Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ajankohtainen sirolimuusi potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä, ja terveille osallistujille

keskiviikko 21. syyskuuta 2016 päivittänyt: Yale University

Sirolimuusin in vivo ja in vitro -farmakologia potilailla, joilla on basaalisolujen nevus-oireyhtymä

PERUSTELUT: Veri- ja kudosnäytteiden tutkiminen tyvisolunevus-oireyhtymää sairastavista potilaista ja terveiltä laboratorioon osallistujilta voi auttaa lääkäreitä oppimaan lisää DNA:ssa mahdollisesti tapahtuvista muutoksista ja tunnistamaan tyvisolunevus-oireyhtymään liittyviä biomarkkereita. Kemopreventiolla tarkoitetaan tiettyjen lääkkeiden käyttöä estämään syövän muodostumista, kasvua tai uusiutumista. Sirolimuusin käyttö voi estää tyvisolusyövän muodostumista potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä.

TARKOITUS: Tässä vaiheen I tutkimuksessa tutkitaan paikallisesti käytettävää sirolimuusia potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä, ja terveillä osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITTEET:

Ensisijainen

  • Vertaa lähetti-RNA:n ja proteiinin ilmentymismalleja potilailla, joilla on tyvisolunevus-oireyhtymä (BCNS) ja terveiden osallistujien viljellyissä soluissa (kontrolli) ennen hoitoa tunnistaaksesi joukon geenejä, jotka ilmentyvät eri tavalla BCNS:ssä.
  • Arvioi paikallisen sirolimuusin vaikutukset geeniekspressioon (ensisijaisessa tavoitteessa tunnistetut geenit) in vivo käyttämällä kohdistetuilla ilmentämismenetelmillä keratinosyyttejä, fibroblasteja ja lymfosyyttejä potilailta, joilla on BCNS, ja terveiltä osallistujilta (kontrollit).

YHTEENVETO: Potilaat ja terveet osallistujat saavat paikallista sirolimuusivoidetta kahdesti päivässä 12 viikon ajan.

Veri- ja ihobiopsiat otetaan lähtötilanteessa ja viikolla 12 geeni- ja proteiiniekspressiotutkimuksia varten. Muutokset RNA:ssa mitataan microarray-analyysillä. Muutokset proteiinin ilmentymisessä mitataan 2-ulotteisella geelielektroforeesilla ja matriisiavusteisella laserdesorptioionisaatio-ionisaatiolla lentoaikamassaspektrometrialla.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita ja terveitä osallistujia seurataan 4 viikon kuluttua.

ARVIOTETTU KERTYMINEN: Tähän tutkimukseen kertyy yhteensä 16 potilasta ja tervettä osallistujaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

16

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 120 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

TAUDEN OMINAISUUDET:

  • Potilas

    • Vahvistettu diagnoosi tyvisolunevus-oireyhtymästä (BCNS)

    • Tunnettu patched (PTCH) geenimutaatio

      • Täytyy olla täydellinen sekvenssi koodaavia eksoneja, joissa on intron/eksoniliitokset PTCH-geenissä TAI aikaisempi geneettinen testaus, joka vahvistaa PTCH-mutaation Yalen yliopiston DNA-diagnostiikkalaboratoriossa

  • Ikä- ja sukupuoleen sopiva terve osallistuja (kontrolli)

    • Potilaan sukulainen TAI normaali terve vapaaehtoinen, jolla ei ole suvussa ollut BCNS:ää tai BCNS:n piirteitä

      • Yksikään riippumaton terve osallistuja ei täytä mitään seuraavista kliinisistä BCNS-kriteereistä:

        • Falx cerebrin lamellaarinen kalkkeutuminen
        • Aiempi odontogeeninen keratokysta tai mikä tahansa leukakysta, jonka histopatologista diagnoosia ei voida varmistaa
        • BCNS:lle tyypilliset kämmen- tai jalkapohjakuopat
        • Yli 3 tyvisolusyöpää (BCC) elämän aikana tai 1 BCC alle 30-vuotiaana
        • Medulloblastooman historia

      • Ei etuyhteydetöntä tervettä osallistujaa, jolla on vähintään kaksi seuraavista ominaisuuksista:

        • Aiempi munasarja- tai sydänfibrooma
        • Suoliliepeen tai keuhkopussin kystat
        • Polydactyly
        • Makrocefalia määritetty korkeuden säätämisen jälkeen
        • BCNS:n kallon kasvojen piirteet, mukaan lukien kitalakihalkio, etuosan kohouma, hypertelorismi, iiriskoloboma tai muut silmän kehityshäiriöt tai karkeat kasvot
        • Selkärangan poikkeavuudet, mukaan lukien selkärangan occulta lannerangan ulkopuolella
        • Kaksisuuntaiset tai löystyneet kylkiluut
        • Muut radiografiset löydökset, mukaan lukien sella turcican silloittuminen, falx cerebrin ei-lamellaarinen kalkkeutuminen tai liekinmuotoiset kalkkeumat falangeissa = 1-3 BCC:tä yli 30-vuotiaille

POTILAS OMINAISUUDET:

  • WBC ≥ 4 000/mm³
  • Neutrofiilien määrä ≥ 2000/mm³
  • Verihiutalemäärä ≥ 150 000/mm³
  • Hemoglobiini ≥ 11,5 g/dl
  • Bilirubiini 0,3-1,0 mg/dl
  • AST 17-59 U/L
  • PTT 10–13 sekuntia TAI INR 1,0–1,4
  • Kreatiniinipuhdistuma > 50 ml/min
  • Kolesteroli < 350 mg/dl
  • Triglyseridit < 400 mg/dl
  • Ei raskaana tai imettävänä
  • Negatiivinen raskaustesti
  • Hedelmällisten osallistujien on käytettävä tehokasta ehkäisyä ≥ 1 kuukauden ajan ennen tutkimushoitoa, sen aikana ja ≥ 12 viikon ajan tutkimushoidon jälkeen
  • Ei aktiivista infektiota
  • Ei alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä
  • Ei psykiatrista häiriötä tai henkistä vajaatoimintaa, joka estäisi tutkimuksen noudattamisen
  • Ei hallitsematonta verenpainetautia (eli verenpaine > 140/90 mmHg > 2 mittauksella)
  • Ei kroonista aktiivista hoitoa vaativaa infektiota
  • Ei käsittelemätöntä reaktiivista puhdistettua tuberkuliinin proteiinijohdannaista (PPD)
  • Ei HIV-1-infektiota
  • Ei antibiootteja vaativia infektioita viimeisen 30 päivän aikana
  • Mikään muu ihosairaus, joka vaikuttaa laajoihin kehon alueisiin, mukaan lukien hoidettava ja biopsia-alue
  • Ei tunnettua hepatiitti B- tai C-infektiota (havaittavissa oleva RNA viruslääkityksen ulkopuolella)
  • Ei immuunipuutoshäiriötä
  • Ei tunnettua yliherkkyyttä sirolimuusille tai makrolidiantibiooteille (esim. erytromysiinille, atsitromysiinille tai klaritromysiinille)
  • Ei syöpää viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi tyvisolusyöpä

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

  • Vähintään 1 kuukausi aikaisemmista tutkimuslääkkeistä
  • Ei samanaikaisia ​​lisäravinteita, mukaan lukien Hypericum perforatum (St. mäkikuisma) tai megadoosipitoisia vitamiineja
  • Ei muita samanaikaisia ​​immunosuppressiivisia lääkkeitä, mukaan lukien kortikosteroidit
  • Samanaikaisten lääkkeiden ei tiedetä häiritsevän sirolimuusin metaboliaa
  • Ei samanaikaisia ​​antikoagulantteja
  • Ei samanaikaisesti asetyylisalisyylihappoa tai muita verihiutaleiden toimintaan tai määrään vaikuttavia lääkkeitä
  • Ei rutiininomaista (eli > 2 annosta/viikko) ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden käyttöä

  • Ei lääkkeitä tai aineita, jotka vaikuttaisivat sirolimuusipitoisuuksiin veressä, mukaan lukien jokin seuraavista:

    • Nikardipiini
    • verapamiili
    • Klotrimatsoli
    • Flukonatsoli
    • Itrakonatsoli
    • Troleandomysiini
    • Sisapridi
    • Metoklopramidi
    • Klaritromysiini
    • Erytromysiini
    • Bromokriptiini
    • Simetidiini
    • Danatsoli
    • HIV-proteaasin estäjät (esim. ritonaviiri tai indinaviiri)
    • Fenobarbitaali
    • Karbamatsepiini
    • Fenytoiini
    • Rifabutiini
    • Rifapentiini
    • Greippimehu
    • Rokotukset (erityisesti elävät rokotteet)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Muutokset RNA:ssa mikrosiruanalyysillä mitattuna
Muutokset proteiinin ilmentymisessä mitattuna 2-ulotteisella geelielektroforeesilla ja matriisiavusteisella laserdesorptioionisaatiolentoajan massaspektroskopialla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yale University

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Allen E. Bale, MD, Yale University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. helmikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. helmikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 12. helmikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 23. syyskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. syyskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CDR0000522464
  • YALE-HIC-26866

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ei-melanomatoottinen ihosyöpä

Kliiniset tutkimukset geeniekspressioanalyysi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa