Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Annoksen korotustutkimus BPS804:n useiden infuusioiden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on hypofosfatasia (HPP)

perjantai 9. syyskuuta 2022 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Avoin, potilaan sisäinen annoskorotustutkimus, jossa arvioitiin BPS804:n useiden infuusioiden turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehoa aikuisilla, joilla on hypofosfatasia (HPP).

Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää BPS804:n siedettävyys, PK/PD ja alustava tehokkuus aikuispotilailla, joilla on HPP ja joita hoidetaan useilla kasvavilla BPS804-annoksilla.

Tämä tutkimus mahdollistaa tutkimuslääkkeen useiden annosten vertailun kahden ensimmäisen viikon aikana annon jälkeen ja pidemmän arviointijakson jälkeen korkeimmalle annostasolle, jotta voidaan valita annosalueet, joita testataan myöhemmissä HPP-indikaatiota koskevissa tutkimuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen teki ja julkaisi aiemmin Novartis. Levy siirrettiin Ultragenyxille helmikuussa 2021.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
8

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Wuerzburg, Saksa, 97074
        • Mereo BioPharma 3 Ltd Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18–60-vuotiaat mies- ja naispotilaat, jotka ovat hyvässä terveydentilassa (muu kuin ennalta määritetty kliininen HPP-diagnoosi) aiemman sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen, EKG:n ja laboratoriotestien perusteella seulonnassa.
  • Aikaisemmin vahvistettu kliininen HPP-diagnoosi, jossa on vahvistettu ALPL-mutaatio geneettisellä testillä ja joka ilmenee:
  • Seerumin alkalisen fosfataasin tasot alle iän mukaisen normaalialueen ja
  • Radiologiset todisteet osteopeniasta tai osteomalasiasta tai
  • Aiempi plasman PLP vähintään kaksinkertainen normaalin ylärajan yläpuolelle tai
  • Aiempi riisitauti tai ennenaikainen maitohampaiden menetys tai luun epämuodostuma, joka liittyy osteomalasiaan tai menneeseen riisitautiin, tai aiempi ei-traumaattinen murtuma, näennäismurtuma tai ei-parantuva murtuma.
  • 25-(OH)-vitamiini D3 seerumin taso ≥20 ng/ml.
  • Normokalsemia, seerumin kalsium ≥8,5 mg/dl ja ≤10,2 mg/dl ja normaalit fosfaattitasot (2,4-4,1 mg/dl) (tai paikallisten laboratorioarvojen mukaan).

Poissulkemiskriteerit:

  • Anamneesissa kliinisesti merkittäviä EKG-poikkeavuuksia.
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet missä tahansa elinjärjestelmässä (muu kuin paikallinen ihon tyvisolusyöpä ja luuston pahanlaatuiset kasvaimet, katso alla) viimeisen 5 vuoden aikana riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä.
  • Aiemmat luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai luumetastaasit milloin tahansa.
  • Ulkoisen säteen säteilyn historia luurankoon.
  • Avoimet epifyysit tutkijan aikaisempien kliinisten arvioiden perusteella arvioimina.
  • Potilaat, joilla epäillään hermoston ahtaumaa (esim. kohdunkaulan, selkärangan tai lannerangan alueella), jonka tutkija arvioi, mikä saattaa johtua välilevytyrästä ja joita kuvataan iskiaskivuksi, pistelyksi, polttavaksi tunteeksi, johon liittyy puutumista ja/tai heikkoutta.
  • Aiempi tai samanaikainen sairaus, kuten hypo-/hyperparatyreoosi, hypo-/hypertyreoosi, Pagetin tauti, edellinen niskaleikkaus, johon liittyy osittainen tai täydellinen kilpirauhasen poisto ja epänormaali kilpirauhasen toiminta tai kilpirauhassairaus tai muut endokriiniset häiriöt tai tilat.
  • Hoito millä tahansa resorptiota estävällä lääkkeellä (esim. oraalisella ja/tai injektoitavalla), bisfosfonaateilla ja/tai teriparatidilla (esim. ForteoTM) viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Altistuminen verituotteille tai monoklonaalisille vasta-aineille edellisten 12 kuukauden aikana.
  • Selkärangan tai lonkan mikä tahansa epämuodostuma (esim. vaikea skolioosi, selkärankareuma) tai lonkka, joka estäisi lannerangan tai lonkan BMD:n asianmukaisen hankinnan DXA:lla.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: BPS804-annoksen nostaminen
BPS804 IV setrusumabi annettuna kasvavina annoksina 5 mg/kg:sta 20 mg/kg:aan
Lääke: BPS804

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden lukumäärä (prosenttiosuus), joilla on haittavaikutuksia tai vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
Muutos lähtötasosta primaarisissa serologisissa luun biomarkkereissa
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
BPS804:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi: plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: 1, 29 ja 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
1, 29 ja 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
BPS804:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi: havaittu maksimipitoisuus plasmassa lääkkeen annon jälkeen (Cmax)
Aikaikkuna: 1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
BPS804:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi: aika maksimipitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: 1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
Muutos perustasosta sekundaarisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
Anti-BPS804-vasta-aineita kehittävien potilaiden lukumäärä (prosentti).
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Novartis
Mereo BioPharma

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 29. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 29. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 1. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 16. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 9. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CBPS804A2202
  • 2010-024013-31 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia