Ursodeoksikoolihappo plus budesonidi vs. yksinään ursodeoksikoolihappo primaarisessa sappikirroosissa (PBC)
maanantai 27. tammikuuta 2020 päivittänyt: Dr. Falk Pharma GmbH
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen III monikeskustutkimus, jossa verrataan ursodeoksikoolihappokapseleiden ja budesonidikapseleiden yhdistelmää ursodeoksikolihappokapseleihin ja plaseboon primaarisen sappikirroosin hoidossa
Tutkimuksen tarkoituksena on vertailla ursodeoksikoolihapon (12-16 mg/kg (BW)/pv) ja budesonidin (9 mg/d) yhdistelmähoidon tehoa ja siedettävyyttä vs. ursodeoksikoolihappo (12-16 mg/d) kg BW/d) plus lumelääke PBC:n hoidossa.
ALT-arvoista riippuen budesonidia sallitaan 6 mg/d.
Tutkimuspopulaatio koostuu potilaista, joilla on PBC:n riski taudin etenemiselle.
Yhdistelmähoidon oletetaan vähentävän hoidon epäonnistumisia 3 vuoden hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Ikä ≥ 18 vuotta
- UDCA-hoito vähintään 6 kuukautta ennen sisällyttämistä
- Maksabiopsia yhteensopiva PBC:n kanssa
- Maksabiopsia tehty viimeisen 6 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
PBC-potilaat, joilla on taudin etenemisen riski yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:
- Seerumin alkalinen fosfataasi ≥ 3 kertaa normaalin yläraja milloin tahansa PBC-diagnoosin jälkeen ja ALT ≥ 2 kertaa normaalin yläraja tai
- Kokonaisbilirubiini ≥ 1,0 mg/dl (≥ 17 µmol/l) tai
- Keskivaikea tai vaikea periportaalinen tai periseptaalinen lymfosyyttirajapinnan hepatiitti tai
- Periportaalinen ja portaalifibroosi, jossa on useita väliseiniä (Ludwig-vaihe III) ilman kirroosia
- Tyypin 2 mitokondrioiden vastaiset vasta-aineet > 1:40 suoralla immunofluoresenssilla
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä asianmukaisia ehkäisymenetelmiä, kuten hormonaalista ehkäisyä, kohdunsisäistä välinettä (IUD), kaksoisestettä ehkäisymenetelmää (esim. kondomin ja siittiöiden torjunta-aineen käyttö), kumppanille on tehty vasektomia ja henkilö on monogaamisessa suhdetta. Tutkija on vastuussa siitä, onko tutkittavalla riittävä ehkäisy tutkimukseen osallistumista varten
Poissulkemiskriteerit:
- Histologisesti todistettu kirroosi
- Positiivinen hepatiitti B tai C serologia
- Positiivinen HIV-serologia
- Primaarinen sklerosoiva kolangiitti
- Wilsonin tauti
- Keliakia (verikokeet ja/tai esophago-gastro-duodenoskopia ja histologinen tutkimus suoritetaan)
- α1-anti-trypsiinin puutos
- Hemokromatoosi
- autoimmuunihepatiitti (AIH; määritetty Alvarezin pistemäärällä > 15 ilman hoitoa tai ≥ 17 hoidon kanssa); Huomautus: PBC/AIH-päällekkäisyyssairaus, jota ei ole hoidettu riittävästi UDCA-monoterapialla, voidaan ottaa mukaan
- Hoito jollakin seuraavista lääkkeistä viimeisten 3 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä: kolkisiini, kortikosteroidit, atsatiopriini tai muut immunosuppressiiviset lääkkeet (esim. siklosporiini, metotreksaatti), klorambusiili, D-penisillamiini, fibraatit tai antihyperlipideemiset lääkkeet
- Hoito ketokonatsolilla tai muilla CYP3A:n estäjillä viimeisten 4 viikon aikana ennen lähtötasoa; rifampisiini (600 mg/d) saa hoitaa kutinaa lähtötasoon asti
- Portaaliverenpaineen sonografiset tai endoskooppiset merkit
- Askites tai askites historia
- Maksaenkefalopatia tai aiempi hepaattinen enkefalopatia
- Kokonaisbilirubiini > 3,0 mg/dl (> 50 µmol/l)
- Albumiini < 36 g/l
- Protrombiinisuhde < 70 %
- Verihiutalemäärä < 135 000/mm3
- Osteoporoosi todistettu luutiheysmittauksella
- Diabetes mellitus, joka määritellään B-glukoosiksi > 125 mg/dl tyhjään mahaan (vaikka hallinnassa)
- Hypertensio, joka määritellään jatkuvaksi kohonneeksi verenpaineeksi > 140/90 mmHg
- Potilaan epäilty noudattamatta jättäminen (epäillään vaikeuksia noudattaa 36 kuukauden tutkimusjaksoa)
- Vaikea rinnakkaissairaus lyhentää merkittävästi elinikää
- Tunnettu intoleranssi/yliherkkyys/resistenssi tutkimuslääkkeille tai lääkkeille, joilla on samanlainen kemiallinen rakenne tai farmakologinen profiili
- Olemassa oleva tai suunniteltu raskaus tai imetys
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana, samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: A
Yksi budesonidi 3 mg kapseli TD tai yksi budesonidi 3 mg kapseli BD ja 12-16 mg ursodeoksikolihappoa/kg BW/d
|
Yksi budesonidi 3 mg kapseli TD tai yksi budesonidi 3 mg kapseli BD ja 12-16 mg ursodeoksikolihappoa/kg BW/d 3 vuoden ajan
|
|
Active Comparator: B
Yksi plasebokapseli TD tai yksi lumekapseli BD ja 12-16 mg ursodeoksikoolihappoa/kg BW/d
|
Yksi plasebokapseli TD tai yksi lumelääkekapseli BD ja 12-16 mg ursodeoksikoolihappoa/kg BW/d 3 vuoden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla ei ole hoitoa epäonnistunut 3 vuoden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 3 vuotta, LOCF
|
3 vuotta, LOCF
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
kutinan kulku
Aikaikkuna: 3 vuotta, LOCF
|
3 vuotta, LOCF
|
|
väsymyksen kulkua
Aikaikkuna: 3 vuotta, LOCF
|
3 vuotta, LOCF
|
|
Mayon riskipisteet
Aikaikkuna: 3 vuotta, LOCF
|
3 vuotta, LOCF
|
|
luun mineraalitiheys
Aikaikkuna: 3 vuotta, LOCF
|
3 vuotta, LOCF
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Raoul Poupon, Professor, Hôpital Saint-Antoine, 75571 Paris, France
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Mousa HS, Lleo A, Invernizzi P, Bowlus CL, Gershwin ME. Advances in pharmacotherapy for primary biliary cirrhosis. Expert Opin Pharmacother. 2015 Apr;16(5):633-43. doi: 10.1517/14656566.2015.998650. Epub 2014 Dec 29.
- Hirschfield GM, Beuers U, Kupcinskas L, Ott P, Bergquist A, Farkkila M, Manns MP, Pares A, Spengler U, Stiess M, Greinwald R, Prols M, Wendum D, Drebber U, Poupon R. A placebo-controlled randomised trial of budesonide for PBC following an insufficient response to UDCA. J Hepatol. 2021 Feb;74(2):321-329. doi: 10.1016/j.jhep.2020.09.011. Epub 2020 Sep 17.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. helmikuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. syyskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. syyskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 4. syyskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Maksasairaudet
- Sappiteiden sairaudet
- Sappitieteiden sairaudet
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Fibroosi
- Maksakirroosi
- Maksakirroosi, sappi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Keuhkoputkia laajentavat aineet
- Astmaattiset aineet
- Hengityselinten aineet
- Budesonidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- BUC-56/PBC
- 2007-004040-70
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .