Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CFTR-moduloidut muutokset hikikloridissa ja niiden yhteys kliinisiin tuloksiin (CHEC-SC)

keskiviikko 8. lokakuuta 2025 päivittänyt: Nicole Hamblett

CHEC-SC:n kohorttitutkimus: CFTR-moduloitujen muutosten luonnehtiminen hikikloridissa ja niiden yhteys kliinisiin tuloksiin

Tämä on monikeskus-, poikkileikkaus-, kohorttitutkimus, joka kerää nykyaikaisia ​​hikikloridiarvoja (SC) noin 5 000:lta kystistä fibroosia (CF) sairastavalta potilaalta, joille on määrätty ja jotka tällä hetkellä saavat kaupallisesti hyväksyttyä kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattorihoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tukikelpoiset koehenkilöt, joille on määrätty kaupallisesti hyväksytty CFTR-modulaattori ja jotka ovat jatkuvasti käyttäneet kaupallisesti hyväksyttyä CFTR-modulaattoria vähintään 3 kuukauden ajan, rekisteröidään yhdelle käynnille, jossa kerätään hikeä SC-analyysiä varten paikallisessa laboratoriossa. Tällä käynnillä saatuja rajoitettuja kliinisiä tietoja täydennetään retrospektiivisillä ja prospektiivisilla tiedoilla, jotka on saatu Cystic Fibrosis Foundation -potilasrekisteristä (CFFPR). Tutkimushenkilöitä, joille on määrätty ja jotka vaihtavat vaihtoehtoiseen kaupallisesti hyväksyttyyn CFTR-modulaattoriin, pyydetään ilmoittautumaan uudelleen tutkimukseen sen jälkeen, kun he ovat olleet vaihtoehtoisella modulaattorilla vähintään 3 kuukautta, jotta uusi SC-arvo voidaan saada.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
5000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30327
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • University of Tennessee CF Care and Research Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kystisen fibroosin hoitokeskukset

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa), joka on saatu tutkittavalta tai tutkittavan lailliselta edustajalta
  2. Ilmoittautunut CFFPR:ään
  3. Mies tai nainen ≥ 4 kuukauden ikäinen opintovierailupäivänä
  4. CF:n diagnoosi.
  5. Nykyinen hoito määrätyllä kaupallisesti hyväksytyllä CFTR-modulaattorilla vähintään 90 päivää ennen ilmoittautumista
  6. Pystyy suorittamaan tässä tutkimuksessa vaaditut testaukset ja menettelyt tutkijan arvioiden mukaan

CHEC-PKPD-alatutkimuksen lisäkriteerit:

  1. Mies tai nainen ≥ 6 vuoden ikäinen opintovierailupäivänä.
  2. Nykyinen eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftorihoito vähintään 90 päivää ennen ilmoittautumista.
  3. Viimeinen eleksakaftori-/tetsakaftori-/ivakaftoriannos otettu vähintään 24 tuntia ja viimeinen ivakaftoriannos vähintään 12 tuntia ennen vähimmäisverenottoa vierailupäivänä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun
  2. Tällä hetkellä mukana tutkimustutkimuksessa (mukaan lukien avoimet jatkotutkimukset ja Early Access Programs (EAP) -ohjelmat) aineelle, jolla odotetaan olevan vaikutusta hikikloridiin (katso tutkimussivustolla oleva nykyinen luettelo)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
keskimääräinen muutos hikikloridissa ennen modulaattorihoitoa sen jälkeiseen hoitoon
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
keskimääräinen muutos hikikloridissa ennen modulaattorihoitoa sen jälkeiseen hoitoon
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Nicole Hamblett

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Edith Zemanick, MD, University of Colorado, Denver
  • Päätutkija: Michael Konstan, MD, Case Western Reserve University
  • Päätutkija: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 15. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 9. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 20. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 22. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 10. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 8. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CHEC-OB-17

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia