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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Knochenmarktransplantationen bei Kindern mit Sichelzellanämie (BMT CTN 0601) (SCURT)

7. Dezember 2022 aktualisiert von: Medical College of Wisconsin

Knochenmarktransplantation mit reduzierter Intensität von einem unabhängigen Spender für Kinder mit schwerer Sichelzellanämie (BMT CTN #0601)

Die Sichelzellkrankheit (SCD), auch bekannt als Sichelzellenanämie, ist eine erbliche Blutkrankheit, die Organschäden, Schlaganfälle und starke Schmerzepisoden verursachen kann. Eine Blutstammzelltransplantation ist eine Behandlungsoption für jemanden mit einer schweren Form der Krankheit. Vor einer Transplantation erhalten Patienten in der Regel eine Konditionierung mit hohen Dosen Chemotherapie und anderen Medikamenten, um den Körper auf die Transplantation vorzubereiten. Ein Konditionierungsschema, das niedrigere Dosen von Chemotherapie und Medikamenten verwendet, kann für Transplantatempfänger sicherer sein. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Blutstammzelltransplantationen unter Verwendung von Knochenmark von nicht verwandten Spendern bei Kindern mit schwerem SCD bewerten, die vor der Transplantation ein Konditionierungsprogramm mit reduzierter Intensität erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SCD ist eine erbliche Blutkrankheit. Zu den Symptomen gehören Blutarmut, Infektionen, Organschäden und intensive Schmerzattacken, auch „Sichelzellkrisen“ genannt. SCD wird durch eine abnormale Art von Hämoglobin verursacht, ein Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff zu lebenswichtigen Organen wie Gehirn, Herz, Lunge und Nieren transportiert. Defektes Hämoglobin schädigt rote Blutkörperchen. Die beschädigten Zellen wiederum können den Blutfluss in den Gefäßen blockieren und Sauerstoff und Nährstoffe daran hindern, die Organe zu erreichen. Eine Behandlungsoption für Menschen mit schweren Formen von SCD ist eine Knochenmarktransplantation, die das Problem der abnormalen Blutzellenproduktion korrigieren kann. In den meisten Fällen werden Knochenmarktransplantationen bei Menschen durchgeführt, die ein gesundes Geschwister mit dem gleichen Gewebetyp haben. Wenn Menschen kein Geschwister mit demselben Gewebetyp haben, ist es ihnen möglich, eine Blutstammzelltransplantation von einem nicht verwandten Spender durch eine Knochenmarktransplantation zu erhalten.

Traditionell erhalten Menschen mit SCD, die sich einer Knochenmarktransplantation unterziehen, vor der Transplantation hohe Dosen Chemotherapie und Medikamente als Teil des Konditionierungsprogramms, um ihr Immunsystem auf die Aufnahme der Spenderzellen vorzubereiten. Die Teilnehmer werden weniger Nebenwirkungen bei einem Konditionierungsprogramm mit reduzierter Intensität erfahren als bei einem intensiveren Konditionierungsprogramm. Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von Blutstammzelltransplantationen unter Verwendung von Knochenmark von nicht verwandten Spendern bei Kindern mit schwerem SCD, die vor der Transplantation ein Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität erhalten. Insbesondere werden die Forscher bewerten, ob das Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität erfolgreich ist, um Spenderzellen zu ermöglichen, sich erfolgreich anzusiedeln und zu wachsen, die Produktion von SCD-geschädigten roten Blutkörperchen zu verhindern und SCD-bedingte Organschäden zu begrenzen.

In diese Studie werden Kinder mit schwerem SCD aufgenommen, denen ein Geschwisterkind mit demselben Gewebetyp fehlt, das als Spender dienen kann. Die Teilnehmer werden vor der Transplantation an einem Studienbesuch teilnehmen, um sich einer Blutentnahme, neurokognitiven Tests zur Messung des Lernens und der Gehirnfunktion sowie Magnetresonanzangiogramm- (MRA) und Magnetresonanztomographie- (MRT) Scans zu unterziehen. Auch Fragebögen zur Beurteilung der Lebensqualität werden ausgefüllt. Zweiundzwanzig Tage vor der Transplantation erhalten die Teilnehmer eine Chemotherapie mit reduzierter Intensität und Medikamente, um sie auf die Transplantation vorzubereiten. Acht Tage vor der Transplantation werden die Teilnehmer ins Krankenhaus eingeliefert und setzen das Konditionierungsprogramm fort. Die Teilnehmer erhalten dann die Knochenmarktransplantation. Nach der Transplantation erhalten die Teilnehmer mindestens 6 Monate lang immunsuppressive Medikamente, um die Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) zu verhindern, die auftreten kann, wenn die Immunzellen aus dem gespendeten Knochenmark den Körper des Empfängers angreifen. Eine Woche nach der Transplantation erhalten die Teilnehmer den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF), ein natürliches Protein, das die Anzahl der weißen Blutkörperchen erhöht und den Körper vor Infektionen schützt. Die Teilnehmer erhalten G-CSF, bis ihre weißen Blutkörperchen wieder normal sind. Die Teilnehmer bleiben im Krankenhaus und werden engmaschig auf Anzeichen einer Infektion oder anderer Komplikationen überwacht, bis die Studienforscher der Meinung sind, dass sie sicher nach Hause zurückkehren können.

Nach dem Verlassen des Krankenhauses werden die Teilnehmer in den Wochen 1 bis 8, am Tag 60, wöchentlich in den Wochen 9 bis 14, am Tag 100, im Monat 6 und in den Jahren 1 und 2 an Studienbesuchen teilnehmen. Bei allen Studienbesuchen wird eine Blutuntersuchung durchgeführt Sammlung, Überprüfung der Anamnese und körperliche Untersuchung erfolgen. Zusätzlich werden an Tag 100, Monat 6 und Jahr 1 und 2 Fragebögen zur Beurteilung der Lebensqualität ausgefüllt. Bei ausgewählten Besuchen werden auch die folgenden Verfahren durchgeführt: Lungenfunktionstests, Herzfunktionstests, MRA- und MRT-Scans und neurokognitive Tests.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans/LSUMC CCOP
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals of Cleveland
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53211
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 19 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • SCD (Genotyp-Hämoglobin-SS-Krankheit [Hb SS], Genotyp-Hämoglobin-SC-Krankheit [HbSC], Sichel-ß°[Sß°]-Thalassämie oder Sichel-ß^+[Sß^+]-Thalassämie) mit einem oder mehreren der folgenden:

    1. Die Patienten müssen eine symptomatische SCD (Genotyp Hb SS, Hb SC, Sß°-Thalassämie oder Sß+-Thalassämie) haben UND eine oder mehrere der folgenden klinischen Komplikationen aufweisen: (i) Klinisch signifikantes neurologisches Ereignis (Schlaganfall) oder jedes länger als andauernde neurologische Defizit 24 Stunden, die von einem Infarkt im zerebralen MRT begleitet werden; ODER (ii) Patienten mit einer transkraniellen Doppler-(TCD)-Geschwindigkeit von mehr als 200 cm/s bei der nicht-bildgebenden Technik (oder einer TCD-Messung von mehr als 185 cm/s bei der bildgebenden Technik), gemessen bei mindestens 2 verschiedenen Gelegenheiten Monat oder mehr auseinander; ODER,
    2. Mindestens zwei Episoden eines akuten Thoraxsyndroms in den 2 Jahren vor Studieneintritt, definiert als neue pulmonale alveoläre Konsolidierung, an der mindestens ein komplettes Lungensegment beteiligt ist (verbunden mit akuten Symptomen wie Fieber, Brustschmerzen, Tachypnoe, Keuchen, Rasseln oder Husten). nicht auf Asthma oder Bronchiolitis zurückzuführen) trotz angemessener unterstützender Maßnahmen
    3. Vorgeschichte von 3 oder mehr schweren Schmerzereignissen pro Jahr in den 2 Jahren vor Studieneintritt
  • Lansky/Karnofsky-Performance-Score größer oder gleich 40
  • Die Patienten müssen einen nicht verwandten erwachsenen Knochenmarkspender haben, der bei 8 von 8 HLA-A, -B, -C und -DRB1 mit humanem Leukozytenantigen (HLA) mit hoher Auflösung unter Verwendung von DNA-basierter Typisierung übereinstimmt.
  • Patienten mit ausreichender körperlicher Funktion: a) Herz: linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) größer als 40 % oder LV-Verkürzungsfraktion größer als 26 %; b) Pulmonal: Pulsoxymetrie mit einer Ausgangs-O2-Sättigung von mindestens 85 % ist für alle Patienten erforderlich, Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität (DLCO) von mehr als 40 % (korrigiert für Hämoglobin) für Patienten, bei denen Lungenfunktionstests durchgeführt werden können durchgeführt; c) Nieren: Serumkreatinin kleiner oder gleich dem 1,5-fachen der oberen Altersgrenze und glomeruläre Filtrationsrate (GFR) größer als 100 ml/min/1,73 M. Bei Patienten ab 16 Jahren sollte die GFR größer als 70 ml/min/1,73 sein m^2; d) Leber: Serumkonjugiertes (direktes) Bilirubin von weniger als 2x der oberen Altersgrenze gemäß lokalem Labor; Alanin-Transaminase (ALT) und Aspartat-Transaminase (AST) weniger als das 5-fache der Obergrenze des Normalwerts laut lokalem Labor.
  • Wenn der Patient länger als oder gleich 1 Jahr eine chronische Transfusionstherapie erhält UND klinische Anzeichen einer Eisenüberladung (Serum-Ferritinspiegel von mehr als 1000 ng/ml) aufweist, muss innerhalb von 90 Tagen nach Beginn der Konditionierungstherapie eine Leberbiopsie durchgeführt werden (Alemtuzumab). Die histologische Untersuchung der Leber muss das Fehlen einer überbrückenden Fibrose oder Leberzirrhose dokumentieren. In anderen Fällen ist eine Leberbiopsie optional.
  • Hämoglobin S (Hb S)-Spiegel kleiner oder gleich 45 % sieben Tage vor Beginn der Behandlung mit Alemtuzumab

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis von unkontrollierten bakteriellen, viralen oder Pilzinfektionen (aktuelle Einnahme von Medikamenten und Fortschreiten der klinischen Symptome) innerhalb von 1 Monat vor Beginn des Konditionierungsschemas. Patienten mit Fieber oder Verdacht auf eine leichte Infektion sollten das Abklingen der Symptome abwarten, bevor sie mit der Konditionierung beginnen
  • Schwanger oder stillend
  • Patienten mit 8/8 HLA-übereinstimmenden Familienspendern, die spenden können
  • Seropositivität für HIV
  • Vorherige allogene Knochenmark- oder Stammzelltransplantation
  • Die Eisenchelation muss mindestens 48 Stunden vor Beginn des Konditionierungsschemas abgesetzt werden
  • Hydroxyharnstoff (bei Erhalt dieser Therapie) muss mindestens 48 Stunden vor Beginn des Konditionierungsschemas abgesetzt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
Knochenmarktransplantation mit GVHD-Prophylaxeschema
Biologisch: Transplantation hämatopoetischer Stammzellen

Das vorbereitende Schema für die Stammzelltransplantation ist unten aufgeführt. Tag 0 ist der Tag der Transplantation. Das - Zeichen ist die Anzahl der Tage vor und das + Zeichen ist die Anzahl der Tage nach der Transplantation.

  • Alemtuzumab: Kinder mit einem Gewicht von 10 kg oder mehr erhalten 10 mg, 15 mg und 20 mg intravenös (i.v.) an den Tagen -21, -20 bzw. -19
  • Fludarabin: 30 mg/m^2/Tag IV an den Tagen -8 bis -4
  • Melphalan: 140 mg/m^2 IV am Tag -3
  • Ruhen Sie sich an den Tagen -2 und -1 aus
  • Die Transplantation erfolgt am Tag 0
  • GVHD-Prophylaxe: Tacrolimus oder Ciclosporin ab Tag -3, Methotrexat (7,5 mg/m2/Tag) an Tag 1, 3 und 6 und Methylprednisolon/Prednison an Tag +7 bis +28, gefolgt von einem Ausschleichen, wenn keine GVHD vorliegt
Andere Namen:
  • Knochenmarktransplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit ereignisfreiem Überleben (EFS)
Zeitfenster: 2 Jahre
EFS ist definiert als Prozentsatz der Teilnehmer, die keine Veranstaltung hatten. Primäre oder sekundäre Transplantatabstoßung, Wiederauftreten der Krankheit oder Tod zählen als Ereignisse für diesen Endpunkt.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 2 Jahre
OS ist definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die nicht gestorben sind.
2 Jahre
Wiederherstellung von Neutrophilen und Blutplättchen
Zeitfenster: Bis zu 100 Tage
Die Zeit bis zur Erholung der Neutrophilen ist definiert als die Zeit der ersten von drei Messungen an aufeinanderfolgenden Tagen, an denen der Patient eine absolute Neutrophilenzahl von >= 500/μl nach dem durch das Konditionierungsschema induzierten Nadir hat. Die Zeit bis zur Thrombozytenerholung ist definiert als die Zeit der ersten von drei Messungen an aufeinanderfolgenden Tagen, an denen der Patient eine Thrombozytenzahl > 50.000/µl erreicht hat und für mindestens sieben Tage nach dem durch die Konditionierung induzierten Nadir unabhängig von Thrombozytentransfusionen ist.
Bis zu 100 Tage
Transplantatabstoßung
Zeitfenster: 1 Jahr
Die primäre Transplantatabstoßung ist definiert als das Vorhandensein von weniger als 20 % Spenderzellen, wie anhand von peripheren Blut- oder Knochenmark-Chimärismus-Assays an oder nach Tag 42 festgestellt. Sekundäre Transplantatabstoßung ist definiert als das Vorhandensein von weniger als 20 % von Spender-abgeleiteten hämatopoetischen Zellen im peripheren Blut oder Knochenmark, die nach vorherigem Nachweis von 20 % oder mehr Spenderzellen auftritt.
1 Jahr
Prozentsatz der Teilnehmer mit akuter Graft-vs-Host-Erkrankung (GVHD)
Zeitfenster: 100 Tage

Akute GVHD wird nach dem von Przepiorka et al. 1995 vorgeschlagenen Bewertungssystem eingestuft:

Hautstadium:

0: Kein Ausschlag

  1. Hautausschlag < 25 % der Körperoberfläche
  2. Hautausschlag auf 25-50 % der Körperoberfläche
  3. Hautausschlag auf > 50 % der Körperoberfläche
  4. Generalisierte Erythrodermie mit bullöser Bildung

Leberstadium (basierend auf Bilirubinspiegel)*:

0: <2 mg/dl

  1. 2-3 mg/dl
  2. 3,01-6 mg/dl
  3. 6,01–15,0 mg/dl
  4. >15 mg/dl

GI-Stadium*:

0: Kein Durchfall oder Durchfall < 500 ml/Tag

  1. Durchfall 500–999 ml/Tag oder anhaltende Übelkeit mit histologischem Nachweis einer GVHD
  2. Durchfall 1000–1499 ml/Tag
  3. Durchfall > 1500 ml/Tag
  4. Starke Bauchschmerzen mit oder ohne Ileus * Wenn mehrere Ätiologien für Leber oder GI aufgeführt sind, wird das Organsystem um 1 heruntergestuft.

GVHD-Klasse:

0: Alle Organstadien 0 oder GVHD nicht als Ätiologie aufgeführt I: Hautstadium 1-2 und Leber und GI-Stadium 0 II: Hautstadium 3 oder Leber oder GI-Stadium 1 III: Leberstadium 2-3 oder GI-Stadium 2-4 IV: Haut- oder Leberstadium 4
100 Tage
Prozentsatz der Teilnehmer mit chronischer GVHD
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Chronische GVHD wird gemäß NIH 2005 Consensus Criteria definiert.
1 Jahr nach der Transplantation
Anzahl der Teilnehmer mit chronischer GVHD nach Schweregrad
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Der Schweregrad der chronischen GVHD wird gemäß den NIH 2005 Consensus Criteria definiert.
1 Jahr nach der Transplantation
Prozentsatz der Teilnehmer mit posteriorem reversiblem Enzephalopathie-Syndrom (PRES)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Veränderung der von den Teilnehmern gemeldeten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) von Baseline bis Tag 100
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
HRQL wird anhand der Subskalen Selbstwertgefühl, allgemeine Gesundheitswahrnehmung und Veränderung des Gesundheitszustands des Fragebogens zur Gesundheit von Kindern (CHQ Child Form 87) bewertet. Die Änderungen der von den Teilnehmern gemeldeten Punktzahlen auf diesen HRQL-Subskalen von einer Ausgangsbeurteilung vor der Transplantation bis zum 100. Tag nach der Transplantation werden bewertet. Jede Subskala wird im Bereich von 0-100 bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit und ein besseres Wohlbefinden anzeigen. Daher weist eine negative mittlere Änderung des Scores auf eine Verschlechterung des HRQL-Scores und eine positive mittlere Änderung des Scores auf einen verbesserten HRQL-Score im Laufe der Zeit hin.
100 Tage nach der Transplantation
Änderung der vom Elternproxy gemeldeten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) vom Ausgangswert bis zum Tag 100
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
HRQL wird anhand der Subskalen Selbstwertgefühl, allgemeine Gesundheitswahrnehmung und Veränderung des Gesundheitszustands des Fragebogens zur Gesundheit von Kindern (CHQ Child Form 87) bewertet. Die Änderungen der vom Elternvertreter gemeldeten Werte auf diesen HRQL-Subskalen von einer Ausgangsbeurteilung vor der Transplantation bis zum 100. Tag nach der Transplantation werden bewertet. Jede Subskala wird im Bereich von 0-100 bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit und ein besseres Wohlbefinden anzeigen. Daher weist eine negative mittlere Änderung des Scores auf eine Verschlechterung des HRQL-Scores und eine positive mittlere Änderung des Scores auf einen verbesserten HRQL-Score im Laufe der Zeit hin.
100 Tage nach der Transplantation
Veränderung der von den Teilnehmern gemeldeten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) von Baseline bis Tag 180
Zeitfenster: 180 Tage nach der Transplantation
HRQL wird anhand der Subskalen Selbstwertgefühl, allgemeine Gesundheitswahrnehmung und Veränderung des Gesundheitszustands des Fragebogens zur Gesundheit von Kindern (CHQ Child Form 87) bewertet. Die Änderungen der von den Teilnehmern gemeldeten Punktzahlen auf diesen HRQL-Subskalen von einer Ausgangsbeurteilung vor der Transplantation bis zum 180. Tag nach der Transplantation werden bewertet. Jede Subskala wird im Bereich von 0-100 bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit und ein besseres Wohlbefinden anzeigen. Daher weist eine negative mittlere Änderung des Scores auf eine Verschlechterung des HRQL-Scores und eine positive mittlere Änderung des Scores auf einen verbesserten HRQL-Score im Laufe der Zeit hin.
180 Tage nach der Transplantation
Änderung der vom Elternvertreter gemeldeten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) von Baseline bis Tag 180
Zeitfenster: 180 Tage nach der Transplantation
HRQL wird anhand der Subskalen Selbstwertgefühl, allgemeine Gesundheitswahrnehmung und Veränderung des Gesundheitszustands des Fragebogens zur Gesundheit von Kindern (CHQ Child Form 87) bewertet. Die Änderungen der vom Elternvertreter gemeldeten Ergebnisse auf diesen HRQL-Subskalen von einer Ausgangsbeurteilung vor der Transplantation bis zum 180. Tag nach der Transplantation werden bewertet. Jede Subskala wird im Bereich von 0-100 bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit und ein besseres Wohlbefinden anzeigen. Daher weist eine negative mittlere Änderung des Scores auf eine Verschlechterung des HRQL-Scores und eine positive mittlere Änderung des Scores auf einen verbesserten HRQL-Score im Laufe der Zeit hin.
180 Tage nach der Transplantation
Änderung der von den Teilnehmern gemeldeten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) von Baseline zu 1 Jahr
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
HRQL wird anhand der Subskalen Selbstwertgefühl, allgemeine Gesundheitswahrnehmung und Veränderung des Gesundheitszustands des Fragebogens zur Gesundheit von Kindern (CHQ Child Form 87) bewertet. Die Änderungen der von den Teilnehmern gemeldeten Punktzahlen auf diesen HRQL-Subskalen von einer Ausgangsbeurteilung vor der Transplantation bis 1 Jahr nach der Transplantation werden bewertet. Jede Subskala wird im Bereich von 0-100 bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit und ein besseres Wohlbefinden anzeigen. Daher weist eine negative mittlere Änderung des Scores auf eine Verschlechterung des HRQL-Scores und eine positive mittlere Änderung des Scores auf einen verbesserten HRQL-Score im Laufe der Zeit hin.
1 Jahr nach der Transplantation
Änderung der vom Elternproxy gemeldeten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) von Baseline auf 1 Jahr
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
HRQL wird anhand der Subskalen Selbstwertgefühl, allgemeine Gesundheitswahrnehmung und Veränderung des Gesundheitszustands des Fragebogens zur Gesundheit von Kindern (CHQ Child Form 87) bewertet. Die Änderungen der vom Elternvertreter gemeldeten Werte auf diesen HRQL-Subskalen von einer Ausgangsbeurteilung vor der Transplantation bis 1 Jahr nach der Transplantation werden bewertet. Jede Subskala wird im Bereich von 0-100 bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit und ein besseres Wohlbefinden anzeigen. Daher weist eine negative mittlere Änderung des Scores auf eine Verschlechterung des HRQL-Scores und eine positive mittlere Änderung des Scores auf einen verbesserten HRQL-Score im Laufe der Zeit hin.
1 Jahr nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
Sickle Cell Disease Clinical Research Network

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. August 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. September 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BMTCTN0601
  • U01HL069294 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 5U24CA076518 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse werden in einem Manuskript veröffentlicht und unterstützende Informationen werden an NIH BioLINCC übermittelt (einschließlich Datenwörterbücher, Fallberichtsformulare, Datenübermittlungsdokumentation, Dokumentation für Ergebnisdatensätze usw., sofern angegeben).

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb von 6 Monaten nach offiziellem Abschluss der Studie an den teilnehmenden Zentren.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für die Öffentlichkeit zugänglich

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Einwilligungserklärung (ICF)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

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