Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirppisolutautia sairastavien lasten luuydinsiirtojen turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi (BMT CTN 0601) (SCURT)

keskiviikko 7. joulukuuta 2022 päivittänyt: Medical College of Wisconsin

Luovuttajien alentunut luuydinsiirto lapsille, joilla on vaikea sirppisolutauti (BMT CTN #0601)

Sirppisoluanemia (SCD), joka tunnetaan myös nimellä sirppisoluanemia, on perinnöllinen verisairaus, joka voi aiheuttaa elinvaurioita, aivohalvausta ja voimakkaita kipujaksoja. Veren kantasolusiirto on hoitovaihtoehto henkilölle, jolla on vakava sairaus. Ennen siirtoa ihmiset saavat yleensä hoito-ohjelman, jossa on suuria annoksia kemoterapiaa ja muita lääkkeitä valmistaakseen kehoa vastaanottamaan siirto. Hoito-ohjelma, jossa käytetään pienempiä annoksia kemoterapiaa ja lääkkeitä, voi olla turvallisempi elinsiirtojen vastaanottajille. Tässä tutkimuksessa arvioidaan veren kantasolusiirtojen turvallisuutta ja tehokkuutta käyttämällä muiden kuin sukulaisten luovuttajien luuydintä lapsilla, joilla on vaikea SCD ja jotka saavat alennetun intensiteetin hoito-ohjelman ennen siirtoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SCD on perinnöllinen verisairaus. Oireita ovat anemia, infektiot, elinvauriot ja voimakkaat kipujaksot, joita kutsutaan myös "sirppisolukriiseiksi". SCD:n aiheuttaa epänormaali hemoglobiinityyppi, joka on punasolujen sisällä oleva proteiini, joka kuljettaa happea tärkeisiin elimiin, kuten aivoihin, sydämeen, keuhkoihin ja munuaisiin. Viallinen hemoglobiini vahingoittaa punasoluja. Vaurioituneet solut voivat puolestaan ​​estää veren virtauksen verisuonissa ja estää hapen ja ravinteiden pääsyn elimiin. Ihmisille, joilla on vakavia SCD-muotoja, yksi hoitovaihtoehto on luuytimensiirto, joka voi korjata epänormaalin verisolutuotannon ongelman. Useimmissa tapauksissa luuydinsiirrot tehdään ihmisille, joilla on terve sisarus, jolla on sama kudostyyppi. Jos ihmisillä ei ole sisarusta, jolla on sama kudostyyppi, he voivat saada veren kantasolusiirron ulkopuolisesta luovuttajasta luuytimensiirron kautta.

Perinteisesti SCD:tä sairastavat ihmiset, joille tehdään luuydinsiirto, saavat suuria annoksia kemoterapiaa ja lääkkeitä ennen elinsiirtoa osana hoito-ohjelmaa valmistellakseen immuunijärjestelmää vastaanottamaan luovuttajasolut. Osallistujat kokevat vähemmän sivuvaikutuksia alentuneen intensiteetin hoito-ohjelmalla kuin intensiivisemmällä hoito-ohjelmalla. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää veren kantasolusiirtojen turvallisuus ja tehokkuus käyttämällä muiden kuin sukulaisten luovuttajien luuydintä lapsilla, joilla on vaikea SCD ja jotka saavat alennetun intensiteetin hoito-ohjelman ennen siirtoa. Erityisesti tutkijat arvioivat, onko alennetun intensiteetin hoito-ohjelma onnistunut mahdollistamaan luovuttajasolujen asettuminen ja kasvaminen onnistuneesti, estämään SCD:n vahingoittamien punasolujen tuotantoa ja rajoittamaan SCD:hen liittyviä elinvaurioita.

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan vaikeaa SCD:tä sairastavia lapsia, joilla ei ole sisarusta, jolla on sama kudostyyppi ja joka voisi toimia heidän luovuttajanaan. Osallistujat osallistuvat opintovierailulle ennen elinsiirtoa, jossa he käyvät läpi verenkeräyksen, neurokognitiiviset testit oppimisen ja aivotoiminnan mittaamiseksi sekä magneettikuvauksen (MRA) ja magneettikuvauksen (MRI) skannaukset. Myös elämänlaatua arvioivat kyselylomakkeet täytetään. Kaksikymmentäkaksi päivää ennen elinsiirtoa osallistujat alkavat saada kemoterapiaa ja lääkkeitä, joilla he valmistautuvat siirtoon. Kahdeksan päivää ennen elinsiirtoa osallistujat viedään sairaalaan, ja he jatkavat hoito-ohjelmaa. Osallistujat saavat sitten luuytimensiirron. Elinsiirron jälkeen osallistujat saavat immunosuppressiolääkkeitä vähintään 6 kuukauden ajan estämään siirrännäis-isäntätautia (GVHD), jota saattaa ilmetä, jos luovutetun luuytimen immuunisolut hyökkäävät vastaanottajan kehoon. Viikon kuluttua siirrosta osallistujat saavat granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (G-CSF), joka on luonnollinen proteiini, joka lisää valkosolujen määrää ja auttaa suojaamaan kehoa infektioilta. Osallistujat saavat G-CSF:ää, kunnes heidän valkosolutasonsa on taas normaali. Osallistujat jäävät sairaalaan, ja heitä seurataan tarkasti infektioiden tai muiden komplikaatioiden varalta, kunnes tutkijat katsovat, että heidän on turvallista palata kotiin.

Sairaalasta poistuttuaan osallistujat osallistuvat opintokäynneille viikoittain viikoilla 1-8, päivänä 60, viikoittain viikoilla 9-14, päivänä 100, kuukaudella 6 ja vuosina 1 ja 2. Kaikilla opintokäynneillä veri keräys, sairaushistorian tarkistus ja fyysinen koe suoritetaan. Lisäksi päivinä 100, kuukautena 6 sekä vuosina 1 ja 2 täytetään elämänlaadun arviointikyselyt. Valituilla vierailuilla tehdään myös seuraavat toimenpiteet: keuhkojen toimintatestit, sydämen toimintatestit, MRA- ja MRI-skannaukset sekä neurokognitiiviset testit.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans/LSUMC CCOP
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • University of Michigan Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals of Cleveland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53211
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 19 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • SCD (genotyypin hemoglobiini SS -sairaus [Hb SS], genotyyppi hemoglobiini SC -tauti [HbSC], sirppi ß°[Sß°] talassemia tai sirppi ß^+[Sß^+]talassemia), jolla on yksi tai useampi seuraavista:

    1. Potilailla on oltava oireinen SCD (genotyyppi Hb SS, Hb SC, Sß°-talassemia tai Sß+-talassemia) JA heillä on oltava vähintään yksi seuraavista kliinisistä komplikaatioista:(i) Kliinisesti merkittävä neurologinen tapahtuma (aivohalvaus) tai mikä tahansa neurologinen vajaatoiminta, joka kestää yli kuin 24 tuntia, johon liittyy infarkti aivojen MRI:ssä; TAI (ii) potilaat, joiden transkraniaalinen doppler-nopeus (TCD) ylittää 200 cm/s ei-kuvaustekniikalla (tai TCD-mittauksella yli 185 cm/s kuvantamistekniikalla) mitattuna vähintään kahdessa erillisessä tapauksessa. kuukauden tai enemmän eroa; TAI,
    2. Vähintään kaksi akuuttia rintakehäoireyhtymää kahden vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa, määritellään uudeksi keuhkoalveolaariseksi konsolidaatioksi, jossa on mukana vähintään yksi täydellinen keuhkosegmentti (liittyy akuutteihin oireisiin, mukaan lukien kuume, rintakipu, takypnea, hengityksen vinkuminen, karinat tai yskä ei johdu astmasta tai keuhkoputkentulehduksesta) riittävistä tukihoitotoimenpiteistä huolimatta
    3. Kolme tai useampaa vakavaa kiputapahtumaa vuodessa 2 vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Lanskyn/Karnofskyn suorituspisteet ovat suurempia tai yhtä suuria kuin 40
  • Potilailla on oltava sukuamaton aikuinen luuydinluovuttaja, joka vastaa ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) 8:sta 8:sta HLA-A, -B, -C ja -DRB1 korkealla resoluutiolla käyttämällä DNA-pohjaista tyypitystä.
  • Potilaat, joilla on riittävä fyysinen toiminta: a) Sydän: vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) yli 40 % tai LV lyhentävä fraktio yli 26 %; b) Keuhkot: Pulssioksimetria, jonka O2-saturaatio lähtötilanteessa on suurempi tai yhtä suuri kuin 85 %, vaaditaan kaikilta potilailta, hiilimonoksididiffundointikapasiteettia (DLCO) yli 40 % (korjattu hemoglobiinilla) potilailta, joilta voidaan tehdä keuhkojen toimintatestejä. suoritettu; c) Munuaiset: Seerumin kreatiniiniarvo on pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 x iän normaalin yläraja ja glomerulussuodatusnopeus (GFR) yli 100 ml/min/1,73 m. Yli 16-vuotiailla potilailla GFR:n tulee olla yli 70 ml/min/1,73 m^2; d) Maksa: Seerumin konjugoitu (suora) bilirubiini on alle 2x normaalin yläraja paikallisen laboratorion mukaan; alaniinitransaminaasi (ALT) ja aspartaattitransaminaasi (AST) alle 5 kertaa normaalin ylärajan paikallisen laboratorion mukaan.
  • Jos potilas on saanut kroonista verensiirtohoitoa yli 1 vuoden ja hänellä on kliinisiä todisteita raudan liikakuormituksesta (seerumin ferritiinitaso yli 1000 ng/ml), maksabiopsia on otettava 90 päivän kuluessa hoitavan hoidon aloittamisesta. (alemtutsumabi). Maksan histologisessa tutkimuksessa on dokumentoitava siltafibroosin tai maksakirroosin puuttuminen. Muissa tapauksissa maksan biopsia on valinnainen.
  • Hemoglobiini S (Hb S) -taso alle tai yhtä suuri kuin 45 % seitsemän päivää ennen alemtutsumabihoidon aloittamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet hallitsemattomista bakteeri-, virus- tai sieni-infektioista (tällä hetkellä lääkitys ja kliinisten oireiden eteneminen) kuukauden sisällä ennen hoito-ohjelman aloittamista. Potilaiden, joilla on kuumetta tai epäillään lievää infektiota, tulee odottaa oireiden häviämistä ennen hoito-ohjelman aloittamista
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Potilaat, joilla on 8/8 HLA-vastaavaa perheluovuttajaa, jotka voivat luovuttaa
  • Seropositiivisuus HIV:lle
  • Aikaisempi allogeeninen luuytimen tai kantasolujen siirto
  • Raudan kelatointi on lopetettava vähintään 48 tuntia ennen hoito-ohjelman aloittamista
  • Hydroksiurea (jos saa tätä hoitoa) on lopetettava vähintään 48 tuntia ennen hoito-ohjelman aloittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Luuydinsiirto GVHD-profylaksialla
Biologinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto

Kantasolusiirron valmisteleva hoito-ohjelma on lueteltu alla. Päivä 0 on siirtopäivä. Merkki - on päivien lukumäärä ennen siirtoa ja + -merkki päivien lukumäärä elinsiirron jälkeen.

  • Alemtutsumabi: Lapset, jotka painavat 10 kg tai enemmän, saavat 10 mg, 15 mg ja 20 mg suonensisäisesti (IV) päivinä -21, -20 ja -19.
  • Fludarabiini: 30 mg/m^2/vrk IV päivinä -8 - -4
  • Melfalaani: 140 mg/m^2 IV päivänä -3
  • Lepo päivinä -2 ja -1
  • Elinsiirto tapahtuu päivänä 0
  • GVHD-profylaksia: Takrolimuusi tai siklosporiini alkaen päivästä -3, metotreksaatti (7,5 mg/m2/vrk) päivät 1, 3 ja 6 ja metyyliprednisoloni/prednisoni päivinä +7 - +28, jota seuraa kapeneminen, jos GVHD:tä ei ole
Muut nimet:
  • Luuydinsiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: 2 vuotta
EFS määritellään prosenttiosuutena osallistujista, joilla ei ole ollut tapahtumaa. Primaarinen tai sekundaarinen siirteen hylkiminen, taudin uusiutuminen tai kuolema lasketaan tämän päätetapahtuman tapahtumiin.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Käyttöjärjestelmä määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka eivät ole kuolleet.
2 vuotta
Neutrofiilien ja verihiutaleiden palautuminen
Aikaikkuna: Jopa 100 päivää
Aika neutrofiilien palautumiseen määritellään ajaksi ensimmäisestä kolmesta mittauksesta peräkkäisinä päivinä, jolloin potilaan absoluuttinen neutrofiilien määrä on >= 500/uL kuntoutusohjelman aiheuttaman alimman tason jälkeen. Aika verihiutaleiden palautumiseen määritellään ajaksi ensimmäisestä kolmesta mittauksesta peräkkäisinä päivinä, jolloin potilas on saavuttanut verihiutaleiden määrän > 50 000/ul ja on verihiutaleiden siirrosta riippumaton vähintään seitsemän päivän ajan kuntoutusohjelman aiheuttaman alimman jälkeen.
Jopa 100 päivää
Siirteen hylkääminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Primaarinen siirteen hylkiminen määritellään alle 20 %:n luovuttajasolujen läsnäoloksi perifeerisen veren tai luuytimen kimerismimäärityksillä 42 päivänä tai sen jälkeen. Toissijainen siirteen hyljintä määritellään alle 20 % luovuttajaperäisten hematopoieettisten solujen läsnäoloksi ääreisveressä tai luuytimessä, kun aiempia todisteita on 20 % tai enemmän luovuttajasoluista.
1 vuosi
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on akuutti siirrännäis-vs-isäntätauti (GVHD)
Aikaikkuna: 100 päivää

Akuutti GVHD luokitellaan Przepiorkan et al.1995 ehdottaman pisteytysjärjestelmän mukaan:

Ihon vaihe:

0: Ei ihottumaa

  1. Ihottuma < 25 % kehon pinta-alasta
  2. Ihottuma 25-50 %:lla kehon pinta-alasta
  3. Ihottuma > 50 %:lla kehon pinta-alasta
  4. Yleistynyt erytroderma ja rakkula muodostuminen

Maksavaihe (bilirubiinitason perusteella)*:

0: <2 mg/dl

  1. 2-3 mg/dl
  2. 3,01-6 mg/dl
  3. 6,01-15,0 mg/dl
  4. >15 mg/dl

GI-vaihe*:

0: Ei ripulia tai ripuli <500 ml/vrk

  1. Ripuli 500-999 ml/vrk tai jatkuva pahoinvointi, jossa on histologisia todisteita GVHD:stä
  2. Ripuli 1000-1499 ml/vrk
  3. Ripuli > 1500 ml/vrk
  4. Vaikea vatsakipu ileuksen kanssa tai ilman * Jos maksalle tai maha-suolikanavalle on lueteltu useita syitä, elinjärjestelmä on heikentynyt yhdellä.

GVHD-luokka:

0: Kaikki elinvaiheet 0 tai GVHD ei lueteltu etiologiana I: Ihovaihe 1-2 ja maksa- ja GI-vaihe 0 II: Ihovaihe 3 tai maksa- tai GI-vaihe 1 III: Maksavaihe 2-3 tai GI-vaihe 2-4 IV: Ihon tai maksan vaihe 4
100 päivää
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on krooninen GVHD
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Krooninen GVHD määritellään NIH 2005 Consensus Criteria -kriteerien mukaan.
1 vuosi siirrosta
Kroonista GVHD:tä sairastavien osallistujien määrä vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Krooninen GVHD:n vakavuus määritellään NIH 2005:n konsensuskriteerien mukaan.
1 vuosi siirrosta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on posteriorinen palautuva enkefalopatiaoireyhtymä (PRES)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötasosta 100. päivään osallistujien raportoidussa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQL)
Aikaikkuna: 100 päivää siirrosta
HRQL:ää arvioidaan käyttämällä lapsen terveyskyselyn (CHQ Child Form 87) itsetunto-, yleinen terveyskäsitys- ja terveysmuutos-aliasteikkoja. Muutokset osallistujan raportoimissa pisteissä näillä HRQL-alaasteikoilla ennen siirtoa tehdystä perustilan arvioinnista päivään 100 siirron jälkeen. Jokainen pisteytetty alaasteikko pisteytetään välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä ja hyvinvointia. Siksi negatiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa HRQL-pisteiden huononemista ja positiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa parantunutta HRQL-pistettä ajan myötä.
100 päivää siirrosta
Muutos lähtötasosta päivään 100 vanhempien välityspalvelimen raportoidussa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQL)
Aikaikkuna: 100 päivää siirrosta
HRQL:ää arvioidaan käyttämällä lapsen terveyskyselyn (CHQ Child Form 87) itsetunto-, yleinen terveyskäsitys- ja terveysmuutos-aliasteikkoja. Muutokset vanhemman välityspalvelimen raportoimissa pisteissä näillä HRQL-ala-asteikoilla ennen siirtoa tehdystä perustilan arvioinnista päivään 100 siirron jälkeen. Jokainen pisteytetty alaasteikko pisteytetään välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä ja hyvinvointia. Siksi negatiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa HRQL-pisteiden huononemista ja positiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa parantunutta HRQL-pistettä ajan myötä.
100 päivää siirrosta
Muutos lähtötasosta päivään 180 osallistujien raportoidussa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQL)
Aikaikkuna: 180 päivää siirron jälkeen
HRQL:ää arvioidaan käyttämällä lapsen terveyskyselyn (CHQ Child Form 87) itsetunto-, yleinen terveyskäsitys- ja terveysmuutos-aliasteikkoja. Muutokset osallistujan raportoimissa pisteissä näillä HRQL-ala-asteikoilla ennen siirtoa tehdystä perustilan arvioinnista päivään 180 siirron jälkeen. Jokainen pisteytetty alaasteikko pisteytetään välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä ja hyvinvointia. Siksi negatiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa HRQL-pisteiden huononemista ja positiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa parantunutta HRQL-pistettä ajan myötä.
180 päivää siirron jälkeen
Muutos lähtötasosta päivään 180 vanhempien välityspalvelimen raportoidussa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQL)
Aikaikkuna: 180 päivää siirron jälkeen
HRQL:ää arvioidaan käyttämällä lapsen terveyskyselyn (CHQ Child Form 87) itsetunto-, yleinen terveyskäsitys- ja terveysmuutos-aliasteikkoja. Muutokset vanhemman välityspalvelimen raportoimissa pisteissä näillä HRQL-ala-asteikoilla ennen siirtoa tehdystä perustilan arvioinnista päivään 180 siirron jälkeen. Jokainen pisteytetty alaasteikko pisteytetään välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä ja hyvinvointia. Siksi negatiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa HRQL-pisteiden huononemista ja positiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa parantunutta HRQL-pistettä ajan myötä.
180 päivää siirron jälkeen
Osallistujien raportoiman terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQL) muutos lähtötasosta 1 vuoteen
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
HRQL:ää arvioidaan käyttämällä lapsen terveyskyselyn (CHQ Child Form 87) itsetunto-, yleinen terveyskäsitys- ja terveysmuutos-aliasteikkoja. Muutokset osallistujien raportoimissa pisteissä näillä HRQL-alaasteikoilla ennen siirtoa tehdystä perustilan arvioinnista 1 vuoteen siirron jälkeen. Jokainen pisteytetty alaasteikko pisteytetään välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä ja hyvinvointia. Siksi negatiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa HRQL-pisteiden huononemista ja positiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa parantunutta HRQL-pistettä ajan myötä.
1 vuosi siirrosta
Muutos lähtötasosta 1 vuoteen vanhempien välityspalvelimen raportoidussa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQL)
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
HRQL:ää arvioidaan käyttämällä lapsen terveyskyselyn (CHQ Child Form 87) itsetunto-, yleinen terveyskäsitys- ja terveysmuutos-aliasteikkoja. Näillä HRQL-alaasteikoilla tehdyt muutokset vanhemman välityspalvelimen raportoimissa pisteissä ennen siirtoa tehdystä perustilan arvioinnista 1 vuoteen siirron jälkeen. Jokainen pisteytetty alaasteikko pisteytetään välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä ja hyvinvointia. Siksi negatiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa HRQL-pisteiden huononemista ja positiivinen keskimääräinen pistemäärän muutos tarkoittaa parantunutta HRQL-pistettä ajan myötä.
1 vuosi siirrosta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical College of Wisconsin

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
Sickle Cell Disease Clinical Research Network

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. elokuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. elokuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. elokuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 3. syyskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 9. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMTCTN0601
  • U01HL069294 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 5U24CA076518 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tulokset julkaistaan ​​käsikirjoituksessa ja tukitiedoissa, jotka toimitetaan NIH BioLINCC:lle (mukaan lukien tietosanakirjat, tapausraporttilomakkeet, tietojen toimittamista koskevat asiakirjat, tulostietoaineiston dokumentaatio jne., jos niin on ilmoitettu).

IPD-jaon aikakehys

6 kuukauden sisällä virallisen tutkimuksen sulkemisesta osallistuvissa kohteissa.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Yleisön saatavilla

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa