Comunicación de terapia génica: uso de una evaluación de necesidades para impulsar la decisión-SIDA para terapia génica para enfermedades raras (GENETX)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Liza-Marie Johnson, MD, MPH, MSB
- Número de teléfono: 8662785833
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Reclutamiento
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Contacto:
- Número de teléfono: 866-278-5833
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Solo para participantes del Grupo 1 (Terapia génica sometida):
- Padre/cuidador cuyo hijo se ha sometido a terapia génica. O Adulto joven de entre 18 y 35 años que se haya sometido a terapia génica.
- Voluntad de participar en una entrevista de video uno a uno con un miembro del equipo de estudio utilizando un dispositivo móvil personal o una computadora con conexión a Internet que funcione.
- Debe estar dispuesto a dar su consentimiento informado verbal.
- Formulario de divulgación de información firmado por el participante que otorga permiso a nuestro equipo de estudio para comunicarse con el proveedor de atención médica para verificar su diagnóstico y recibir la terapia génica (si la recibió).
- Verificación exitosa del diagnóstico de enfermedades genéticas raras objetivo de tratamiento mediante terapia génica.
- Una confirmación positiva sobre la recepción de la terapia génica y el tipo recibido de su proveedor de atención médica (solo para aquellos que recibieron terapia génica).
Solo para participantes del Grupo 2 (ofrecidos, pero no sometidos a terapia génica):
- Padres/cuidadores de niños (o adultos jóvenes de entre 18 y 35 años) con una enfermedad genética rara a quienes se les había ofrecido pero no eran elegibles para un ensayo o decidieron no recibir terapia génica.
- Voluntad de participar en una entrevista de video uno a uno con un miembro del equipo de estudio utilizando un dispositivo móvil personal o una computadora con conexión a Internet que funcione.
- Debe estar dispuesto a dar su consentimiento informado verbal.
- Formulario de divulgación de información firmado que proporciona al equipo del estudio GeneTx permiso para comunicarse con el proveedor de atención médica del participante para verificar el diagnóstico.
- Verificación exitosa del diagnóstico de enfermedades genéticas raras objetivo de tratamiento mediante terapia génica.
Solo para participantes del Grupo 3 (entrevistas con proveedores):
- Trabajador de la salud que ha brindado atención a ≥ 2 pacientes que reciben terapia génica.
- Voluntad de participar en una entrevista de video uno a uno (o en persona) con un miembro del equipo de estudio utilizando un dispositivo móvil personal o una computadora con conexión a Internet que funcione.
- Consentimiento informado de un participante del estudio.
Criterio de exclusión:
- Se excluirán los participantes que no puedan conversar con fluidez en inglés.
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación para dar su consentimiento informado verbal.
- Se excluirán los participantes que no tengan acceso a una computadora o dispositivo móvil que admita comunicaciones por video.
- Condición o enfermedad crónica, que en opinión del PI/Co-I, hace que la participación sea insegura o insostenible (es decir, deterioro cognitivo, morbilidad aguda concurrente).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Adulto joven
15-25 padres/familias de niños (o adultos jóvenes de 18-35 años) con enfermedades genéticas raras, que han recibido recientemente terapia génica
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Se entrevistará a los siguientes tres grupos de partes interesadas para evaluar las creencias, actitudes y necesidades de información sobre la terapia génica para enfermedades pediátricas raras: (1) pacientes y familias de niños con enfermedades genéticas raras que han recibido terapia génica (para evaluar sus perspectivas y comprender sus necesidades de información sobre la participación en un ensayo clínico usando terapia génica), (2) pacientes y familias de niños con enfermedades genéticas raras a quienes se les ofreció pero decidieron no recibir terapia génica o finalmente no calificaron para un ensayo (para obtener retroalimentación y evaluar si se cumplieron sus necesidades de información y expectativas de comunicación sobre la participación en un ensayo clínico usando terapia génica), y (3) atención médica trabajadores que brindan atención a pacientes que reciben terapia génica (para evaluar su perspectiva con respecto a las necesidades del paciente/familia para la educación y comunicación sobre terapia génica). |
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Padre/cuidador
10-20 pacientes/familias de niños con enfermedades genéticas raras a quienes se les ofreció pero que decidieron no recibir terapia génica o que finalmente no fueron elegibles para un ensayo clínico.
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Se entrevistará a los siguientes tres grupos de partes interesadas para evaluar las creencias, actitudes y necesidades de información sobre la terapia génica para enfermedades pediátricas raras: (1) pacientes y familias de niños con enfermedades genéticas raras que han recibido terapia génica (para evaluar sus perspectivas y comprender sus necesidades de información sobre la participación en un ensayo clínico usando terapia génica), (2) pacientes y familias de niños con enfermedades genéticas raras a quienes se les ofreció pero decidieron no recibir terapia génica o finalmente no calificaron para un ensayo (para obtener retroalimentación y evaluar si se cumplieron sus necesidades de información y expectativas de comunicación sobre la participación en un ensayo clínico usando terapia génica), y (3) atención médica trabajadores que brindan atención a pacientes que reciben terapia génica (para evaluar su perspectiva con respecto a las necesidades del paciente/familia para la educación y comunicación sobre terapia génica). |
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Trabajador de la salud
10-20 trabajadores de la salud que brindan atención a pacientes que reciben terapia génica.
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Se entrevistará a los siguientes tres grupos de partes interesadas para evaluar las creencias, actitudes y necesidades de información sobre la terapia génica para enfermedades pediátricas raras: (1) pacientes y familias de niños con enfermedades genéticas raras que han recibido terapia génica (para evaluar sus perspectivas y comprender sus necesidades de información sobre la participación en un ensayo clínico usando terapia génica), (2) pacientes y familias de niños con enfermedades genéticas raras a quienes se les ofreció pero decidieron no recibir terapia génica o finalmente no calificaron para un ensayo (para obtener retroalimentación y evaluar si se cumplieron sus necesidades de información y expectativas de comunicación sobre la participación en un ensayo clínico usando terapia génica), y (3) atención médica trabajadores que brindan atención a pacientes que reciben terapia génica (para evaluar su perspectiva con respecto a las necesidades del paciente/familia para la educación y comunicación sobre terapia génica). |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Uso de entrevistas semiestructuradas para evaluar las creencias, actitudes y necesidades de información sobre la terapia génica entre pacientes y familias con enfermedades genéticas raras.
Periodo de tiempo: 2 años
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Expertos capacitados entrevistarán a los participantes del estudio para dilucidar sus creencias, actitudes y necesidades de información sobre la terapia génica para enfermedades pediátricas raras entre las partes interesadas en la enfermedad.
Estas entrevistas se analizarán a través de la metodología rigurosa bien descrita de análisis de contenido semántico para identificar temas a través de un proceso sistemático y estandarizado.
|
2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Liza-Marie Johnson, MD, MPH, MSB, St. Jude Children's Research Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GENETX
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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