Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuoran mesenkymaaliset kantasolut potilaille, joilla on primaarinen sappikirroosi

torstai 30. toukokuuta 2013 päivittänyt: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Vaihe 1/2 -tutkimus UC-MSC-hoidosta primaarista sappikirroosia sairastavien potilaiden tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi

Primaarinen sappikirroosi (PBC) on hitaasti etenevä sairaus, joka aiheuttaa huomattavaa intrahepaattisten sappitiehyiden menetystä, mikä lopulta johtaa kolestaasiin, pitkälle edenneeseen fibroosiin, kirroosiin, maksan vajaatoimintaan ja jopa hepatosellulaariseen karsinoomaan. Histologisesti taudille on ominaista krooninen porttitulehdus, johon liittyy epiteelisolujen tunkeutuminen, tuhoutuminen ja häviäminen pienissä ja keskikokoisissa sappitiehyissä. Tällä hetkellä AASLD suosittelee ursodeoksikoolihappoa (UDCA) annoksella 13-15 mg/kg/vrk PBC:n terapeuttiseksi lääkkeeksi, ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen tähän käyttöaiheeseen. UDCA-hoito voi hidastaa taudin etenemistä ja pidentää eloonjäämistä ilman maksansiirtoa. Kuitenkin joka kolmas potilas ei reagoi riittävästi UDCA-hoitoon, ja monet tarvitsevat lisähoitoa tai maksansiirtoa tai molempia. UC-MSC:tä on käytetty useiden vakavien autoimmuunisairauksien, kuten immuunitrombosytopenian, systeemisen lupus erythematosuksen ja hoitoresistentin nivelreuman, hoidossa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan UC-MSC-siirron turvallisuutta ja tehoa PBC-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Primaarinen biliaarinen kirroosi (PBC) on hitaasti etenevä kolestaattinen sairaus, joka liittyy maksakirroosin ja maksan vajaatoiminnan kehittymiseen, mikä saattaa oikeuttaa maksansiirron. Ursodeoksikoolihappo (UDCA) on tällä hetkellä ainoa lääke, joka on hyväksytty erityisesti PBC:n hoitoon. Kuitenkin joka kolmas potilas ei reagoi riittävästi UDCA-hoitoon, ja monet tarvitsevat lisähoitoa tai maksansiirtoa tai molempia.

Äskettäin vahvistettiin kantasolujen mahdollisuus erilaistua sappiepiteelisoluiksi. Erityisesti luuytimestä peräisin olevaa mesenkymaalisten kantasolujen (BM-MSC) siirtoa on sovellettu klinikalla useiden ihmisten sairauksien, kuten GVHD:n, sydänvaurion ja aivovamman, hoitoon, ja se on osoittanut hyvää sietokykyä ja tehokkuutta. Viime aikoina napanuorasta johdettuja MSC:itä (UC-MSC) on käytetty myös vaikeiden autoimmuunisairauksien, kuten hoitoresistentin nivelreuman ja multippeliskleroosin, hoitoon.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko UC-MSC parantaa primaarista biliaarista kirroosia sairastavien potilaiden sairaustilaa ja miten. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan myös sitä, kuinka hyvin UC-MSC on siedetty ja sen turvallisuutta PBC-potilailla

Tutkimukseen osallistujat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta hoitohaarasta:

Käsivarsi A: Osallistujat saavat 12 viikon UC-MSC-hoitoa sekä UDCA:ta. Käsivarsi B: Osallistujat saavat 12 viikon lumelääkettä ja UDCA:ta. UC-MSC valmistetaan standardimenetelmien mukaisesti ja kerätään antikoagulanttia sisältäviin muovipusseihin. UC-MSC:t annetaan i.v. ultraäänitutkimuksen alla. Soluhoidon jälkeen potilaita seurataan viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48. Joidenkin kliinisten parametrien, kuten seerumin alkalisen fosfataasin (ALP), alaniiniaminotransferaasin (ALT) aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja kokonaisbilirubiinin (TB), protrombiiniajan (PT), albumiinin (ALB), prealbumiinin (PA) arviointi , havaitaan näinä aikoina. Mayo-riskipisteet, portaalihypertensio, maksan histologia, MELD-pistemäärä ja kliiniset oireet havaittiin myös samanaikaisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

100

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100039
        • Rekrytointi
        • Beijing 302 Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus
  2. Primaarinen sappikirroosi (AASLD:n käytännön ohjeissa määriteltyjen kriteerien mukaisesti, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negatiivinen raskaustesti (hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Maksasolusyöpä tai muut pahanlaatuiset kasvaimet
  2. Raskaana oleville tai imettäville naisille
  3. Virushepatiitti (HAB, HBV, HCV jne.)
  4. Elinelinten vajaatoiminta (sydän, munuaiset tai hengityselimet jne.)
  5. Sepsis
  6. Aktiivinen tromboosi portaali- tai maksalaskimoissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Perinteinen plus UC-MSC hoito

Osallistujat saavat tavanomaista hoitoa sekä UC-MSC-annoksen päivästä 0 viikon 12 tutkimuskäyntiin.

Osallistujia seurataan sitten viikolle 48 saakka.
Muut: perinteinen plus UC-MSC-hoito
Sai tavanomaisen hoidon ja otettiin i.v. kerran 4 viikossa annoksella 1*10E6 UC-MSC/kg ruumiinpainoa 12 viikon ajan.
PLACEBO_COMPARATOR: Perinteinen plus lumelääkehoito
Osallistujat saavat tavanomaista plus lumelääkehoitoa päivästä 0 viikon 12 tutkimuskäyntiin. Osallistujia seurataan sitten viikolle 48 saakka.
Muut: Perinteinen plus lumelääkehoito
Sai tavanomaisen hoidon ja otettiin i.v. kerran 4 viikossa 50 ml suolaliuosta 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Seerumin alkalinen fosfataasi (ALP)
Aikaikkuna: 0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 viikkoa hoidon jälkeen
0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 viikkoa hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Histologiset muutokset maksabiopsioissa
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 48 viikkoa
lähtötilanne ja 48 viikkoa
Seerumin bilirubiini
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Seerumi AST
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Mayon riskipisteet
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Portaalihypertensiopotilaiden määrä 12 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 12, 24, 36 ja 48
MELD pisteet
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
Osallistujien lukumäärä, joiden kliiniset oireet paranivat
Aikaikkuna: Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48
kliiniset oireet, mukaan lukien väsymys (Fatigue Impact Score, FIS) ja kutina (Visual Analog Scale, VAS)
Perustasolla ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beijing 302 Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 5. elokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. elokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 13. elokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 31. toukokuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. toukokuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Beijing302-005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sappikirroosi

Kliiniset tutkimukset Perinteinen plus lumelääkehoito

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa