Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oksitosiinikoe Prader-Willin oireyhtymässä

keskiviikko 4. huhtikuuta 2018 päivittänyt: University of Florida

Yksilöillä, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS), on havaittu olevan oksitosiinia tuottavien hermosolujen vajaus ja heikentynyt oksitosiinireseptorigeenin toiminta, joten tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako oksitosiinin (OT) anto joitakin Prader-Willin oireyhtymä, jotka ovat erityisen hankalia lapsille ja heidän perheilleen (kyltymätön ruokahalu ja sosiaalinen käyttäytyminen).

Tutkimuskysymykset ovat:

  1. Aiheuttaako intranasaalinen oksitosiini sivuvaikutuksia lapsilla, joilla on PWS?
  2. Muuttaako intranasaalinen oksitosiinin anto ruokahalua tai käyttäytymistä PWS:ssä?

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako intranasaalinen oksitosiini hyperfagiaa, sosiaalisia taitoja ja käyttäytymistä potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä. Tämä on satunnaistettu lumekontrolloitu pilottitutkimus. Ensisijainen tulosmitta on määrittää, aiheuttaako oksitosiinin intranasaalinen anto mitään haittavaikutuksia potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä. Toissijaisesti tutkijat suorittavat myös arviointeja määrittääkseen, onko intranasaalisella oksitosiinilla vaikutusta Prader-Willin oireyhtymää sairastavien lasten sosiaalisiin taitoihin, käyttäytymiseen tai ruokahaluun.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, joilla on geneettisesti vahvistettu PWS
  • Ikä ≥ 5 vuotta ja ≤ 11 vuotta (hoito on aloitettava ennen 11 vuotta)
  • Lapsen on oltava ravintovaiheessa 2b tai 3 kunkin paikan PI:n määrittämänä.
  • Hänen on oltava tällä hetkellä kasvuhormonihoidossa ja hän on saanut kasvuhormonihoitoa vähintään vuoden ajan ennen seulontapäivää.
  • Hoitoa ei saa keskeyttää enempää kuin 1 viikoksi seulontapäivää edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
  • Etusija annetaan lapsille, jotka ovat tällä hetkellä mukana RDCRN Natural History -tutkimuksessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys sietää lääkkeiden intranasaalista antamista
  • Maksan vajaatoiminta (AST/ALT yli 3 kertaa iän normaalitaso)
  • Munuaisten vajaatoiminta (BUN/kreatiniini yli 3 kertaa iän normaalitaso)
  • Epänormaali EKG historia (kardiologin määrittämä). Jos sydämen toiminnasta on kysyttävää, EKG-raportit tarkistetaan kardiologin kanssa ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Lapsi ei saa kasvuhormonihoitoa
  • Lapsi, jolla on korkea verenpaine tai hypotensio iän ja sukupuolen mukaan (verenpaine >97 % iän ja sukupuolen mukaan tai verenpaine <3 % iän ja sukupuolen mukaan)
  • Diabetes mellitus
  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Skitsofrenia tai psykoosi
  • Kaikkien psykotrooppisten lääkkeiden ottaminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Intranasaalinen oksitosiini
Intranasaalinen oksitosiini. 16 IU intranasaalista oksitosiinia x 5 päivää. Yhden kuukauden tauko hoitojen välillä.
Lääke: Intranasaalinen oksitosiini
Tämä on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu 2x2-tutkimus. Koehenkilöt saavat OT:ta 5 peräkkäisenä päivänä 7 päivän oleskelunsa aikana. Tätä seuraa 4-6 viikon pesujakso.
Muut nimet:
  • Pitocin
  • Syntocinon
Placebo Comparator: Plasebo
Placeboa annetaan nenäsumutteena – 1 suihke kumpaankin sieraimeen x 5 päivää.
Muut: Plasebo
Tämä on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu 2x2-tutkimus. Plaseboa annetaan intranasaalisena suihkeena, yksi suihke kumpaankin sieraimeen päivittäin x 5 päivää. Yhden kuukauden tauko hoitojen välillä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Intranasaalisen oksitosiinin turvallisuus lapsilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Haittavaikutusten esiintyminen, kliinisen ja käyttäytymisen vakavuuden kuvaus ja kvantifiointi, pre- ja post-intranasaalinen oksitosiini ja lumelääke.
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ruoan saannin arviointi Prader-Willin oireyhtymässä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Hyperfagian kvantitatiivinen arviointi Hyperfagia-kyselylomakkeella, joka saatiin päivinä 1, 4 ja 6 7 päivän tutkimusprotokollan aikana ja suoritettiin illalla näinä päivinä. Pisteet vaihtelevat 0:sta (ei hyperfagiakäyttäytymistä) 96:een (vakavimmat hyperfagiakäyttäytymiset). Lisäksi syödyn ruoan määrä kirjataan päiville 1, 4 ja 6.
3 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Intranasaalisen oksitosiinin sosiaalisten vaikutusten arviointi lapsilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä
Aikaikkuna: 3 kuukautta

Ahdistuksen, ruokaongelmien, ärtyneisyyden, sosiaalisen kommunikoinnin ja käyttäytymisongelmien arviointia mitataan päivinä 1, 4 ja 6 käyttämällä:

  1. Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista: Käyttäytymisluokitusasteikko, jolla mitataan 6–54-vuotiaiden kehitysvammaisten lasten ja aikuisten käyttäytymisongelmia. Pisteet vaihtelevat 0:sta (ei ongelmakäyttäytymistä) 174:ään (vakava poikkeava käyttäytyminen).
  2. Social Responsiveness Scale: suunniteltu mittaamaan toistuvien käytösten laajuutta. Pisteet vaihtelevat 64:stä (ei toistuvaa käyttäytymistä) 260:een (vakava toistuva käyttäytyminen).
  3. Toistuvan käyttäytymisen asteikot - tarkistettu: Suunniteltu mittaamaan toistuvien käyttäytymisten laajuutta autismikirjon häiriössä, mukaan lukien: Ritualistinen/samallisuuskäyttäytyminen; Stereotyyppinen käyttäytyminen; Itseään vahingoittava käytös; Pakollinen käyttäytyminen; ja rajoitetut intressit. Pisteet vaihtelevat 0:sta (ei autistista käyttäytymistä) 100:aan (vakava autistinen käyttäytyminen).
3 kuukautta
Intranasaalisen oksitosiinin vaikutukset ruokahalua sääteleviin hormoneihin
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Plasman OT:n, greliinin ja muiden ruokahalun säätelyyn osallistuvien neuroendokriinisten hormonien (kortisoli, oreksiini A, greliini, leptiini, oksitosiini, insuliini) arviointi.
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Florida

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health (NIH)

Tutkijat

  • Päätutkija: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 17. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. huhtikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 5208-N

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader Willin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Intranasaalinen oksitosiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kuwait

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa