Satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus PF-02545920:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta Huntingtonin tautia sairastavilla koehenkilöillä
perjantai 13. lokakuuta 2017 päivittänyt: Pfizer
Vaihe 2, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus Pf-02545920:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta Huntingtonin tautia sairastavilla koehenkilöillä
Tämä tutkimus on 26 viikkoa kestänyt, satunnaistettu rinnakkaisryhmä, kaksoissokkoutettu PF-02545920 5 mg:n, PF-02545920 20 mg:n ja lumelääkkeen kahdesti vuorokaudessa vertailu Huntingtonin tautia sairastavien henkilöiden motorisen vajaatoiminnan hoidossa.
Tutkimukseen suunnitellaan satunnaistettavaksi yhteensä noin 260 henkilöä.
Ensisijainen päätetapahtuma on muutos lähtötilanteesta Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) -arvioinnissa kokonaismotoriikassa (TMS) 26 viikon hoidon jälkeen.
toissijaisia päätepisteitä ovat muutos lähtötasosta UHDRS:n kokonaismaksimikoreapisteissä (TMC) 13 ja 26 viikon hoidon jälkeen ja kliinisen yleisvaikutelman paranemispistemäärä 13 ja 26 viikon hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
272
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- The Centre for Huntington Disease
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM-Notre-Dame Hospital
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4L 4M1
- CHUM Notre Dame, Pharmacie
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80462
- COPERNICUS Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
-
Krakow, Puola, 31505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
-
Poznan, Puola, 60529
- SOLUMED Centrum Medyczne
-
Warszawa, Puola, 02957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Saksa, 44791
- Prof. Dr. Carsten Saft
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Friedrich-Alexander-Universität
-
Freiburg, Saksa, 79106
- Prof. Dr. med. Stephan Klebe
-
Lubeck, Saksa, 23562
- Universität zu Lübeck
-
Marburg, Saksa, 35043
- Philipps Universität Marburg
-
Münster, Saksa, 48149
- George Huntington Institut
-
Taufkirchen, Saksa, 84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
Wuerzburg, Saksa, 97080
- Universitätsklinikum Wuerzburg
-
-
Bavaria
-
Munchen, Bavaria, Saksa, 81675
- Technische Universität München
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0PY
- John Van Geest Centre for Brain Repair
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- University of Wales Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Clinical Research Facility
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1B 5EH
- University College London Hospitals Huntington's Disease Research Centre
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- The National Institute for Health Research/Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE3 3XT
- St Nicholas Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
- Newcastle Magnetic Resonance Centre
-
-
Aberdeenshire
-
Aberdeen, Aberdeenshire, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZA
- NHS Grampian, Clinical Genetics Centre
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2FG
- Birmingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- The Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California, Irvine
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Radiology
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Ronald Regan UCLA Medical Center Drug Information Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Neurology Clinic
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - Dept. of Neurology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation Hospital Pharmacy
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Wexner Medical Center at the Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Davis Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- The Wexner Medical Center at the Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- CAG-toisto yhtä suuri tai suurempi kuin 36;
- moottorin kokonaispistemäärä 10 tai suurempi;
- Kokonaistoiminnallinen kapasiteetti on yhtä suuri tai suurempi kuin 7.
Poissulkemiskriteerit:
- kliinisesti merkittävä neurologinen häiriö, muu kuin Huntingtonin tauti;
- Muut vakavat akuutit psykiatriset tilat, mania ja/tai psykoosi;
- Aiempi neutropenia ja myeloproliferatiiviset häiriöt;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 20 mg PF-02545920 BID
|
20 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan.
Jokainen 20 mg:n annos otetaan neljänä 5 mg:n tablettina.
20 mg:n annos titrataan seuraavasti: 5 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 10 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 15 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan ja 20 mg kahdesti vuorokaudessa viikolle 26 asti.
Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
5 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan.
Jokainen 5 mg:n annos otetaan 4 tablettina: yksi 5 mg:n tabletti ja 3 vastaavaa lumetablettia.
5 mg:n annosta ei titrata.
Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
|
|
Kokeellinen: 5 mg PF-02545920 BID
|
20 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan.
Jokainen 20 mg:n annos otetaan neljänä 5 mg:n tablettina.
20 mg:n annos titrataan seuraavasti: 5 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 10 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, 15 mg kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan ja 20 mg kahdesti vuorokaudessa viikolle 26 asti.
Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
5 mg kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan.
Jokainen 5 mg:n annos otetaan 4 tablettina: yksi 5 mg:n tabletti ja 3 vastaavaa lumetablettia.
5 mg:n annosta ei titrata.
Tutkimuslääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
|
|
Placebo Comparator: Placebo BID
Vastaava lumelääke
|
Vastaa Placeboa kahdesti päivässä (BID) 26 viikon ajan.
Jokainen lumelääkeannos otetaan 4 tablettina vastaavaa lumelääkettä.
Lumeannosta ei titrata.
Vastaava lumelääke toimitetaan viikoittain läpipainopakkauskorteissa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta kokonaismoottoripisteen (TMS) arvioinnissa Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) -arvioinnissa 26 viikon hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
UHDRS oli kliininen arviointiasteikko, jonka Huntingtonin taudin tutkimusryhmä (HSG) on kehittänyt tarjoamaan yhtenäisen arvion Huntingtonin taudin (HD) kliinisistä piirteistä ja kulusta.
Täyden UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä ja toiminnallisia kykyjä.
Motorinen kokonaispistemäärä (TMS) arvioi HD:n motorisia piirteitä silmän motoristen toimintojen, dysartriaa, koreaa, dystoniaa, kävelyä ja asennon vakautta koskevilla standardoiduilla arvoilla.
Jotkut kohteet (kuten korea ja dystonia) vaativat jokaisen raajan (kasvot, suu-suu-kieli ja vartalo) arvioinnin erikseen.
Silmien liikkeet vaativat sekä vaaka- että pystysuorat arvosanat.
Motorisen vajaatoiminnan kokonaispisteet olivat kaikkien yksittäisten 31 motorisen alakohdan summa (jokainen arvosana 0–4), ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa motorista vajaatoimintaa kuin pienemmät pisteet.
TMS-alue on 0-124.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka täyttivät valkoveren määrän (WBC) ja absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) lopetuskriteerit
Aikaikkuna: Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
|
Kriteerit väliaikaiselle tutkimussuspensiolle olivat seuraavat: Kriteeri A: valkosolujen määrä <=3000 solua/mm3 mutta >= 2000 solua/mm3 tai ANC <= 1500 solua/mm3 mutta >= 1000 solua/mm3; Kriteeri B: WBC <= 2000 solua/mm3 tai ANC <= 1000 solua/mm3; Kriteeri C: osallistujat, jotka on keskeytetty tai keskeytetty pysyvästi WBC- tai ANC-löydösten vuoksi; Kriteeri D: ANC <= 500 solua/mm3
|
Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
|
|
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
|
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
|
Vakavien haittatapahtumien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli haittavaikutus, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema, ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito, hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski), jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen epämuodostuma.
|
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (ilman lähtötilanteen poikkeavuuksia)
Aikaikkuna: Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
|
Seuraavat parametrit analysoitiin laboratoriotutkimusta varten: hematologia (hemoglobiini, hematokriitti, punasolujen määrä, verihiutaleiden määrä, valkosolujen määrä, neutrofiilien kokonaismäärä, eosinofiilit, monosyytit, basofiilit, lymfosyytit); koagulaatio (PT kansainvälinen suhde); maksan toiminta (kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, epäsuora bilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-GT, LDH, alkalinen fosfataasi, kokonaisproteiini, albumiini); munuaisten toiminta (veren ureatyppi, kreatiniini, virtsahappo); elektrolyytit (kalsium, natrium, kalium, kloridi, kokonaisbikarbonaatti, magnesium, fosfaatti); kliininen kemia (glukoosi, glykosyloitu, hemoglobiini, ihmisen koriongonadotropiini, kreatiinikinaasi); virtsan analyysi (vetyioniaktiivisuuden [pH] käänteisen desimaalilogaritmi, virtsan ominaispaino, glukoosi, proteiini, veri, ketonit, nitriitti).
|
Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (normaalilla lähtötasolla)
Aikaikkuna: Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
|
Seuraavat parametrit analysoitiin laboratoriotutkimusta varten: hematologia (hemoglobiini, hematokriitti, punasolujen määrä, verihiutaleiden määrä, valkosolujen määrä, neutrofiilien kokonaismäärä, eosinofiilit, monosyytit, basofiilit, lymfosyytit); koagulaatio (PT kansainvälinen suhde); maksan toiminta (kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, epäsuora bilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-GT, LDH, alkalinen fosfataasi, kokonaisproteiini, albumiini); munuaisten toiminta (veren ureatyppi, kreatiniini, virtsahappo); elektrolyytit (kalsium, natrium, kalium, kloridi, kokonaisbikarbonaatti, magnesium, fosfaatti); kliininen kemia (glukoosi, glykosyloitu, hemoglobiini, ihmisen koriongonadotropiini, kreatiinikinaasi); virtsan analyysi (vetyioniaktiivisuuden [pH] käänteisen desimaalilogaritmi, virtsan ominaispaino, glukoosi, proteiini, veri, ketonit, nitriitti).
|
Seulonta, päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189–192)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on elintärkeitä tietoja, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (absoluuttiset arvot)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
Absoluuttiset arvot analysoitiin makuuasennossa systolisen verenpaineen (SBP), seisovan SBP:n, makuulla olevan diastolisen verenpaineen (DBP), seisovan DBP:n, makuulla olevan pulssin ja seisomapulssin suhteen.
Raportoitiin osallistujien lukumäärä, joilla oli seuraavat kriteerit täyttävät elintoimintotiedot: Kriteeri A: selällään SBP alle (<) 90 millimetriä elohopeaa (mmHg); Kriteeri B: seisova verenpaine < 90 mmHg; Kriteeri C: selällään DBP <50 mmHg; Kriteeri D: seisova DBP <50 mmHg; Kriteeri E: syke makuuasennossa < 40 lyöntiä minuutissa (BPM); Kriteeri F: syke makuuasennossa suurempi kuin (>)120 BPM; Kriteeri G: seisova pulssitaajuus < 40 lyöntiä minuutissa (BPM); Kriteeri H: seisova pulssitaajuus >120 BPM;
|
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
|
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintotiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (lisäys lähtötasosta)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden elintoimintotiedot maksimaalisesta noususta lähtötilanteesta, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimaalinen nousu perustasosta makuuasennossa, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 30 mmHg; Kriteeri B: suurin nousu perustasosta seisovassa verenpaineessa >= 30 mmHg; Kriteeri C: suurin nousu perustasosta makuulla DBP:ssä >=20 mmHg; Kriteeri D: DBP:n suurin nousu perustasosta >=20 mmHg
|
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
|
Osallistujien määrä, joilla on elintoimintotiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (lasku lähtötasosta)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden elintoimintojen tiedot maksimaalisesta laskusta lähtötasosta, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimaalinen lasku lähtötasosta selällään SBP:ssä >= 30 mmHg; Kriteeri B: suurin lasku perustasosta seisovassa verenpaineessa >= 30 mmHg; Kriteeri C: maksimaalinen lasku lähtötasosta selällään DBP:ssä >=20 mmHg; Kriteeri D: DBP:n suurin lasku perusviivasta >=20 mmHg
|
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
|
Osallistujien määrä, joilla on EKG-tiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (absoluuttiset arvot)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden EKG:n absoluuttiset arvot täyttivät seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimi PR-väli (aika P-aallon alusta QRS-kompleksin alkuun, mikä vastaa eteisdepolarisaation loppua ja kammioiden depolarisaation alkamista) > = 300 ms; Kriteeri B: maksimaalinen QRS-kompleksi (aika Q-aallosta S-aallon loppuun, mikä vastaa kammion depolarisaatiota) >=140 ms; Kriteeri C: maksimi QTcF-väli (aika Q-aallon alusta sähköistä systolia vastaavan T-aallon loppuun, korjattu sykkeellä Friderician kaavalla) 450-<480 ms; Kriteeri D: maksimi QTcF-väli 480-<500 ms; Kriteeri E: maksimi QTcF-väli (Friderician korjaus) >=500 ms
|
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
|
Osallistujien määrä, joilla on EKG-tiedot, jotka täyttivät mahdollisen kliinisen huolen kriteerit (lisäys lähtötasosta)
Aikaikkuna: Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden EKG täytti seuraavat kriteerit, ilmoitettiin: Kriteeri A: maksimaalinen PR-välin lisäys lähtötason prosentuaalisesta muutoksesta (PctChg)>= 25/50 %; Kriteeri B: QRS-kompleksin enimmäislisäys lähtötasosta PctChg >=50 %; Kriteeri C: maksimi QTcF-aika (Friderician korjaus) lisäys lähtötasosta 30<=muutos<60 ms; Kriteeri D: maksimi QTcF-aika (Friderician korjaus) lisäys lähtötason muutoksesta >=60 ms.
|
Näytös, päivät 1, 28, 91 ja 182
|
|
Ekstrapyramidaalisiin oireisiin (EPS) liittyvien haittatapahtumien vakavuus, mukaan lukien dystonia ja akatisia
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
AE arvioitiin vakavuuden mukaan; lievä (ei aiheuta merkittävää ongelmaa, annoksen säätöä ei tarvita), keskivaikea (aiheuttanut ongelman, joka ei merkittävästi häiritse tavanomaista toimintaa tai kliinistä tilaa, annoksen säätö on tarpeen haittatapahtuman vuoksi) ja vaikea (aiheutettu ongelma, joka häiritsee merkittävästi tavallisia toimintoja tai kliininen tila, tutkimuslääke lopetettu haittatapahtuman vuoksi).
EPS:stä ilmoitettiin dystonian ja akatisian haittavaikutuksia.
|
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
|
Muutos lähtötasosta UHDRS:n maksimikorean (TMC) pistemäärässä 13 ja 26 hoitoviikon jälkeen.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 26
|
UHDRS oli kliininen arviointiasteikko, jonka Huntington Disease Study Group (HSG) on kehittänyt antamaan yhtenäisen arvion HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä.
Täyden UHDRS:n komponentit arvioivat motorista toimintaa, kognitiota, käyttäytymistä ja toiminnallisia kykyjä.
Total Maximum Chorea (TMC) oli TMS-arvioinnin osajoukko.
Se koostui 7 koreaarvioinnin pisteytyksestä (kasvot, orobuccolinguaali, vartalo, oikea ja vasen yläraaja, oikea ja vasen alaraaja).
Jokainen arviointi annettiin arvosanaksi 0-4 (poissaolosta pitkittyneeseen).
TMC saadaan laskemalla yhteen kukin erillinen pistemäärä, jolloin maksimipistemäärä on 28.
Minimipistemäärä on 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä pahemmat oireet.
n on arvioitavien aiheiden määrä kullakin käynnillä.
|
Perustaso, viikko 13, viikko 26
|
|
Sellaisten osallistujien määrä, joilla on itsemurha-ajatuksia tai itsemurhakäyttäytymistä Columbian itsemurhavakavuusluokitusasteikon (C-SSRS) mukaan arvioituna lähtötilanteesta seurantakäyntiin
Aikaikkuna: Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
C-SSRS tallensi itsemurha-ajatusten ja -käyttäytymisen esiintymisen, vakavuuden ja esiintymistiheyden arviointijakson aikana.
C-SSRS arvioi, onko osallistujalla ollut seuraavia asioita: suoritettu itsemurha; itsemurhayritys; valmistelevat toimet välittömään itsemurhakäyttäytymiseen; itsemurha-ajatukset; itsetuhoista käytöstä, ei itsemurha-aiheita.
Esitetyt tulokset ovat niiden osallistujien lukumäärä, joilla on suoritettu itsemurha tai ei-kuolematon itsemurhatapahtuma tai -käyttäytyminen.
Itsemurha-ajatusten paheneminen oli itsemurha-ajatusten vakavuuden lisääntymistä lähtötilanteesta.
|
Päivät 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 ja seurantakäynnit (päivistä 189 - 192)
|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) -asteikon pisteet 13 ja 26 hoitoviikon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 13 ja viikko 26
|
CGI-I: 7-pisteen lääkärin arvioima asteikko 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin huonompi).
Kliinikko vastasi kysymykseen: "Kuinka paljon kohteesi on muuttunut hoidon alussa olevaan tilaan verrattuna?".
Parannusta verrattiin lähtötasoon ja se määriteltiin asteikolla pisteeksi 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut) tai 3 (minimaalinen parannus).
Korkeampi pistemäärä = enemmän vaikutusta.
n on arvioitavien osallistujien määrä kullakin vierailulla.
|
Viikko 13 ja viikko 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 22. heinäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. lokakuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- A8241021
- 2014-001291-56 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .