos emergentes do tratamento, eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs), incluindo medições laboratoriais, bem como suas alterações ou deslocamento da linha de base ao longo do tempo
Do início aos 5 anos
Nível de NF-L no soro.
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
O neurofilamento leve (NF-L) é uma proteína de filamento intermediário do citoesqueleto de 68 kDa que é expressa em neurônios. Concentrações sanguíneas elevadas de cadeia leve de neurofilamento (NfL) foram correlacionadas com um aumento no número de recaídas, piora da incapacidade, atividade da doença por ressonância magnética e perda de volume cerebral na EM.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Determinação de anticorpos séricos autoimunes
Prazo: linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.
Compare os títulos séricos de AQP4(Aquaporin 4)-ab, MOG(Myelin Oligodendrocyte Glycoprotein)-ab, MBP(myelin basic protein)-ab titulos na linha de base e a cada ano.
linha de base, ano1, ano2, ano3, ano4, ano5.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Beijing Tiantan Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

13 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KY2021-150-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

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