Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujista, jotka saivat Delandistrogen Moxeparvovec (SRP-9001) edellisessä kliinisessä tutkimuksessa (EXPEDITION)

keskiviikko 4. helmikuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vaihe 3, monikansallinen, pitkäaikainen seurantatutkimus turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet SRP-9001:tä kliinisessä tutkimuksessa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota yksi kliininen tutkimus, jossa on yhtenäinen lähestymistapa pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon seurantaan osallistujilla, jotka ovat saaneet delandistrogeenimokseparvovekia edellisessä kliinisessä tutkimuksessa. Tutkimuslääkettä ei anneta osana tätä tutkimusta. Infuusiota edeltävä lähtötaso määritellään aikapisteeksi juuri ennen delandistrogeenimokseparvovekin infuusiota aikaisemmasta kliinisestä tutkimuksesta. Jokaista osallistujaa seurataan vähintään 5 vuotta aikaisemman kliinisen tutkimuksen delandistrogeenimokseparvovec-infuusion jälkeen. Tähän tutkimukseen osallistumisen kesto riippuu aiemman kliinisen tutkimuksen delandistrogeenimokseparvovec-infuusion jälkeen suoritetun seurannan pituudesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

400

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Espanja
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italia, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japani
      • Tokyo, Japani, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Saksa
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sai aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa delandistrogeenimokseparvovekia Duchennen lihasdystrofiaan.
  • Hänellä on vanhempi (vanhemmat) tai laillinen huoltaja (huoltaja) tai hän on vähintään 18-vuotias ja pystyy ymmärtämään opintokäynnin aikataulun ja kaikki muut protokollan vaatimukset ja noudattamaan niitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja tai perhe ei halua paljastaa osallistumistaan ​​yleislääkärin/perusterveydenhuollon lääkärin tai muiden terveydenhuollon tarjoajien kanssa.

Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Delandistrogene Moxeparvovec
Osallistujat saivat delandistrogene moxeparvovec:a aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa.
Geneettinen: delandistrogeeni mokseparvovec
Tutkimuslääkettä ei anneta osana tätä tutkimusta. Osallistujat, jotka ovat saaneet delandistrogeenimokseparvovec-hoitoa edellisen kliinisen tutkimuksen aikana, otetaan mukaan.
Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantunut haittavaikutus (TEAE), vakava haittavaikutus (SAE) ja erityisesti kiinnostuksen kohteena oleva haittavaikutus (AESI)
Aikaikkuna: Enintään 10 vuotta
Enintään 10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -kokonaispisteissä delandistrogene moxeparvovec -infuusion esitason ja tutkimukseen osallistumisen lopun välillä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos ajassa nousta lattialta Delandistrogene Moxeparvovecin esi-infusion perusarvosta osallistumisen lopetushetkeen tutkimuksessa
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos 10 metrin kävelyn/juoksun (10MWR) ajassa Delandistrogene Moxeparvovecin infuusiota edeltävästä lähtötasosta tutkimukseen osallistumisen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 10 vuotta
Perustaso, enintään 10 vuotta
Muutos yläraajojen suorituskyvyn (PUL) (versio 2.0) kokonaispisteissä delandistrogene moxeparvovecin ennen infuusion perustasosta tutkimukseen osallistumisen päättymiseen
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos PUL (versio 2.0) -aluekohtaisissa pistemäärissä delandistrogene moxeparvovecin infuusiota edeltävästä perustasosta osallistumisen päättymiseen tutkimuksessa
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Delandistrogene moxeparvovecin ennakkoinfuusiopohjalta mitatun pakotetun vitaliteettikapasiteetin prosenttiosuuden (FVC%) ennusteen muutos osallistumisen loppuun asti
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Delandistrogene moxeparvovec-hoidon osallistujien huippuulospuhallusprosenttien (PEF%) ennustetun arvon muutos ennen infuusion alkamista ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Alkutilanne, jopa 10 vuotta
Alkutilanne, jopa 10 vuotta
Muutos sydämen magneettikuvauslöydöksissä (MRI) Delandistrogene Moxeparvovecin infuusion esitason ja tutkimuksen osallistumisen lopun välillä
Aikaikkuna: Alkutila, enintään 10 vuotta
Alkutila, enintään 10 vuotta
Muutos tuki- ja liikuntaelinten MRI-tutkimustuloksissa delandistrogeni moxeparvovecin infuusiota edeltävästä lähtötasosta osallistumisen päättymiseen tutkimuksessa
Aikaikkuna: Alkutila, jopa 10 vuotta
Alkutila, jopa 10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. lokakuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. lokakuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Muu tunniste: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset delandistrogeeni mokseparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa