Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapiecommunicatie: gebruik van een behoefteanalyse om beslissingshulpmiddelen te stimuleren voor gentherapie voor zeldzame ziekten (GENETX)

14 november 2023 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital
Deze prospectieve mixed-method interviewstudie heeft tot doel de overtuigingen, attitudes en informatiebehoeften rond gentherapie voor zeldzame pediatrische ziekten kwalitatief te beschrijven bij patiënten en ouders van kinderen met een zeldzame ziekte die gericht zijn op behandeling met behulp van gentherapietechnieken. Met behulp van geleerde inzichten zal het team een ​​online platform ontwikkelen met educatieve inhoud en keuzehulpen voor patiënten voor patiënten en hun families.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoeksteam probeert inzicht te krijgen in de unieke behoeften van patiënten en ouders van kinderen die nieuwe experimentele gentherapiebehandelingen overwegen. Het onderzoeksteam zal de belanghebbenden van patiënten, zorgverleners en gezondheidswerkers betrekken om hun houding, overtuigingen en zorgen rond deze behandelingen te begrijpen. Op basis van deze inzichten zal het team, met de steun van de bovengenoemde belanghebbenden en een externe leverancier, een webplatform ontwikkelen met educatieve inhoud en beslissingshulpmiddelen om hun ervaring en algemene tevredenheid met het proces van het nemen van behandelbeslissingen te verbeteren. Dit is vooral belangrijk omdat nieuwe therapieën voor SCZ de komende twee jaar in toenemende mate genbewerking zullen omvatten in pediatrische onderzoeken. Deze inspanningen zullen aanzienlijke hiaten in het educatieve materiaal aanpakken dat beschikbaar is voor degenen die gentherapie overwegen en zullen (voor zover het team weet) een hulpmiddel creëren dat de eerste in zijn soort zal zijn.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

70

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Ongeveer 45-50 jonge volwassenen (leeftijd 18-35) of ouders van kinderen hebben geverifieerd dat ze een zeldzame ziekte hebben die gericht is op behandeling met behulp van gentherapietechnieken en 10-20 gezondheidswerkers die zorg verlenen aan patiënten die gentherapie krijgen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Alleen voor deelnemers van groep 1 (onderging gentherapie):

    • Ouder/verzorger wiens kind gentherapie heeft ondergaan. OF Jongvolwassene tussen 18 en 35 jaar die gentherapie heeft ondergaan.
    • Bereidheid om deel te nemen aan een-op-een video-interview met een lid van het onderzoeksteam met behulp van een persoonlijk mobiel apparaat of computer met werkende internetverbinding.
    • Moet bereid zijn om mondeling geïnformeerde toestemming te geven.
    • Vrijgeven van informatieformulier ondertekend door deelnemer die ons onderzoeksteam toestemming geeft om contact op te nemen met de zorgverlener om hun diagnose en ontvangst van gentherapie te verifiëren (indien ontvangen).
    • Succesvolle verificatie van de diagnose van zeldzame genetische ziekte gericht op behandeling met behulp van gentherapie.
    • Een positieve bevestiging van ontvangst van gentherapie en type ontvangen van hun zorgverlener (alleen voor degenen die gentherapie hebben gekregen).

  2. Alleen voor deelnemers van groep 2 (aangeboden, maar geen gentherapie ondergaan):

    • Ouder/verzorger van kinderen (of jongvolwassenen in de leeftijd van 18 tot 35 jaar) met een zeldzame genetische ziekte die was aangeboden, maar niet in aanmerking kwam voor een proef of besloot geen gentherapie te ondergaan.
    • Bereidheid om deel te nemen aan een-op-een video-interview met een lid van het onderzoeksteam met behulp van een persoonlijk mobiel apparaat of computer met werkende internetverbinding.
    • Moet bereid zijn om mondeling geïnformeerde toestemming te geven.
    • Ondertekende vrijgave van informatieformulier dat het GeneTx-onderzoeksteam toestemming geeft om contact op te nemen met de zorgverlener van de deelnemer om de diagnose te verifiëren.
    • Succesvolle verificatie van de diagnose van zeldzame genetische ziekte gericht op behandeling met behulp van gentherapie.

  3. Alleen voor deelnemers van groep 3 (interviews met aanbieders):

    • Gezondheidswerker die zorg heeft verleend aan ≥ 2 patiënten die gentherapie kregen.
    • Bereidheid om deel te nemen aan een een-op-een video (of persoonlijk) interview met een lid van het onderzoeksteam met behulp van een persoonlijk mobiel apparaat of een computer met werkende internetverbinding.
    • Geïnformeerde toestemming van een studiedeelnemer.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die niet vloeiend Engels kunnen praten, worden uitgesloten.
  • Onvermogen of onwil van onderzoeksdeelnemer om mondeling geïnformeerde toestemming te geven.
  • Deelnemers die geen toegang hebben tot een computer of mobiel apparaat dat videocommunicatie ondersteunt, worden uitgesloten.
  • Aandoening of chronische ziekte die deelname naar het oordeel van de PI/Co-I onveilig of onhoudbaar maakt (denk aan cognitieve stoornissen, gelijktijdig optredende acute morbiditeit).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Jongvolwassene
15-25 ouders/families van kinderen (of jongvolwassenen van 18-35 jaar) met zeldzame genetische ziekten, die onlangs gentherapie hebben ondergaan
Ander: Interview

De volgende drie groepen belanghebbenden zullen worden geïnterviewd om de overtuigingen, attitudes en informatiebehoeften rond gentherapie voor zeldzame pediatrische ziekten te beoordelen:

(1) patiënten en families van kinderen met zeldzame genetische ziekten die gentherapie hebben ondergaan (om hun perspectieven te beoordelen en hun informatiebehoeften te begrijpen rond deelname aan een klinisch onderzoek met behulp van gentherapie), (2) patiënten en families van kinderen met zeldzame genetische ziekten die werden aangeboden maar hebben besloten geen gentherapie te ondergaan of die uiteindelijk niet in aanmerking kwamen voor een proef (om feedback te krijgen en te evalueren of aan hun informatiebehoeften en communicatieverwachtingen over deelname aan een klinische proef met behulp van gentherapie werd voldaan), en (3) gezondheidszorg werknemers die zorg verlenen aan patiënten die gentherapie krijgen (om hun perspectief te beoordelen met betrekking tot de behoeften van de patiënt/familie aan voorlichting en communicatie over gentherapie).
Ouder/verzorger
10-20 patiënten/families van kinderen met zeldzame genetische ziekten die werden aangeboden maar hebben besloten geen gentherapie te ondergaan of die uiteindelijk niet in aanmerking kwamen voor een klinische proef.
Ander: Interview

De volgende drie groepen belanghebbenden zullen worden geïnterviewd om de overtuigingen, attitudes en informatiebehoeften rond gentherapie voor zeldzame pediatrische ziekten te beoordelen:

(1) patiënten en families van kinderen met zeldzame genetische ziekten die gentherapie hebben ondergaan (om hun perspectieven te beoordelen en hun informatiebehoeften te begrijpen rond deelname aan een klinisch onderzoek met behulp van gentherapie), (2) patiënten en families van kinderen met zeldzame genetische ziekten die werden aangeboden maar hebben besloten geen gentherapie te ondergaan of die uiteindelijk niet in aanmerking kwamen voor een proef (om feedback te krijgen en te evalueren of aan hun informatiebehoeften en communicatieverwachtingen over deelname aan een klinische proef met behulp van gentherapie werd voldaan), en (3) gezondheidszorg werknemers die zorg verlenen aan patiënten die gentherapie krijgen (om hun perspectief te beoordelen met betrekking tot de behoeften van de patiënt/familie aan voorlichting en communicatie over gentherapie).
Zorgmedewerker
10-20 gezondheidswerkers die zorg verlenen aan patiënten die gentherapie krijgen.
Ander: Interview

De volgende drie groepen belanghebbenden zullen worden geïnterviewd om de overtuigingen, attitudes en informatiebehoeften rond gentherapie voor zeldzame pediatrische ziekten te beoordelen:

(1) patiënten en families van kinderen met zeldzame genetische ziekten die gentherapie hebben ondergaan (om hun perspectieven te beoordelen en hun informatiebehoeften te begrijpen rond deelname aan een klinisch onderzoek met behulp van gentherapie), (2) patiënten en families van kinderen met zeldzame genetische ziekten die werden aangeboden maar hebben besloten geen gentherapie te ondergaan of die uiteindelijk niet in aanmerking kwamen voor een proef (om feedback te krijgen en te evalueren of aan hun informatiebehoeften en communicatieverwachtingen over deelname aan een klinische proef met behulp van gentherapie werd voldaan), en (3) gezondheidszorg werknemers die zorg verlenen aan patiënten die gentherapie krijgen (om hun perspectief te beoordelen met betrekking tot de behoeften van de patiënt/familie aan voorlichting en communicatie over gentherapie).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebruik van semi-gestructureerde interviews om de overtuigingen, attitudes en informatiebehoeften rond gentherapie te beoordelen bij patiënten en families met zeldzame genetische ziekten.
Tijdsspanne: 2 jaar
Opgeleide experts zullen deelnemers aan het onderzoek interviewen om hun overtuigingen, attitudes en informatiebehoeften rond gentherapie voor zeldzame pediatrische ziekten bij de betrokkenen bij de ziekte op te helderen. Deze interviews zullen worden geanalyseerd via de goed beschreven rigoureuze methodologie van semantische inhoudsanalyse om thema's te identificeren via een systematisch en gestandaardiseerd proces.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Liza-Marie Johnson, MD, MPH, MSB, St. Jude Children's Research Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GENETX

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Interview

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren