Fas 2/3 -tutkimus BMN 333:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna vosoritiidiin lasten akondroplasiassa (ASPEN)
torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Monikeskuksellinen, satunnaistettu, käytännössä saumaton vaiheen 2/3 tutkimus BMN 333:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna vosoritidiin lasten akondroplasiassa
Tämä on monikeskuksinen, monikansallinen, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu, operatiivisesti saumaton vaiheen 2/3 tutkimus BMN 333:sta hoitamattomilla lapsilla, joilla on akondroplasia (ACH).
Tutkimus koostuu vaiheen 2 osasta ja vaiheen 3 osasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen päätarkoitus on arvioida BMN 333:n vaikutuksia kasvuun verrattuna vosoritidiin osallistujilla, joilla on akondroplasia eivätkä he ole saaneet aiemmin kasvua edistäviä hoitoja. Tutkimus koostuu kahdesta osasta: vaiheen 2 osassa valitaan optimaalinen BMN 333:n annos käytettäväksi vaiheessa 3 ja määritetään tutkimuksen jatkaminen vaiheeseen 3; vaiheen 3 osassa verrataan valitun BMN 333:n annoksen vaikutuksia vosoritidiin. Joko vaiheen 2 tai vaiheen 3 tutkimustiedot sisältävät seuraavat:<\/p>
- Tutkimuksen kesto: jopa 61 viikkoa (seulonnasta turvallisuuden seurantakäyntiin)<\/li>
- Hoidon kesto: 52 viikkoa. Hoitotiheys: BMN 333, kerran viikossa; vosoritidi, kerran päivässä<\/li><\/ul>
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
160
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Specialist
- Puhelinnumero: 1-800-983-4587
- Sähköposti: medinfo@bmrn.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Study Manager
- Puhelinnumero: 1-800-983-4587
- Sähköposti: Medinfo@bmrn.com
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekrytointi
- Murdoch Children's Research Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Seoul National University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jung Min Ko
-
Yangsan, Etelä -Korea, 50612
- Ei vielä rekrytointia
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Chong-Kun Cheon
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Ei vielä rekrytointia
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
Ottaa yhteyttä:
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Hokkaido University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka, Japani, 534-0021
- Rekrytointi
- Osaka City General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jun Mori
-
Tokyo, Japani
- Rekrytointi
- National Center for Child Health and Development
-
Ottaa yhteyttä:
- Kenichi Kashimada
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Ei vielä rekrytointia
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Ottaa yhteyttä:
- Philippe Campeau
-
-
-
-
-
Wroclaw, Puola
- Ei vielä rekrytointia
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Ei vielä rekrytointia
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Ottaa yhteyttä:
- Iuliana Gherlan
-
Craiova, Romania, 200642
- Ei vielä rekrytointia
- Craiova Emergency Clinical County
-
Ottaa yhteyttä:
- Ioana Streata
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Toby Candler
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Great Ormond Street Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Moira Cheung
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Ottaa yhteyttä:
- Mars Skae
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Ottaa yhteyttä:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Ei vielä rekrytointia
- Nemours Children's Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Rekrytointi
- Johns Hopkins Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Ei vielä rekrytointia
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Ei vielä rekrytointia
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78231
- Rekrytointi
- Consano Clinical Research, LLC
-
Ottaa yhteyttä:
- Daniel Katselnik
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Osallistujien on oltava iältään ≥ 2 - < 11 vuotta (vaihe 2) tai ≥ 2 - < 18 vuotta (vaihe 3) tietoisuustiedon allekirjoitushetkellä
- Osallistujilla on oltava ACH (vahvistettu dokumentoidulla geneettisellä testauksella) ja avoimet epifyysit
- Ovat Tanner-vaiheessa I (vaihe 2) tai missä tahansa Tanner-vaiheessa (vaihe 3)
- Ovat kävelykykyisiä ja pystyvät seisomaan ilman apua
Poissulkemiskriteerit:
- On mikä tahansa lyhytkasvuisuuden sairaus muun kuin ACH:n (esim. hypokondroplasia, trisomia 21, pseudoakondroplasia, GH-vaje)
- On jokin seuraavista sairauksista: Kilpirauhasen vajaatoiminta tai liikatoiminta, ellei sitä ole hoidettu ja todisteet normalisoituneista TSH-tasoista, diabetes mellitus, ellei sitä pidetä hyvin hoidettuna, autoimmuuni tulehdussairaus, tulehduksellinen suolistosairaus, autonominen neuropatia, anemia, joka määritellään hemoglobiini < 10 g/dL, D-vitamiinin puutos, merkittävä lonkkapatologia.
- On historiaa munuaisten vajaatoiminnasta tai sydän-/verenkiertoelinten sairaudesta, joka altistaa osallistujan lisääntyneelle riskille sydänhaittatapahtumalle hypotensiossa.
- On saanut pitkien luiden tai selkärangan murtumia 6 kuukauden kuluessa seulonnasta.
- On käyttänyt vosoritiidia, mitä tahansa muuta hyväksyttyä tuotetta (paitsi GH, kuten alla yksityiskohtaisesti), tutkittavaa tuotetta tai tutkittavaa lääkinnällistä laitetta ACH:n tai lyhytkasvuisuuden hoitoon koskaan
- On hoidettu GH:lla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 tai anabolisilla steroideilla 6 kuukauden kuluessa hoidon aloituksesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Matala Annos
Osallistujat arvotaan saamaan eri annostasoja BMN 333:sta
|
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Keskiannos
Osallistujat arvotaan saamaan eri annostasoja BMN 333:sta
|
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Suuri annos
Osallistujat arvotaan satunnaisesti saamaan eri annostasoja BMN 333:sta
|
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
|
|
Active Comparator: Vaihe 2: Vosoritidi
painoalueittainen annostelu, muunneltu rekombinanttinen ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi Vosoritidi
|
Annostelu: Päivittäinen ihonalainen ruiske
|
|
Kokeellinen: Vaihe 3: BMN 333 valitulla annoksella vaiheen 2 jälkeen
|
Annostelu: Viikoittainen ihonalainen ruiske
|
|
Active Comparator: Vaihe 3: Vosoritidi
painon mukaan annostelu, muunneltu rekombinanttinen ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi Vosoritidi
|
Annostelu: Päivittäinen ihonalainen ruiske
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe 2: Ennustettu vuotuinen kasvunopeus (AGV) viikolla 52 (perustuen AGV:hen viikoilla 26, 39 ja 52 [käytettävissä oleva kumulatiivinen data])
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Vaihe 3: Vuotuinen kasvunopeus (AGV) viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 2: AGV viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
|
26 ja 52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtöarvosta pituudessa
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
|
Mitattu senttimetreinä
|
26 ja 52 viikkoa
|
|
Vaihe 2: Muutos lähtötason pituus-Z-pisteestä
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
|
26 ja 52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Ylä- ja alakehon osien suhteen muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: 26 ja 52 viikkoa
|
26 ja 52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Haittatapahtumien (AEs) esiintymistiheys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Kiinnostuksen kohteena olevien tapahtumien (EOI) esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: BMN 333:n maksimipitoisuus (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Vosoritidin vapautuneen pitoisuuden maksimiarvo (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Aika saavuttaa maksimipitoisuus (Tmax) BMN 333:lle
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Vapautuneen vosoritidin maksimipitoisuuteen (Tmax) saavuttamiseen vaadittava aika
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: BMN 333:n alhaisin pitoisuus (C trough) plasmassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 2: Plasman vosoritidin vapautuneen pitoisuuden alin taso (C trough)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 3: Muutos alkuperäisestä pituudesta pystymittauksessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Mitattu senttimetreinä
|
52 viikkoa
|
|
Vaihe 3: Korkeus-Z-pisteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Vaihe 3: Muutos ylä- ja alavartalosuhteen perusarvosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. kesäkuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. syyskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 333-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Henkilökohtaiset tunnistetiedot poistetut yksilöidyt osallistujien tiedot, jotka muodostavat raportoitujen tulosten perustan (mukaan lukien teksti, taulukot, kuvat ja liitteet), saatetaan käyttöön yhdessä tutkimusprotokollan ja tietosanakirjojen kanssa ei-kaupallisiin, akateemisiin tarkoituksiin.
Lisätukiasiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä näihin tietoihin ja tukiasiakirjoihin tietojenjakoportaalissa alkaen kuuden kuukauden kuluttua julkaisusta ja päättyen kahden vuoden kuluttua julkaisusta.
Mihin tahansa käynnissä olevaan kehitysohjelmaan liittyvät tiedot saatetaan käyttöön kuuden (6) kuukauden kuluessa asiaankuuluvan tuotteen hyväksymisestä.
Pyynnöt on sisällytettävä tutkimusehdotus, jossa selitetään, miten tietoja käytetään, mukaan lukien ehdotettu analyysimenetelmä.
Tutkimusehdotuksia arvioidaan suhteessa julkisesti saatavilla oleviin kriteereihin, jotka löytyvät osoitteesta www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/
pääsyn myöntämisen määrittämiseksi, riippuen BioMarinin kanssa tehdyn tietopääsösopimuksen allekirjoittamisesta.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .