Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Annoksen korotustutkimus BPS804:n useiden infuusioiden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on hypofosfatasia (HPP)

perjantai 9. syyskuuta 2022 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Avoin, potilaan sisäinen annoskorotustutkimus, jossa arvioitiin BPS804:n useiden infuusioiden turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehoa aikuisilla, joilla on hypofosfatasia (HPP).

Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää BPS804:n siedettävyys, PK/PD ja alustava tehokkuus aikuispotilailla, joilla on HPP ja joita hoidetaan useilla kasvavilla BPS804-annoksilla.

Tämä tutkimus mahdollistaa tutkimuslääkkeen useiden annosten vertailun kahden ensimmäisen viikon aikana annon jälkeen ja pidemmän arviointijakson jälkeen korkeimmalle annostasolle, jotta voidaan valita annosalueet, joita testataan myöhemmissä HPP-indikaatiota koskevissa tutkimuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen teki ja julkaisi aiemmin Novartis. Levy siirrettiin Ultragenyxille helmikuussa 2021.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Wuerzburg, Saksa, 97074
        • Mereo BioPharma 3 Ltd Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18–60-vuotiaat mies- ja naispotilaat, jotka ovat hyvässä terveydentilassa (muu kuin ennalta määritetty kliininen HPP-diagnoosi) aiemman sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen, EKG:n ja laboratoriotestien perusteella seulonnassa.
  • Aikaisemmin vahvistettu kliininen HPP-diagnoosi, jossa on vahvistettu ALPL-mutaatio geneettisellä testillä ja joka ilmenee:
  • Seerumin alkalisen fosfataasin tasot alle iän mukaisen normaalialueen ja
  • Radiologiset todisteet osteopeniasta tai osteomalasiasta tai
  • Aiempi plasman PLP vähintään kaksinkertainen normaalin ylärajan yläpuolelle tai
  • Aiempi riisitauti tai ennenaikainen maitohampaiden menetys tai luun epämuodostuma, joka liittyy osteomalasiaan tai menneeseen riisitautiin, tai aiempi ei-traumaattinen murtuma, näennäismurtuma tai ei-parantuva murtuma.
  • 25-(OH)-vitamiini D3 seerumin taso ≥20 ng/ml.
  • Normokalsemia, seerumin kalsium ≥8,5 mg/dl ja ≤10,2 mg/dl ja normaalit fosfaattitasot (2,4-4,1 mg/dl) (tai paikallisten laboratorioarvojen mukaan).

Poissulkemiskriteerit:

  • Anamneesissa kliinisesti merkittäviä EKG-poikkeavuuksia.
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet missä tahansa elinjärjestelmässä (muu kuin paikallinen ihon tyvisolusyöpä ja luuston pahanlaatuiset kasvaimet, katso alla) viimeisen 5 vuoden aikana riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä.
  • Aiemmat luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai luumetastaasit milloin tahansa.
  • Ulkoisen säteen säteilyn historia luurankoon.
  • Avoimet epifyysit tutkijan aikaisempien kliinisten arvioiden perusteella arvioimina.
  • Potilaat, joilla epäillään hermoston ahtaumaa (esim. kohdunkaulan, selkärangan tai lannerangan alueella), jonka tutkija arvioi, mikä saattaa johtua välilevytyrästä ja joita kuvataan iskiaskivuksi, pistelyksi, polttavaksi tunteeksi, johon liittyy puutumista ja/tai heikkoutta.
  • Aiempi tai samanaikainen sairaus, kuten hypo-/hyperparatyreoosi, hypo-/hypertyreoosi, Pagetin tauti, edellinen niskaleikkaus, johon liittyy osittainen tai täydellinen kilpirauhasen poisto ja epänormaali kilpirauhasen toiminta tai kilpirauhassairaus tai muut endokriiniset häiriöt tai tilat.
  • Hoito millä tahansa resorptiota estävällä lääkkeellä (esim. oraalisella ja/tai injektoitavalla), bisfosfonaateilla ja/tai teriparatidilla (esim. ForteoTM) viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Altistuminen verituotteille tai monoklonaalisille vasta-aineille edellisten 12 kuukauden aikana.
  • Selkärangan tai lonkan mikä tahansa epämuodostuma (esim. vaikea skolioosi, selkärankareuma) tai lonkka, joka estäisi lannerangan tai lonkan BMD:n asianmukaisen hankinnan DXA:lla.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: BPS804-annoksen nostaminen
BPS804 IV setrusumabi annettuna kasvavina annoksina 5 mg/kg:sta 20 mg/kg:aan
Lääke: BPS804

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden lukumäärä (prosenttiosuus), joilla on haittavaikutuksia tai vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
Muutos lähtötasosta primaarisissa serologisissa luun biomarkkereissa
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
BPS804:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi: plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: 1, 29 ja 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
1, 29 ja 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
BPS804:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi: havaittu maksimipitoisuus plasmassa lääkkeen annon jälkeen (Cmax)
Aikaikkuna: 1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
BPS804:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi: aika maksimipitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: 1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
1, 15 ja 29 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen annon jälkeen
Muutos perustasosta sekundaarisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
Anti-BPS804-vasta-aineita kehittävien potilaiden lukumäärä (prosentti).
Aikaikkuna: 141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta
141 päivää ensimmäisen tutkimustuotteen antamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Yhteistyökumppanit

Novartis
Mereo BioPharma

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 1. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 16. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CBPS804A2202
  • 2010-024013-31 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset BPS804

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa