Dosis bajas de vemurafenib y rituximab en la leucemia de células pilosas
21 de abril de 2026 actualizado por: Scripps Health
Un estudio piloto de fase II de un solo grupo de dosis bajas de vemurafenib más rituximab en el tratamiento de primera línea y en recaída/refractario de la leucemia de células pilosas
El estándar de atención actual para la leucemia de células pilosas implica quimioterapia, con agentes como cladribina o pentostatina.
La quimioterapia se asocia con infección, recuentos sanguíneos bajos y predisposición a futuros cánceres.
Este estudio prueba una nueva combinación de medicamentos para el tratamiento de la leucemia de células pilosas.
El tratamiento implica 8 semanas de tratamiento con un medicamento oral llamado vemurafenib y 8 dosis de un medicamento intravenoso llamado rituximab.
El objetivo de este estudio es ver si este tratamiento es mejor tolerado y más eficaz que el tratamiento actualmente utilizado en esta enfermedad.
Además, este estudio utiliza una dosis más baja de vemurafenib que la utilizada en estudios anteriores, con el objetivo de minimizar los efectos secundarios de este medicamento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo de fase II de un solo centro, de etiqueta abierta, de un solo brazo, iniciado por un investigador, del inhibidor oral de BRAF, vemurafenib, más rituximab en pacientes con HCL no tratado previamente o en recaída y refractario.
Los pacientes elegibles recibirán vemurafenib en una dosis de 240 mg por vía oral dos veces al día (b.i.d.) de forma continua durante 8 semanas.
Rituximab 375 mg/m2 se administrará concomitantemente con vemurafenib cada 2 semanas desde el primer día de tratamiento.
Después de completar el tratamiento con vemurafenib, el paciente recibirá 375 mg/m2 de rituximab cada 2 semanas durante un total de 8 semanas.
La duración total del tratamiento será de 16 semanas.
Seis meses después del inicio del tratamiento, se realizará una citometría de flujo de sangre periférica y un aspirado y biopsia de médula ósea para la evaluación de la respuesta y la evaluación de la enfermedad residual mínima (MRD).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Scripps Cancer Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 90 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥ 18 años de edad
- HCL histológicamente confirmado que es BRAF V600E positivo por IHC o NGS
- El paciente debe cumplir con los criterios de inicio de tratamiento estándar, según lo definido por ANC ≤1.0, Hgb ≤ 10.0 o PLT ≤100K
- Los pacientes pueden (1) no haber recibido ninguna terapia previa para la enfermedad o haber tenido (2) fracaso para lograr cualquier respuesta a la terapia inicial basada en análogos de purina o (3) recaída posterior después de cualquier terapia previa.
- Estado funcional ECOG de 0-2
- Función aceptable de los órganos antes del estudio durante la selección no exacerbada por la leucemia de células pilosas. Los umbrales generales deben ser una bilirrubina total ≤ 1,5 veces el límite superior normal (ULN), aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 2,5x ULN, y creatinina sérica ≤ 1,5x ULN
- Para mujeres en edad fértil, acuerdo para usar métodos anticonceptivos aceptables
- Para hombres con parejas femeninas en edad fértil, acuerdo para usar anticonceptivos de barrera
- Prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 7 días posteriores al inicio del tratamiento en mujeres premenopáusicas.
- Capacidad de comprensión y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
- Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, los planes de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Embarazada o en periodo de lactancia o con la intención de quedar embarazada durante el estudio
- Haber recibido quimioterapia (incluidos los análogos de purina), rituximab y otros agentes en investigación dentro de las seis semanas anteriores al ingreso al estudio. Los pacientes no pueden haber recibido terapia con inhibidores de BRAF dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al estudio.
- Cirugía mayor dentro de las 4 semanas anteriores al ingreso al estudio
- Neoplasia maligna invasiva en los últimos 2 años antes de la primera administración del fármaco del estudio, excepto carcinoma de células basales o escamosas tratado adecuadamente (con intención curativa), melanoma, carcinoma de cuello uterino in situ, adenocarcinoma ductal de mama in situ, cáncer de próstata in situ , o cáncer de vejiga en etapa limitada u otros cánceres de los que el paciente no ha tenido la enfermedad durante al menos 2 años
- VIH activo, hepatitis B y hepatitis C o cualquier antecedente clínicamente significativo de enfermedad hepática. La infección previa por hepatitis B no es una contraindicación, aunque requerirá tratamiento.
- Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los fármacos del estudio
- Pacientes con HCL que son negativos para la mutación BRAF V600E
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vemurafenib y Rituximab en dosis bajas
Los pacientes elegibles recibirán vemurafenib en una dosis de 240 mg por vía oral dos veces al día (b.i.d.) de forma continua durante 8 semanas.
Se administrará rituximab 375 mg/m2 cada 2 semanas durante un total de 16 semanas.
La duración total del tratamiento será de 16 semanas.
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Vemurafenib 240 mg dos veces al día durante 8 semanas con rituximab concurrente 375 mg/m2 cada 2 semanas seguido de rituximab de consolidación de mantenimiento 4 veces cada 2 semanas después de vemurafenib
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta completa
Periodo de tiempo: Hasta 2 años desde la inscripción
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Resolución de citopenias y esplenomegalia
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Hasta 2 años desde la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la respuesta hematológica
Periodo de tiempo: Hasta 2 años desde la inscripción
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Días hasta resolución de citopenias
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Hasta 2 años desde la inscripción
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Estado MRD
Periodo de tiempo: A los 6 meses, 1 año y 2 años del tratamiento
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En el momento de la evaluación de la médula ósea mediante la prueba del estado de mutación BRAFV600E
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A los 6 meses, 1 año y 2 años del tratamiento
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Supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta los 2 años
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Reaparición de citopenia relacionada con células peludas
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Desde el inicio del tratamiento hasta los 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alan Saven, MD, Scripps Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Tiacci E, De Carolis L, Simonetti E, Capponi M, Ambrosetti A, Lucia E, Antolino A, Pulsoni A, Ferrari S, Zinzani PL, Ascani S, Perriello VM, Rigacci L, Gaidano G, Della Seta R, Frattarelli N, Falcucci P, Foa R, Visani G, Zaja F, Falini B. Vemurafenib plus Rituximab in Refractory or Relapsed Hairy-Cell Leukemia. N Engl J Med. 2021 May 13;384(19):1810-1823. doi: 10.1056/NEJMoa2031298.
- Grever M, Andritsos L, Banerji V, Barrientos JC, Bhat S, Blachly JS, Call T, Cross M, Dearden C, Demeter J, Dietrich S, Falini B, Forconi F, Gladstone DE, Gozzetti A, Iyengar S, Johnston JB, Juliusson G, Kraut E, Kreitman RJ, Lauria F, Lozanski G, Parikh SA, Park J, Polliack A, Ravandi F, Robak T, Rogers KA, Saven A, Seymour JF, Tadmor T, Tallman MS, Tam CS, Tiacci E, Troussard X, Zent C, Zenz T, Zinzani PL, Wormann B. Hairy cell leukemia and COVID-19 adaptation of treatment guidelines. Leukemia. 2021 Jul;35(7):1864-1872. doi: 10.1038/s41375-021-01257-7. Epub 2021 May 4.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de marzo de 2022
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2026
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
24 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Leucemia
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Leucemia De Células Peludas
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Compuestos de azufre
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Amidas
- Indoles
- Anticuerpos, monoclonal
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoproteínas
- Proteínas de la sangre
- Globulinas séricas
- Globulinas
- Anticuerpos, monoclonales, derivados de murino
- Sulfonamidas
- Sulfonas
- Rituximab
- Vemurafenib
Otros números de identificación del estudio
- IRB-21-7787
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Plan para publicar datos agregados en manuscrito
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .