Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AFQ056:n turvallisuus ja teho nuorilla potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

sunnuntai 10. toukokuuta 2015 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus AFQ056:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi nuorilla potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tämä vaiheen IIb tutkimus on suunniteltu arvioimaan, ovatko kolme AFQ056-annosta turvallisia ja tehokkaita Fragile X -oireyhtymän käyttäytymisoireiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
139

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Espanja, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espanja, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Espanja, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Indonesia
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonesia
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Ruotsi
      • Spånga, Ruotsi, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Saksa, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Saksa, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Saksa, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Sveitsi, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tanska
      • Glostrup, Tanska, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on Fragile X -oireyhtymä, jotka ovat vähintään kohtalaisen sairaita kliinisen yleisvaikutelman vakavuuden perusteella vähintään 4 ja joilla on kelpoisuuspisteet ABC-C- ja IQ-testissä käynnillä 1

Poissulkemiskriteerit:

  • Pitkälle edennyt, vaikea tai epävakaa sairaus, joka voi häiritä tutkimustulosten arviointia
  • Syöpä viimeisen 5 vuoden aikana, muu kuin paikallinen ihosyöpä
  • Nykyinen hoito useammalla kuin kahdella psykoaktiivisella lääkkeellä, epilepsialääkkeitä lukuun ottamatta
  • Historia vakavasta itseään vahingoittavasta käytöksestä
  • Paino alle 32 kg
  • Naiset, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: 25 mg bid
Lääke: AFQ056
Kokeellinen: 50 mg bid
Lääke: AFQ056
Kokeellinen: 100 mg bid
Lääke: AFQ056

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hauraan X-oireyhtymän käyttäytymisoireiden lähtötasosta käyttämällä poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-yhteisöversiota (ABC-CFX) kokonaispistemäärä Stratum I -potilailla, jotka ovat altistuneet AFQ056:lle 100 mg Bid
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) on 58-kohtainen, omaishoitajien arvioima oireiden tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä kotona, asuinlaitoksissa ja työharjoittelukeskuksissa. Arviointi suoritettiin antamalla jokaiselle pisteelle arvosana 0 ("ei ollenkaan ongelma") 3:een ("ongelma on asteittain vakava") ja kokonaispistemäärä 0 - 174. Täydestä, 58 kohdan ABC-C:stä kerätyt tiedot analysoitiin muokatun FXS ABC-C -algoritmin (ABC-CFX) mukaan, jolle 55 kohdetta ja kuusi alaasteikkoa (ärtyneisyys, letargia/vieroitus, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus, sopimaton puhe ja sosiaalinen välttäminen) plus kokonaispistemäärä otettiin huomioon, ja joiden kokonaispistemäärä on 0-165. Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1 (Fragile X Mental Retardation 1) -geeni oli täysin metyloitunut
Lähtötilanne viikolle 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hauraan X-oireyhtymän käyttäytymisoireiden lähtötasosta käyttämällä ABC-CFX-kokonaispistemäärää Stratum II -potilailla, jotka ovat altistuneet kaikille kolmelle AFQ056-annokselle
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
ABC-C on 58-kohtainen, hoitajan arvioima oireiden tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä kotona, asuinlaitoksissa ja työharjoittelukeskuksissa. Arviointi suoritettiin antamalla jokaiselle pisteelle arvosana 0 ("ei ollenkaan ongelma") 3:een ("ongelma on asteittain vakava") ja kokonaispistemäärä 0 - 174. Täydestä, 58 kohdan ABC-C:stä kerätyt tiedot analysoitiin muokatun FXS ABC-C -algoritmin (ABC-CFX) mukaan, jolle 55 kohdetta ja kuusi alaasteikkoa (ärtyneisyys, letargia/vieroitus, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus, sopimaton puhe ja sosiaalinen välttäminen) plus kokonaispistemäärä otettiin huomioon, ja joiden kokonaispistemäärä on 0-165. Stratum II sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli osittain metyloitunut
Lähtötilanne viikolle 12
Muutos hauraan X-oireyhtymän käyttäytymisoireiden lähtötasosta käyttämällä ABC-CFX-kokonaispistemäärää Stratum I -potilailla, jotka ovat altistuneet kahdelle pienemmälle AFQ056-annokselle (25 mg Bid ja 50 mg Bid)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
ABC-C on 58-kohtainen, hoitajan arvioima oireiden tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä kotona, asuinlaitoksissa ja työharjoittelukeskuksissa. Arviointi suoritettiin antamalla jokaiselle pisteelle arvosana 0 ("ei ollenkaan ongelma") 3:een ("ongelma on asteittain vakava") ja kokonaispistemäärä 0 - 174. Täydestä, 58 kohdan ABC-C:stä kerätyt tiedot analysoitiin muokatun FXS ABC-C -algoritmin (ABC-CFX) mukaan, jolle 55 kohdetta ja kuusi alaasteikkoa (ärtyneisyys, letargia/vieroitus, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus, sopimaton puhe ja sosiaalinen välttäminen) plus kokonaispistemäärä otettiin huomioon, ja joiden kokonaispistemäärä on 0-165. Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli täysin metyloitunut
Lähtötilanne viikolle 12
Fragile X -potilaiden oireiden maailmanlaajuinen paraneminen käyttämällä kliinistä maailmanlaajuista vaikutelman paranemista (CGI-I) -asteikkoa Stratum I -potilailla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikko on kliinikkojen arvioima asteikko, jota käytetään arvioimaan hoitovastetta psykiatrisilla potilailla, ja pisteet vaihtelevat 1-7 (jossa 1 on "erittäin parantunut", 4 "ei muutosta"). 7 on "paljon huonompi"). Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli täysin metyloitunut.
12 viikkoa
Fragile X -potilaiden oireiden globaali paraneminen käyttämällä kliinistä globaalia vaikutelman paranemista (CGI-I) -asteikkoa Stratum II -potilailla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikko on kliinikkojen arvioima asteikko, jota käytetään arvioimaan hoitovastetta psykiatrisilla potilailla, ja pisteet vaihtelevat 1-7 (jossa 1 on "erittäin parantunut", 4 "ei muutosta"). 7 on "paljon huonompi"). Stratum II sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli osittain metyloitunut
12 viikkoa
Fragile X:n oireiden globaali paraneminen Stratum I:n kliinisen globaalin vaikutelman parantamisen (CGI-I) asteikkoa käyttämällä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikko on kliinikkojen arvioima asteikko, jota käytetään arvioimaan hoitovastetta psykiatrisilla potilailla, ja pisteet vaihtelevat 1-7 (jossa 1 on "erittäin parantunut", 4 "ei muutosta"). 7 on "paljon huonompi"). Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli täysin metyloitunut.
12 viikkoa
Fragile X:n oireiden globaali paraneminen Stratum II:n kliinisen globaalin vaikutelman parantamisen (CGI-I) asteikkoa käyttäen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikko on kliinikkojen arvioima asteikko, jota käytetään arvioimaan hoitovastetta psykiatrisilla potilailla, ja pisteet vaihtelevat 1-7 (jossa 1 on "erittäin parantunut", 4 "ei muutosta"). 7 on "paljon huonompi"). Stratum II sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli osittain metyloitunut
12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta ärtyneisyydessä, letargiassa/vieroittautumisessa, stereotyyppisessä käytöksessä, yliaktiivisuudessa, sopimattomassa puheessa ja sosiaalisessa välttämisessä, arvioituna ABC-CFX-asteikon yksittäisillä alaasteikoilla Stratum I:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
ABC-C on 58-kohtainen, hoitajan arvioima oireiden tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä kotona, asuinlaitoksissa ja työharjoittelukeskuksissa. Arviointi suoritettiin antamalla jokaiselle pisteelle arvosana 0 ("ei ollenkaan ongelma") 3:een ("ongelma on asteittain vakava") ja kokonaispistemäärä 0 - 174. Täydestä, 58 kohdan ABC-C:stä kerätyt tiedot analysoitiin modifioidun FXS ABC-C -algoritmin (ABC-CFX) mukaisesti, jolle 55 kohdetta ja kuusi alaasteikkoa: ärtyneisyys (alue 0 - 54); letargia/vieroitus (vaihteluväli 0-39); stereotyyppinen käyttäytyminen (alue 0-18); yliaktiivisuus (vaihteluväli 0-30); sopimaton puhe (alue 0-12); ja sosiaalinen välttäminen (alue 0-12) plus kokonaispistemäärä (vaihteluväli 0-165) otettiin huomioon. Negatiivinen muutos edustaa parannusta. Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli täysin metyloitunut
Lähtötilanne viikolle 12
Muutos lähtötilanteesta ärtyisyyden, letargian/vieroittautumisen, stereotyyppisen käyttäytymisen, yliaktiivisuuden, sopimattoman puheen ja sosiaalisen välttämisen osalta Stratum II:n ABC-CFX-asteikon yksittäisillä alaasteikoilla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
ABC-C on 58-kohtainen, hoitajan arvioima oireiden tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä kotona, asuinlaitoksissa ja työharjoittelukeskuksissa. Arviointi suoritettiin antamalla jokaiselle pisteelle arvosana 0 ("ei ollenkaan ongelma") 3:een ("ongelma on asteittain vakava") ja kokonaispistemäärä 0 - 174. Täydestä, 58 kohdan ABC-C:stä kerätyt tiedot analysoitiin modifioidun FXS ABC-C -algoritmin (ABC-CFX) mukaisesti, jolle 55 kohdetta ja kuusi alaasteikkoa: ärtyneisyys (alue 0 - 54); letargia/vieroitus (vaihteluväli 0-39); stereotyyppinen käyttäytyminen (alue 0-18); yliaktiivisuus (vaihteluväli 0-30); sopimaton puhe (alue 0-12); ja sosiaalinen välttäminen (alue 0-12) plus kokonaispistemäärä (vaihteluväli 0-165) otettiin huomioon. Negatiivinen muutos edustaa parannusta. Stratum II sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli osittain metyloitunut
Lähtötilanne viikolle 12
Niiden potilaiden osuus, joilla on kliininen vaste ja joiden vaste määritellään vähintään 25 %:n laskuksi lähtötasosta ABC-CFX-kokonaispisteissä ja pisteeksi 1 (erittäin parantunut) tai 2 (paljon parantunut) CGI-I-asteikolla , Stratum I
Aikaikkuna: 12 viikkoa
ABC-C on 58-kohtainen, hoitajan arvioima oireiden tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä kotona, asuinlaitoksissa ja työharjoittelukeskuksissa. Arviointi suoritettiin antamalla jokaiselle pisteelle arvosana 0 ("ei ollenkaan ongelma") 3:een ("ongelma on asteittain vakava") ja kokonaispistemäärä 0 - 174. Täydestä, 58 pisteen ABC-C:stä kerätyt tiedot analysoitiin ABC-CFX-algoritmin mukaan, jossa huomioitiin 55 kohdetta ja kuusi alaasteikkoa plus kokonaispistemäärä ja jonka kokonaispistemäärä on 0-165. Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikko on kliinikkojen arvioima asteikko, jota käytetään arvioimaan hoitovastetta psykiatrisilla potilailla, ja pisteet vaihtelevat 1-7 (jossa 1 on "erittäin parantunut", 4 "ei muutosta"). 7 on "paljon huonompi"). Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli täysin metyloitunut; Stratum II sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli osittain metyloitunut.
12 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla on kliininen vaste ja joiden vaste määritellään vähintään 25 %:n laskuksi lähtötasosta ABC-CFX-kokonaispisteissä ja pisteeksi 1 (erittäin parantunut) tai 2 (paljon parantunut) CGI-I-asteikolla , Stratum II
Aikaikkuna: 12 viikkoa
ABC-C on 58-kohtainen, hoitajan arvioima oireiden tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä kotona, asuinlaitoksissa ja työharjoittelukeskuksissa. Arviointi suoritettiin antamalla jokaiselle pisteelle arvosana 0 ("ei ollenkaan ongelma") 3:een ("ongelma on asteittain vakava") ja kokonaispistemäärä 0 - 174. Täydestä, 58 pisteen ABC-C:stä kerätyt tiedot analysoitiin ABC-CFX-algoritmin mukaan, jossa huomioitiin 55 kohdetta ja kuusi alaasteikkoa plus kokonaispistemäärä ja jonka kokonaispistemäärä on 0-165. Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikko on kliinikkojen arvioima asteikko, jota käytetään arvioimaan hoitovastetta psykiatrisilla potilailla, ja pisteet vaihtelevat 1-7 (jossa 1 on "erittäin parantunut", 4 "ei muutosta"). 7 on "paljon huonompi"). Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli täysin metyloitunut; Stratum II sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli osittain metyloitunut.
12 viikkoa
Muutos lähtötasosta toistuvassa käyttäytymisessä arvioituna toistuvan käyttäytymisen asteikolla - tarkistettu (RBS-R) kokonais- ja alaskaalan pisteet Stratum I:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) on arviointityökalu, joka kaappaa toistuvan käyttäytymisen laajuuden. Se on 43 kohdan kyselylomake, jonka omaishoitajat täyttävät. Jokainen arvioitu käyttäytyminen on arvosteltu 0:sta (käyttäytymistä ei esiinny) 3:een (käyttäytymistä esiintyy ja se on vakava ongelma). Kokonaispisteet ovat 0-129. Käyttäytyminen on ryhmitelty kuuteen osa-alueeseen: rituaalinen käyttäytyminen (alue 0-18); samanlaisuuskäyttäytyminen (alue 0-33); stereotyyppinen käyttäytyminen (alue 0-18); itseään vahingoittava käyttäytyminen (vaihteluväli 0-24); pakonomainen käyttäytyminen (alue 0-24); ja rajoitetut intressit (vaihteluväli 0-12). Negatiivinen muutos edustaa parannusta. Stratum I sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli täysin metyloitunut
Lähtötilanne viikolle 12
Muutos perustasosta toistuvassa käyttäytymisessä arvioituna toistuvan käyttäytymisen asteikolla – tarkistettu (RBS-R) kokonais- ja alaskaalan pisteet Stratum II:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) on arviointityökalu, joka kaappaa toistuvan käyttäytymisen laajuuden. Se on 43 kohdan kyselylomake, jonka omaishoitajat täyttävät. Jokainen arvioitu käyttäytyminen on arvosteltu 0:sta (käyttäytymistä ei esiinny) 3:een (käyttäytymistä esiintyy ja se on vakava ongelma). Kokonaispisteet ovat 0-129. Käyttäytyminen on ryhmitelty kuuteen osa-alueeseen: rituaalinen käyttäytyminen (alue 0-18); samanlaisuuskäyttäytyminen (alue 0-33); stereotyyppinen käyttäytyminen (alue 0-18); itseään vahingoittava käyttäytyminen (vaihteluväli 0-24); pakonomainen käyttäytyminen (alue 0-24); ja rajoitetut intressit (vaihteluväli 0-12). Negatiivinen muutos edustaa parannusta. Stratum II sisälsi potilaat, joiden FMR1-geeni oli osittain metyloitunut
Lähtötilanne viikolle 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 18. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 20. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 12. toukokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Sunnuntai 10. toukokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. toukokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia