Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapikommunikation: Användning av en behovsbedömning för att driva beslut-AIDS för genterapi för sällsynta sjukdomar (GENETX)

14 november 2023 uppdaterad av: St. Jude Children's Research Hospital
Denna prospektiva intervjustudie med blandad metod syftar till att kvalitativt beskriva föreställningar, attityder och informationsbehov kring genterapi för sällsynta pediatriska sjukdomar bland patienter och föräldrar till barn med en sällsynt sjukdom som är inriktad på behandling med genterapitekniker. Med hjälp av lärda insikter kommer teamet att utveckla en onlineplattform som tillhandahåller utbildningsinnehåll och patientbeslutshjälp för patienter och deras familjer.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiegruppen försöker förstå de unika behoven hos patienter och föräldrar till barn som överväger nya experimentella genterapibehandlingar. Studiegruppen kommer att engagera patient, vårdgivare och vårdpersonal för att förstå deras attityder, övertygelser och oro kring dessa behandlingar. Baserat på dessa insikter kommer teamet, med stöd av ovanstående intressenter och en extern leverantör, att utveckla en webbplattform som erbjuder utbildningsinnehåll och beslutshjälpmedel för att förbättra deras upplevelse och övergripande tillfredsställelse med processen att fatta behandlingsbeslut. Detta är särskilt viktigt eftersom nya terapier för SCD i allt högre grad kommer att inkludera genredigering i pediatriska prövningar under de kommande två åren. Dessa ansträngningar kommer att ta itu med betydande luckor i det utbildningsmaterial som är tillgängligt för dem som överväger genterapi och (såvitt teamet vet) kommer att skapa en resurs som kommer att vara den första i sitt slag.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

70

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Cirka 45-50 unga vuxna (åldern 18-35) eller föräldrar till barn som har verifierats att ha en sällsynt sjukdom som är inriktad på behandling med genterapitekniker och 10-20 vårdpersonal som ger vård till patienter som får genterapi.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Endast för deltagare i grupp 1 (genomgått genterapi):

    • Förälder/vårdare vars barn genomgått genterapi. ELLER Ung vuxen mellan 18 år och 35 år som har genomgått genterapi.
    • Villighet att delta i en-till-en-videointervju med en studiegruppsmedlem med hjälp av en personlig mobil enhet eller dator med fungerande internetuppkoppling.
    • Måste vara villig att ge muntligt informerat samtycke.
    • Frisläppande av informationsformulär undertecknat av deltagare som ger vårt studieteam tillåtelse att kontakta vårdgivaren för att verifiera sin diagnos och mottagande av genterapi (om mottagen).
    • Framgångsrik verifiering av diagnos av sällsynt genetisk sjukdom inriktad på behandling med genterapi.
    • En positiv bekräftelse på mottagandet av genterapi och typ från sin vårdgivare (endast för de som fått genterapi).

  2. Endast för deltagare i grupp 2 (erbjuds men genomgick inte genterapi):

    • Förälder/vårdgivare till barn (eller unga vuxna i åldrarna 18 år till 35 år) med en sällsynt genetisk sjukdom som hade erbjudits men inte var berättigade till en prövning eller beslutade sig för att inte få genterapi.
    • Villighet att delta i en-till-en-videointervju med en studiegruppsmedlem med hjälp av en personlig mobil enhet eller dator med fungerande internetuppkoppling.
    • Måste vara villig att ge muntligt informerat samtycke.
    • Undertecknat informationsformulär som ger GeneTx-studieteamet tillstånd att kontakta deltagarens vårdgivare för att verifiera diagnosen.
    • Framgångsrik verifiering av diagnos av sällsynt genetisk sjukdom inriktad på behandling med genterapi.

  3. Endast för grupp 3-deltagare (leverantörsintervjuer):

    • Vårdpersonal som har gett vård till ≥ 2 patienter som får genterapi.
    • Villighet att delta i en-till-en-video (eller personlig) intervju med en studiegruppsmedlem som använder en personlig mobil enhet eller dator med fungerande internetanslutning.
    • Informerat samtycke från en studiedeltagare.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som inte kan prata flytande engelska kommer att uteslutas.
  • Forskningsdeltagarens oförmåga eller ovilja att ge muntligt informerat samtycke.
  • Deltagare som saknar tillgång till en dator eller mobil enhet som stöder videokommunikation kommer att uteslutas.
  • Tillstånd eller kronisk sjukdom, som enligt PI/Co-I:s åsikt gör deltagande osäkert eller ohållbart (d.v.s. kognitiv funktionsnedsättning, samtidig akut sjuklighet).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Ung vuxen
15-25 föräldrar/familjer till barn (eller unga vuxna i åldern 18-35 år) med sällsynta genetiska sjukdomar, som nyligen fått genterapi
Övrig: Intervju

Följande tre grupper av intressenter kommer att intervjuas för att bedöma föreställningar, attityder och informationsbehov kring genterapi för sällsynta pediatriska sjukdomar:

(1) patienter och familjer till barn med sällsynta genetiska sjukdomar som har fått genterapi (för att bedöma deras perspektiv och förstå deras informationsbehov kring att delta i en klinisk prövning med genterapi), (2) patienter och familjer till barn med sällsynta genetiska sjukdomar som erbjöds men har beslutat sig för att inte få genterapi eller slutligen inte kvalificerade sig för en prövning (för att få feedback och för att utvärdera om deras informationsbehov och kommunikationsförväntningar om att delta i en klinisk prövning med genterapi uppfylldes), och (3) sjukvård arbetare som ger vård till patienter som får genterapi (för att bedöma deras perspektiv på patientens/familjens behov av genterapiutbildning och kommunikation).
Förälder/vårdare
10-20 patienter/familjer till barn med sällsynta genetiska sjukdomar som erbjöds men har beslutat sig för att inte få genterapi eller som i slutändan inte var berättigade till en klinisk prövning.
Övrig: Intervju

Följande tre grupper av intressenter kommer att intervjuas för att bedöma föreställningar, attityder och informationsbehov kring genterapi för sällsynta pediatriska sjukdomar:

(1) patienter och familjer till barn med sällsynta genetiska sjukdomar som har fått genterapi (för att bedöma deras perspektiv och förstå deras informationsbehov kring att delta i en klinisk prövning med genterapi), (2) patienter och familjer till barn med sällsynta genetiska sjukdomar som erbjöds men har beslutat sig för att inte få genterapi eller slutligen inte kvalificerade sig för en prövning (för att få feedback och för att utvärdera om deras informationsbehov och kommunikationsförväntningar om att delta i en klinisk prövning med genterapi uppfylldes), och (3) sjukvård arbetare som ger vård till patienter som får genterapi (för att bedöma deras perspektiv på patientens/familjens behov av genterapiutbildning och kommunikation).
Vårdpersonal
10-20 vårdpersonal som ger vård till patienter som får genterapi.
Övrig: Intervju

Följande tre grupper av intressenter kommer att intervjuas för att bedöma föreställningar, attityder och informationsbehov kring genterapi för sällsynta pediatriska sjukdomar:

(1) patienter och familjer till barn med sällsynta genetiska sjukdomar som har fått genterapi (för att bedöma deras perspektiv och förstå deras informationsbehov kring att delta i en klinisk prövning med genterapi), (2) patienter och familjer till barn med sällsynta genetiska sjukdomar som erbjöds men har beslutat sig för att inte få genterapi eller slutligen inte kvalificerade sig för en prövning (för att få feedback och för att utvärdera om deras informationsbehov och kommunikationsförväntningar om att delta i en klinisk prövning med genterapi uppfylldes), och (3) sjukvård arbetare som ger vård till patienter som får genterapi (för att bedöma deras perspektiv på patientens/familjens behov av genterapiutbildning och kommunikation).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Användning av semistrukturerade intervjuer för att bedöma föreställningar, attityder och informationsbehov kring genterapi bland patienter och familjer med sällsynta genetiska sjukdomar.
Tidsram: 2 år
Utbildade experter kommer att intervjua studiedeltagare för att belysa deras övertygelser, attityder och informationsbehov kring genterapi för sällsynta pediatriska sjukdomar bland sjukdomsintressenterna. Dessa intervjuer kommer att analyseras via den väl beskrivna rigorösa metodiken för semantisk innehållsanalys för att identifiera teman genom en systematisk och standardiserad process.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Liza-Marie Johnson, MD, MPH, MSB, St. Jude Children's Research Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 mars 2023

Första postat (Faktisk)

12 april 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GENETX

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Intervju

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera