Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepów szpiku kostnego u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (BMT CTN 0601) (SCURT)

7 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Medical College of Wisconsin

Przeszczep szpiku kostnego od niespokrewnionego dawcy o zmniejszonej intensywności dla dzieci z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (BMT CTN #0601)

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD), znana również jako niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, jest dziedziczną chorobą krwi, która może powodować uszkodzenie narządów, udar i epizody intensywnego bólu. Przeszczep komórek macierzystych krwi jest opcją leczenia dla osób z ciężką postacią choroby. Przed przeszczepem ludzie zazwyczaj otrzymują schemat kondycjonujący składający się z dużych dawek chemioterapii i innych leków, aby przygotować organizm do przyjęcia przeszczepu. Schemat kondycjonowania, który wykorzystuje niższe dawki chemioterapii i leków, może być bezpieczniejszy dla biorców przeszczepów. Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepów komórek macierzystych krwi, przy użyciu szpiku kostnego od niespokrewnionych dawców, u dzieci z ciężkim SCD, które przed przeszczepem otrzymują schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SCD jest dziedziczną chorobą krwi. Objawy obejmują anemię, infekcje, uszkodzenia narządów i intensywne epizody bólu, zwane także „kryzysami anemii sierpowatej”. SCD jest spowodowane nieprawidłowym typem hemoglobiny, która jest białkiem wewnątrz czerwonych krwinek, które przenosi tlen do ważnych narządów, takich jak mózg, serce, płuca i nerki. Wadliwa hemoglobina uszkadza czerwone krwinki. Z kolei uszkodzone komórki mogą blokować przepływ krwi w naczyniach i blokować dopływ tlenu i składników odżywczych do narządów. W przypadku osób z ciężkimi postaciami SCD jedną z opcji leczenia jest przeszczep szpiku kostnego, który może rozwiązać problem z nieprawidłowym wytwarzaniem krwinek. W większości przypadków przeszczepy szpiku kostnego przeprowadza się u osób, które mają zdrowe rodzeństwo o tym samym typie tkanki. Jeśli ludzie nie mają rodzeństwa z tym samym typem tkanki, możliwe jest, że otrzymają przeszczep komórek macierzystych krwi od niespokrewnionego dawcy poprzez przeszczep szpiku kostnego.

Tradycyjnie osoby z SCD, które przechodzą przeszczep szpiku kostnego, otrzymują przed przeszczepem wysokie dawki chemioterapii i leków w ramach schematu kondycjonowania, aby przygotować ich układ odpornościowy do przyjęcia komórek dawcy. Uczestnicy doświadczą mniej skutków ubocznych przy schemacie kondycjonowania o zmniejszonej intensywności niż przy bardziej intensywnym schemacie kondycjonowania. Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepów komórek macierzystych krwi, przy użyciu szpiku kostnego od niespokrewnionych dawców, u dzieci z ciężkim SCD, które przed przeszczepem otrzymują schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności. W szczególności naukowcy ocenią, czy schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności jest skuteczny w umożliwianiu komórkom dawcy osiedlania się i pomyślnego wzrostu, w zapobieganiu produkcji czerwonych krwinek uszkodzonych przez SCD oraz w ograniczaniu uszkodzeń narządów związanych z SCD.

Do tego badania zostaną włączone dzieci z ciężkim SCD, które nie mają rodzeństwa z tym samym typem tkanki, które mogłoby służyć jako ich dawca. Uczestnicy wezmą udział w wizycie studyjnej przed przeszczepem, aby poddać się pobraniu krwi, testom neurokognitywnym w celu pomiaru uczenia się i funkcji mózgu oraz skanom angiogramu rezonansu magnetycznego (MRA) i rezonansu magnetycznego (MRI). Zostaną również wypełnione ankiety do oceny jakości życia. Dwadzieścia dwa dni przed przeszczepem uczestnicy zaczną otrzymywać chemioterapię o zmniejszonej intensywności i leki przygotowujące ich do przeszczepu. Osiem dni przed przeszczepem uczestnicy zostaną przyjęci do szpitala i będą kontynuować kondycjonowanie. Następnie uczestnicy otrzymają przeszczep szpiku kostnego. Po przeszczepie uczestnicy będą otrzymywać leki immunosupresyjne przez co najmniej 6 miesięcy, aby zapobiec chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), która może wystąpić, jeśli komórki odpornościowe z oddanego szpiku kostnego zaatakują organizm biorcy. Tydzień po przeszczepie uczestnicy otrzymają czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF), który jest naturalnym białkiem, które zwiększa liczbę białych krwinek i pomaga chronić organizm przed infekcjami. Uczestnicy będą otrzymywać G-CSF do czasu, aż ich poziom białych krwinek wróci do normy. Uczestnicy pozostaną w szpitalu i będą ściśle monitorowani pod kątem oznak infekcji lub innych powikłań, dopóki badacze nie uznają, że powrót do domu jest dla nich bezpieczny.

Po opuszczeniu szpitala uczestnicy będą uczestniczyć w wizytach badawczych co tydzień w tygodniach od 1 do 8, w dniu 60, co tydzień w tygodniach od 9 do 14, w dniu 100, w miesiącu 6 oraz w latach 1 i 2. Podczas wszystkich wizyt odbędzie się zbiórka, przegląd historii medycznej i badanie fizykalne. Ponadto w 100. dniu, 6. miesiącu oraz 1. i 2. roku zostaną wypełnione kwestionariusze do oceny jakości życia. Podczas wybranych wizyt przeprowadzane będą również następujące procedury: badanie czynności płuc, badanie czynności serca, skany MRA i MRI oraz badania neurokognitywne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans/LSUMC CCOP
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Cohen Children's Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals of Cleveland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53211
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 19 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • SCD (choroba genotypu hemoglobiny SS [Hb SS], choroba genotypu hemoglobiny SC [HbSC], talasemia sierpowata ß°[Sß°] lub talasemia sierpowata ß^+[Sß^+]talasemia) z co najmniej jednym z poniższych:

    1. Pacjenci muszą mieć objawową SCD (genotyp Hb SS, Hb SC, talasemia Sß° lub talasemia Sß+) ORAZ co najmniej 1 z następujących powikłań klinicznych: (i) klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek ubytek neurologiczny trwający dłużej niż 24 godziny, którym towarzyszy zawał w MRI mózgu; LUB (ii) pacjenci, u których prędkość przezczaszkowego badania dopplerowskiego (TCD) przekracza 200 cm/s techniką bez obrazowania (lub pomiar TCD większy niż 185 cm/s techniką obrazowania) mierzoną co najmniej 2 razy po jednym odstęp miesięczny lub dłuższy; LUB,
    2. Co najmniej dwa epizody ostrego zespołu klatki piersiowej w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania, zdefiniowane jako nowa konsolidacja pęcherzyków płucnych obejmująca co najmniej jeden pełny segment płuca (związany z ostrymi objawami, takimi jak gorączka, ból w klatce piersiowej, tachypnoe, świszczący oddech, rzężenia lub kaszel, który jest nieprzypisywane astmie lub zapaleniu oskrzelików) pomimo zastosowania odpowiednich środków wspomagających
    3. Historia 3 lub więcej ciężkich zdarzeń bólowych rocznie w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
  • Wynik wydajności Lansky'ego/Karnofsky'ego większy lub równy 40
  • Pacjenci muszą mieć niespokrewnionego dorosłego dawcę szpiku kostnego, który jest dopasowany do ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA) w 8 z 8 HLA-A, -B, -C i -DRB1 w wysokiej rozdzielczości przy użyciu typowania opartego na DNA.
  • Pacjenci z odpowiednią sprawnością fizyczną: a)Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) większa niż 40% lub frakcja skracająca LV większa niż 26%; b) Płuc: Pulsoksymetria z wyjściowym wysyceniem tlenem równym lub większym niż 85% jest wymagana dla wszystkich pacjentów, pojemność dyfuzyjna tlenku węgla (ang. wykonywane; c) Nerki: Stężenie kreatyniny w surowicy mniejsze lub równe 1,5 x górna granica normy dla wieku i wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) większy niż 100 ml/min/1,73 M. U pacjentów w wieku co najmniej 16 lat GFR powinien być większy niż 70 ml/min/1,73 m^2; d) wątroba: bilirubina związana (bezpośrednia) w surowicy poniżej 2x górna granica normy dla wieku, zgodnie z lokalnym laboratorium; transaminazy alaninowej (ALT) i transaminazy asparaginianowej (AST) poniżej 5-krotności górnej granicy normy zgodnie z lokalnym laboratorium.
  • Jeśli pacjent był poddawany przewlekłej transfuzji przez co najmniej 1 rok ORAZ występują kliniczne objawy przeciążenia żelazem (stężenie ferrytyny w surowicy powyżej 1000 ng/ml), biopsję wątroby należy wykonać w ciągu 90 dni od rozpoczęcia leczenia kondycjonującego (alemtuzumab). Badanie histologiczne wątroby musi udokumentować brak zwłóknienia pomostowego lub marskości wątroby. W innych przypadkach biopsja wątroby jest opcjonalna.
  • Stężenie hemoglobiny S (Hb S) mniejsze lub równe 45%, siedem dni przed rozpoczęciem leczenia alemtuzumabem

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody niekontrolowanych infekcji bakteryjnych, wirusowych lub grzybiczych (obecnie przyjmowane leki i postęp objawów klinicznych) w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem schematu kondycjonującego. Pacjenci z gorączką lub podejrzeniem lekkiej infekcji powinni poczekać na ustąpienie objawów przed rozpoczęciem leczenia kondycjonującego
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Pacjenci z 8/8 dopasowanymi pod względem HLA dawcami rodzinnymi, którzy mogą być dawcami
  • Seropozytywność w kierunku HIV
  • Wcześniejszy allogeniczny przeszczep szpiku lub komórek macierzystych
  • Chelatację żelaza należy przerwać na co najmniej 48 godzin przed rozpoczęciem leczenia kondycjonującego
  • Hydroksymocznik (jeśli otrzymuje tę terapię) należy odstawić na co najmniej 48 godzin przed rozpoczęciem schematu kondycjonującego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Przeszczep szpiku kostnego ze schematem profilaktyki GVHD
Biologiczny: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych

Poniżej przedstawiono schemat przygotowania do przeszczepu komórek macierzystych. Dzień 0 to dzień przeszczepu. Znak - to liczba dni przed przeszczepem, a znak + to liczba dni po przeszczepie.

  • Alemtuzumab: Dzieci o masie ciała 10 kg lub większej otrzymają 10 mg, 15 mg i 20 mg dożylnie (iv.) odpowiednio w dniach -21, -20 i -19
  • Fludarabina: 30 mg/m^2/dobę IV w dniach od -8 do -4
  • Melfalan: 140 mg/m^2 IV w dniu -3
  • Odpoczynek w dniach -2 i -1
  • Przeszczep następuje w dniu 0
  • Profilaktyka GVHD: takrolimus lub cyklosporyna począwszy od dnia -3, metotreksat (7,5 mg/m2/dobę) dnia 1, 3 i 6 oraz metyloprednizolon/prednizon w dniach od +7 do +28, a następnie zmniejszanie, jeśli nie ma GVHD
Inne nazwy:
  • Przeszczep szpiku kostnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z przeżyciem bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: 2 lata
EFS definiuje się jako odsetek uczestników, którzy nie mieli wydarzenia. Pierwotne lub wtórne odrzucenie przeszczepu, nawrót choroby lub zgon będą liczone jako zdarzenia dla tego punktu końcowego.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitym przeżyciem (OS)
Ramy czasowe: 2 lata
OS definiuje się jako odsetek uczestników, którzy nie zmarli.
2 lata
Odzyskiwanie neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Do 100 dni
Czas do regeneracji neutrofili definiuje się jako czas pierwszego z trzech pomiarów w kolejnych dniach, w których bezwzględna liczba neutrofili u pacjenta wynosi >= 500/ul po nadir wywołanym przez schemat kondycjonowania. Czas do regeneracji płytek krwi definiuje się jako czas pierwszego z trzech pomiarów w kolejnych dniach, w których pacjent osiągnął liczbę płytek krwi > 50 000/ul i jest niezależny od transfuzji płytek krwi przez co najmniej siedem dni po nadir wywołanym przez schemat kondycjonowania.
Do 100 dni
Odrzucenie przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok
Pierwotne odrzucenie przeszczepu definiuje się jako obecność mniej niż 20% komórek dawcy, co oceniono za pomocą testów chimeryzmu krwi obwodowej lub szpiku kostnego w 42. dniu lub później. Wtórne odrzucenie przeszczepu definiuje się jako obecność mniej niż 20% komórek krwiotwórczych pochodzących od dawcy we krwi obwodowej lub szpiku kostnym, które występuje po uprzednim stwierdzeniu obecności 20% lub więcej komórek dawcy.
1 rok
Odsetek uczestników z ostrą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 100 dni

Ostra GVHD jest oceniana zgodnie z systemem punktacji zaproponowanym przez Przepiorka i wsp. 1995:

Etap skóry:

0: Brak wysypki

  1. Wysypka <25% powierzchni ciała
  2. Wysypka na 25-50% powierzchni ciała
  3. Wysypka na > 50% powierzchni ciała
  4. Uogólniona erytrodermia z powstawaniem pęcherzy

Stopień zaawansowania wątroby (na podstawie poziomu bilirubiny)*:

0: <2 mg/dl

  1. 2-3 mg/dl
  2. 3,01-6 mg/dl
  3. 6,01-15,0 mg/dl
  4. >15 mg/dl

Etap żołądkowo-jelitowy*:

0: Brak biegunki lub biegunka <500 ml/dzień

  1. Biegunka 500-999 ml/dzień lub uporczywe nudności z histologicznym dowodem GVHD
  2. Biegunka 1000-1499 ml/dzień
  3. Biegunka >1500 ml/dobę
  4. Silny ból brzucha z niedrożnością jelit lub bez * Jeśli dla wątroby lub przewodu pokarmowego wymieniono wiele etiologii, stopień zaawansowania układu narządów jest niższy o 1.

klasa GVHD:

0: Wszystkie stadia narządowe 0 lub GVHD niewymienione jako etiologia I: Skórne stadium 1-2 oraz wątroba i GI stadium 0 II: Skórne stadium 3 lub wątroba lub GI stadium 1 III: Wątroba stadium 2-3 lub GI stadium 2-4 IV: Etap skóry lub wątroby 4
100 dni
Odsetek uczestników z przewlekłą GVHD
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Przewlekła GVHD jest zdefiniowana zgodnie z kryteriami konsensusu NIH 2005.
1 rok po przeszczepie
Liczba uczestników z przewlekłą GVHD według ciężkości
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Przewlekła ciężkość GVHD jest zdefiniowana zgodnie z kryteriami konsensusu NIH 2005.
1 rok po przeszczepie
Odsetek uczestników z zespołem tylnej odwracalnej encefalopatii (PRES)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana od punktu początkowego do dnia 100 w zgłaszanej przez uczestnika jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL)
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
HRQL zostanie oceniona za pomocą podskal Samooceny, Ogólnej Percepcji Zdrowia i Zmiany w Zdrowiu Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (formularz CHQ Child Form 87). Ocenione zostaną zmiany w wynikach zgłoszonych przez uczestników w tych podskalach HRQL od oceny wyjściowej przed przeszczepem do 100 dnia po przeszczepie. Każda podskala jest punktowana w zakresie 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia i samopoczucie. Dlatego ujemna średnia zmiana wyniku oznacza pogorszenie wyniku HRQL, a dodatnia średnia zmiana wyniku oznacza poprawę wyniku HRQL w czasie.
100 dni po przeszczepie
Zmiana od punktu początkowego do dnia 100 w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) zgłaszanej przez pełnomocnika rodzica
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
HRQL zostanie oceniona za pomocą podskal Samooceny, Ogólnej Percepcji Zdrowia i Zmiany w Zdrowiu Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (formularz CHQ Child Form 87). Ocenione zostaną zmiany w wynikach zgłaszanych przez rodziców zastępczych w tych podskalach HRQL od oceny wyjściowej przed przeszczepem do 100 dnia po przeszczepie. Każda podskala jest punktowana w zakresie 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia i samopoczucie. Dlatego ujemna średnia zmiana wyniku oznacza pogorszenie wyniku HRQL, a dodatnia średnia zmiana wyniku oznacza poprawę wyniku HRQL w czasie.
100 dni po przeszczepie
Zmiana od punktu początkowego do dnia 180 w zgłaszanej przez uczestnika jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL)
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie
HRQL zostanie oceniona za pomocą podskal Samooceny, Ogólnej Percepcji Zdrowia i Zmiany w Zdrowiu Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (formularz CHQ Child Form 87). Ocenione zostaną zmiany w wynikach zgłoszonych przez uczestników w tych podskalach HRQL od oceny wyjściowej przed przeszczepem do dnia 180 po przeszczepie. Każda podskala jest punktowana w zakresie 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia i samopoczucie. Dlatego ujemna średnia zmiana wyniku oznacza pogorszenie wyniku HRQL, a dodatnia średnia zmiana wyniku oznacza poprawę wyniku HRQL w czasie.
180 dni po przeszczepie
Zmiana od punktu początkowego do dnia 180 w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) zgłaszanej przez pełnomocnika rodzica
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie
HRQL zostanie oceniona za pomocą podskal Samooceny, Ogólnej Percepcji Zdrowia i Zmiany w Zdrowiu Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (formularz CHQ Child Form 87). Ocenione zostaną zmiany w wynikach zgłaszanych przez rodziców zastępczych w tych podskalach HRQL od oceny wyjściowej przed przeszczepem do dnia 180 po przeszczepie. Każda podskala jest punktowana w zakresie 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia i samopoczucie. Dlatego ujemna średnia zmiana wyniku oznacza pogorszenie wyniku HRQL, a dodatnia średnia zmiana wyniku oznacza poprawę wyniku HRQL w czasie.
180 dni po przeszczepie
Zmiana od wartości początkowej do 1 roku w zgłaszanej przez uczestnika jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL)
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
HRQL zostanie oceniona za pomocą podskal Samooceny, Ogólnej Percepcji Zdrowia i Zmiany w Zdrowiu Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (formularz CHQ Child Form 87). Ocenione zostaną zmiany w wynikach zgłoszonych przez uczestników w tych podskalach HRQL od oceny wyjściowej przed przeszczepem do 1 roku po przeszczepie. Każda podskala jest punktowana w zakresie 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia i samopoczucie. Dlatego ujemna średnia zmiana wyniku oznacza pogorszenie wyniku HRQL, a dodatnia średnia zmiana wyniku oznacza poprawę wyniku HRQL w czasie.
1 rok po przeszczepie
Zmiana od wartości początkowej do 1 roku w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) zgłaszanej przez pełnomocnika rodzica
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
HRQL zostanie oceniona za pomocą podskal Samooceny, Ogólnej Percepcji Zdrowia i Zmiany w Zdrowiu Kwestionariusza Zdrowia Dziecka (formularz CHQ Child Form 87). Ocenione zostaną zmiany w wynikach przekazywanych przez rodziców zastępczych w tych podskalach HRQL od oceny wyjściowej przed przeszczepem do 1 roku po przeszczepie. Każda podskala jest punktowana w zakresie 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia i samopoczucie. Dlatego ujemna średnia zmiana wyniku oznacza pogorszenie wyniku HRQL, a dodatnia średnia zmiana wyniku oznacza poprawę wyniku HRQL w czasie.
1 rok po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
Sickle Cell Disease Clinical Research Network

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 sierpnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 września 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMTCTN0601
  • U01HL069294 (Grant/umowa NIH USA)
  • 5U24CA076518 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wyniki zostaną opublikowane w manuskrypcie i dodatkowych informacjach przesłanych do NIH BioLINCC (w tym słowniki danych, formularze opisów przypadków, dokumentacja przedłożenia danych, dokumentacja zestawu danych dotyczących wyników itp., jeśli wskazano).

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu 6 miesięcy od oficjalnego zamknięcia badania w uczestniczących ośrodkach.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostępne dla publiczności

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Formularz świadomej zgody (ICF)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj