Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-interventiivinen, markkinoinnin jälkeinen tutkimus, joka kuvaa nitisinonihoidon tuloksia HT-1-potilailla

keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Tuleva, ei-interventiivinen, markkinoille saattamisen jälkeinen tutkimus, joka kuvaa nitisinonihoidon tuloksia perinnöllisen tyypin 1 tyrosinemia (HT-1) -potilaiden rutiinikliinisissä hoidoissa Kiinassa

Tämä on prospektiivinen, ei-interventio, ei-vertaileva, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä tietoja HT-1-potilaista Kiinassa, joita on hoidettu nitisinonilla rutiininomaisessa kliinisessä ympäristössä. Tutkimuksessa ei vaadita kokeita tai kokeita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, ei-interventio, ei-vertaileva, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä tietoja HT-1-potilaista Kiinassa, joita on hoidettu nitisinonilla rutiininomaisessa kliinisessä ympäristössä. Tutkimuksessa ei vaadita testejä tai tutkimuksia, vaikka odotetaan, että suurin osa protokollassa luetelluista testeistä ja tutkimuksista suoritetaan rutiininomaisen kliinisen hoidon yhteydessä ja asiaankuuluvat tiedot kerätään. Ilmoittautumisen yhteydessä kerätään tiedot potilaan hoidosta, lääketieteellinen ja kirurginen historia sekä muut potilaan ominaisuudet. Tutkimukseen otettuja potilaita seurataan vähintään 1 vuoden ja enintään 3,5 vuoden ajan.

Tutkimukseen pyritään ottamaan mukaan vähintään 15 HT-1-potilasta iältään 0-18 vuotta. Jos aikuisia potilaita otetaan mukaan, tutkimuspopulaatio on suurempi, koska kaikki kelvolliset potilaat kutsutaan osallistumaan. Ilmoittautuminen kuitenkin päättyy, kun tavoite 15 0-18-vuotiaista potilasta on saavutettu.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Chongqing, Kiina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Hefei, Kiina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Wuhan, Kiina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkijat valituissa paikoissa Kiinassa yrittävät rekisteröidä peräkkäin kaikki kelvolliset potilaat, jotka saapuvat rutiininomaiseen kliiniseen käyntiin.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on vahvistettu HT-1-diagnoosi, joita hoidetaan nitisinonihoidolla (Sobin valmistama tuote) tai hoitoon ilmoittautumisen yhteydessä on hoidettu rutiininomaisessa kliinisessä hoitoympäristössä. Päätöksen hoidon aloittamisesta tekee hoitava lääkäri riippumatta päätöksestä ottaa potilas mukaan tutkimukseen.
  2. Potilaan tai potilaan laillisesti valtuutetun edustajan (edustajien) antama allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus tulee hankkia ennen kuin tutkimukseen liittyvät toiminnot aloitetaan. Lapsipotilaiden suostumus tulee saada paikallisten määräysten mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

1. Ilmoittautuminen samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen tai tutkittavan lääkkeen (IMP) nauttiminen kolmen kuukauden sisällä ennen osallistumista tähän tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Täysi analyysisarja (FAS)
Täysi analyysisarja (FAS) sisältää kaikki potilaat, joilla on vahvistettu HT-1-diagnoosi nitisinonihoidolla rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa ja jotka antavat allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Potilaiden on joko saatava Nitisinone-hoitoa tutkimukseen saapuessaan tai heille on määrätty Nitisinone-hoitoa ilmoittautumisen yhteydessä. Mitään erityisiä poissulkemiskriteerejä analyysijoukosta ei sovelleta. FAS-järjestelmää käytetään kaikissa analyyseissä.
Lääke: Nitisinoni
Reseptin mukaan
Muut nimet:
  • Orfadin®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan, munuaisten tai hematologisten haittatapahtumien esiintyminen tai kuolema
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuoleman esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Maksansiirron esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Maksan pahanlaatuisuuden esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Muiden (muiden kuin maksan) pahanlaatuisten kasvainten esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Silmätapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Neurologisten tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Kognitiivisten, kehitystoimintojen haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Kognitiivisen, kehitystoiminnan AE:t kirjataan eCRF:ään.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Ilmoitavien haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla esiintyy ja esiintymien lukumäärä 100 potilasvuotta kohden.

Raportoitavat haittavaikutukset määritellään seuraavasti:

  • Kaikki vakavat haittatapahtumat (SAE) nitisinonin aiheuttamasta syy-yhteydestä riippumatta
  • Ei-vakavat haittatapahtumat (AE), joiden on arvioitu olevan syy-yhteydessä nitisinonihoitoon
  • Kaikki haittatapahtumat, jotka johtavat koehenkilön keskeyttämiseen tutkimuksesta
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Hoito ja ruokavalion noudattaminen
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Arvosana 1 ("erittäin hyvä") 4 ("erittäin huono") ja "tuntematon". Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus kussakin ryhmässä.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Altistumisen laajuus
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Altistumisen laajuus mitattuna:

  • Nitisinonin määrätty päiväannos
  • Nitisinonin määrättyjen annosten muutokset
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Altistumisen laajuus
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Altistumisen laajuus mitattuna:

  • Nitisinonin pohjapitoisuudet kuivuneessa veripisteessä
  • Nitisinonin pienimmät pitoisuudet seerumissa tai plasmassa (menetelmästä riippuen)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Kliininen kokonaistila tutkijan arvioimana
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Tutkija arvioi yleisen kliinisen tilan 4 pisteen asteikolla; normaali, lievästi sairas, kohtalaisen sairas, selvästi sairas. Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus kussakin ryhmässä.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Oftalminen tila tutkijan arvioimana
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Tutkijan arvion mukaan ("kyllä, normaali", "ei, ei normaali" ja "tuntematon"). Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus kussakin ryhmässä.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Neurokognitiivinen/kehitystila tutkijan arvioimana
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Tutkijan arvion mukaan ("kyllä, normaali", "ei, ei normaali" ja "tuntematon"). Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus kussakin ryhmässä.
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Laboratoriotutkimukset - veren hyytyminen (1)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Keskiarvo, mediaani, keskihajonta, vähimmäis- ja enimmäisaika ad hoc -määritetyille ikäryhmille lasketaan seuraaville:

• Protrombiiniaika (kansainvälinen normalisoitu suhde)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Laboratoriotutkimukset - veren hyytyminen (2)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Keskiarvo, mediaani, keskihajonta, vähimmäis- ja enimmäisaika ad hoc -määritetyille ikäryhmille lasketaan seuraaville:

• Osittainen tromboplastiiniaika (millisekuntia)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Laboratoriotutkimukset - veren hyytyminen (3)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Keskiarvo, mediaani, keskihajonta, vähimmäis- ja enimmäisaika ad hoc -määritetyille ikäryhmille lasketaan seuraaville:

• Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (sekunteja per annos)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Laboratoriotutkimukset – veren kemia (1)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Keskiarvo, mediaani, standardipoikkeama, vähimmäis- ja maksimipitoisuus ad hoc -määritetyille ikäryhmille lasketaan seuraaville veripitoisuuksille:

  • Tyrosiini (µmol/l)
  • Fenyylialaniini (µmol/l)
  • Sukkinyyliasetoni (µmol/l)
  • Kreatiniini (µmol/l)
  • Aspartaattitransaminaasi (µmol/l)
  • Seerumin bilirubiini (µmol/l)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Laboratoriotutkimukset – veren kemia (2)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Keskiarvo, mediaani, standardipoikkeama, vähimmäis- ja maksimipitoisuus ad hoc -määritetyille ikäryhmille lasketaan seuraaville veripitoisuuksille:

• Alfafetoproteiini (ng/ml)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Laboratoriotutkimukset – veren kemia (3)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Keskiarvo, mediaani, standardipoikkeama, vähimmäis- ja maksimipitoisuus ad hoc -määritetyille ikäryhmille lasketaan seuraaville veripitoisuuksille:

  • Alaniinitransaminaasi (kansainvälisiä yksiköitä litrassa)
  • Alkalinen fosfataasi (kansainvälisiä yksiköitä litrassa)
  • Gamma-glutamyylitransferaasi (kansainvälisiä yksiköitä litrassa)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.
Laboratoriotutkimukset – veren kemia (4)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Keskiarvo, mediaani, standardipoikkeama, vähimmäis- ja maksimipitoisuus ad hoc -määritetyille ikäryhmille lasketaan seuraaville veripitoisuuksille:

• Albumiini (g/l)
Tiedot kerätään kaikista rutiinikäynneistä, jotka on suoritettu tutkimusjakson aikana, joka on vähintään 12 kuukautta mutta enintään 3,5 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Swedish Orphan Biovitrum

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Päätutkija: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. syyskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 19. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 26. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Sobi.NTBC-008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Sobin tiedonjakokäytännön mukaan Sobi voi jakaa anonymisoituja kliinisiä tutkimustietoja pätevien tutkijoiden kanssa. Sobi sitoutuu jakamaan osallistujatason kliiniset tutkimustiedot sekä Euroopan lääkeviraston (EMA) ja/tai Food and Drug Administrationin (FDA) hyväksymien lääkkeiden ja käyttöaiheiden yhteenvetotiedot. Tietoihin pääsy myönnetään pätevien tutkimuspyyntöjen perusteella. Sobissa toimiva poikkitoiminnallinen asiantuntijapaneeli arvioi kaikki pyynnöt.

IPD-jaon aikakehys

Arvioidaan tapauskohtaisesti

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tietojen jakamista koskeva päätös perustuu seuraaviin seikkoihin:

  • Ehdotuksen tieteellinen ansio – eli ehdotuksen tulee olla tieteellisesti perusteltu, eettinen ja sillä on oltava mahdollisuus edistää kansanterveyttä.
  • Tutkimusehdotuksen toteutettavuus – eli sitä pyytävän tutkimusryhmän on oltava tieteellisesti pätevä ja sillä on oltava resurssit ehdotetun hankkeen toteuttamiseen.
  • Henkilökohtaisen koskemattomuuden ylläpito - ts. Sobi ei harkitse yksittäisten tietojen jakamista, jos on olemassa vaara, että henkilöt tunnistetaan uudelleen asianmukaisesta anonymisoinnista huolimatta. Lisäksi potilaiden tietoista suostumusta kunnioitetaan aina. Sobi pidättää oikeuden hylätä ehdotus, jos anonymisointiprosessi tekee tiedoista käyttökelvottomia.
  • Tulosten julkaiseminen - hakijoiden tulee sitoutua toimittamaan havaintonsa vertaisarvioituun tieteelliseen julkaisuun tai vaihtoehtoisesti esittelemään tulokset kongressissa (juliste tai vastaava) tutkimustuloksesta riippumatta

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia