BIBF 1120:n turvallisuus ja teho suurina annoksina idiopaattisilla keuhkofibroosipotilailla
52 viikon, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin suun kautta otettavan BIBF 1120, 150 mg kahdesti päivässä, vaikutusta vuotuiseen pakotettuun elinkapasiteetin laskuun potilailla, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF)
Idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF) on krooninen sairaus, jonka syy on tuntematon ja joka johtaa keuhkojen arpeutumiseen ja on olemassa suuri tyydyttämätön lääketieteellinen tarve tehokkaalle hoidolle keuhkojen toiminnan heikkenemisen pysäyttämiseksi, keuhkojen pahenemisen viivästymiseksi tai välttämiseksi ja viime kädessä vähentää kuolleisuutta.
Suuressa vaiheen 2 kokeilussa (1199,30) (NCT00514683), tutkiessaan 52 viikon BIBF 1120 -hoidon vaikutuksia IPF-potilailla, havaittiin positiivinen vaikutus keuhkojen toimintaan potilailla, joita hoidettiin suurella BIBF 1120 -annoksella lumelääkkeeseen verrattuna.
Tästä syystä tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia ja vahvistaa BIBF 1120:n tehokkuus ja turvallisuus suurena annoksena IPF-potilaiden hoidossa lumelääkkeeseen verrattuna. Koe toteutetaan prospektiivisena, satunnaistettuna suunnitteluna, jonka tavoitteena on kerätä turvallisuus- ja tehotietoja.
Hengitystoiminta on maailmanlaajuisesti hyväksytty IPF-potilaiden hoitovaikutusten arvioinnissa. Valittu päätepiste (FVC:n (Forced Vital Capacity) lasku) on helppo saada ja se on osa tavallisia IPF-potilaille tehtäviä tutkimuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia
- 1199.32.61001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Concord, New South Wales, Australia
- 1199.32.61002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
South Australia
-
Daw Park, South Australia, Australia
- 1199.32.61003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Victoria
-
Frankston, Victoria, Australia
- 1199.32.61005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Prahran, Victoria, Australia
- 1199.32.61004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia
- 1199.32.32004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Jette, Belgia
- 1199.32.32005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Leuven, Belgia
- 1199.32.32001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Yvoir, Belgia
- 1199.32.32002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Intia
- 1199.32.91003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Coimbatore, Intia
- 1199.32.91002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Jaipur, Intia
- 1199.32.91006 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Kolkatta, Intia
- 1199.32.91005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Mumbai, Intia
- 1199.32.91001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- 1199.32.35301 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- 1199.32.97004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Petah Tiqwa, Israel
- 1199.32.97001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Rehovot, Israel
- 1199.32.97002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- 1199.32.39012 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Chieti Scalo, Italia
- 1199.32.39004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Forli', Italia
- 1199.32.39008 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Milano, Italia
- 1199.32.39005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Modena, Italia
- 1199.32.39001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Monza, Italia
- 1199.32.39007 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Napoli, Italia
- 1199.32.39011 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Padova, Italia
- 1199.32.39002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Pisa, Italia
- 1199.32.39006A Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Pisa, Italia
- 1199.32.39006B Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Roma, Italia
- 1199.32.39010 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Siena, Italia
- 1199.32.39009 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku,Tokyo, Japani
- 1199.32.81005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Bunkyo-ku,Tokyo, Japani
- 1199.32.81006 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Kiyose, Tokyo, Japani
- 1199.32.81007 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Kumagaya, Saitama, Japani
- 1199.32.81004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Minato-ku, Tokyo, Japani
- 1199.32.81009 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Naka-gun, Ibaraki, Japani
- 1199.32.81003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Ota-ku, Tokyo, Japani
- 1199.32.81011 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Sendai, Miyagi, Japani
- 1199.32.81001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Shibuya-ku, Tokyo, Japani
- 1199.32.81010 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Shimotsuke,Tochigi, Japani
- 1199.32.81002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japani
- 1199.32.81008 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Yokohama, Kanagawa, Japani
- 1199.32.81012 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- 1199.32.86001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Beijing, Kiina
- 1199.32.86002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Changsha, Kiina
- 1199.32.86005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Chengdu, Kiina
- 1199.32.86004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Nanchang, Kiina
- 1199.32.86003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Xi'An, Kiina
- 1199.32.86006 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Bobigny, Ranska
- 1199.32.33002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Nice Cedex 1, Ranska
- 1199.32.33003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Paris Cedex 15, Ranska
- 1199.32.33006 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Paris Cedex 18, Ranska
- 1199.32.33001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Paris cedex 20, Ranska
- 1199.32.33005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Reims cedex, Ranska
- 1199.32.33007 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Rennes Cedex 9, Ranska
- 1199.32.33004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Bamberg, Saksa
- 1199.32.49008 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Donaustauf, Saksa
- 1199.32.49005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Essen, Saksa
- 1199.32.49001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Freiburg/Breisgau, Saksa
- 1199.32.49002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Gießen, Saksa
- 1199.32.49006 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Großhansdorf, Saksa
- 1199.32.49003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Heidelberg, Saksa
- 1199.32.49007 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Mainz, Saksa
- 1199.32.49004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Prague 4, Tšekin tasavalta
- 1199.32.42003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Prague 8, Tšekin tasavalta
- 1199.32.42002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Usti nad Labem, Tšekin tasavalta
- 1199.32.42001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44006 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44009 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44008 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Westbury on Trym, Yhdistynyt kuningaskunta
- 1199.32.44001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
- 1199.32.10007 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Jasper, Alabama, Yhdysvallat
- 1199.32.10029 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
- 1199.32.10013 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
- 1199.32.10005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Yhdysvallat
- 1199.32.10022 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Yhdysvallat
- 1199.32.10025 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Yhdysvallat
- 1199.32.10023 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Iowa
-
Council Bluffs, Iowa, Yhdysvallat
- 1199.32.10001 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat
- 1199.32.10028 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
- 1199.32.10016 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswich, New Jersey, Yhdysvallat
- 1199.32.10024 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
- 1199.32.10019 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
- 1199.32.10004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat
- 1199.32.10020 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
- 1199.32.10002 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
- 1199.32.10033 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat
- 1199.32.10008 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
- 1199.32.10015 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Shelbyville, Tennessee, Yhdysvallat
- 1199.32.10034 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat
- 1199.32.10009 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
McKinney, Texas, Yhdysvallat
- 1199.32.10018 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Yhdysvallat
- 1199.32.10021 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
Lynchburg, Virginia, Yhdysvallat
- 1199.32.10003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat
- 1199.32.10038 Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä >= 40 vuotta;
- IPF diagnosoitu viimeisimmän American Thoracic Societyn (ATS), European Respiratory Societyn (ERS), Japanese Respiratory Societyn (JRS) ja Latinalaisen Amerikan rintakehäliiton (ALAT) IPF:n diagnoosin ja hoidon ohjeiden mukaan 5 vuoden sisällä;
- Korkearesoluutioisen tietokonetomografian (HRCT) kuvion ja mahdollisen kirurgisen keuhkobiopsiakuvion yhdistelmä keskustarkastajien arvioimana on yhdenmukainen IPF-diagnoosin kanssa
- Dlco (korjattu Hb:lle): 30–79 % ennustettu normaalista;
- FVC>= 50 % ennustetusta normaalista
Poissulkemiskriteerit:
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
- Bilirubiini > 1,5 x ULN;
- Merkittävä hengitysteiden tukos (esim. esikeuhkoputkia laajentava FEV1/FVC < 0,7);
- Potilas, jolle todennäköisesti on tehty keuhkonsiirto tutkimuksen aikana (elinsiirtoluettelolla oleminen hyväksytään osallistumiseen);
- Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä;
- Epästabiili angina pectoris 1 kuukauden sisällä;
- Verenvuotoriski (geneettinen alttius; fibrinolyysi tai täyden annoksen terapeuttinen antikoagulaatio tai suuriannoksinen verihiutaleiden estohoito; keskushermoston verenvuototapahtuma 12 kuukauden sisällä; hemoptysis tai hematuria tai aktiivinen maha-suolikanavan verenvuoto tai haavaumat tai vakava vamma tai leikkaus 3 kuukauden sisällä);
- Tromboosiriski (perinnöllinen alttius; tromboottinen tapahtuma historiassa (mukaan lukien aivohalvaus ja ohimenevät iskeemiset kohtaukset) 12 kuukauden sisällä;
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 2, protrombiiniajan (PT) ja osittaisen tromboplastiiniajan (PTT) pidentyminen > 50 %:lla laitoksen ULN:stä;
- N-ACetyylikysteiini, prednisoni > 15 mg/vrk tai vastaava, saatu 2 viikon sisällä käynnistä 1;
- Pirfenidoni, atsatiopriini, syklofosfamidi, syklosporiini A vastaanotettu 8 viikon sisällä käynnistä 1;
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BIBF 1120
potilas saa BIBF 1120 -kapseleita kahdesti päivässä
|
BIBF 1120 BID (kahdesti päivässä)
|
|
Placebo Comparator: plasebo
potilas saa kapseleita, jotka ovat identtisiä aktiivista lääkettä sisältävien kapseleiden kanssa
|
lumelääkettä vastaava BIBF1120, BID
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FVC:n (Forced Vital Capacity) vuotuinen laskunopeus yli 52 viikon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
FVC (Forced Vital Kapasiteetti) on keuhkojen toimintatestin aikana uloshengitetyn ilman kokonaismäärä. Tämän päätepisteen raportoidut keskiarvot edustavat mukautettua määrää |
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Saint-Georgen hengityskyselyn (SGRQ) kokonaispistemäärässä 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Tämä on keskeinen toissijainen päätepiste. SGRQ on terveyteen liittyvä elämänlaatukysely, joka on jaettu kolmeen osaan: oireet, aktiivisuus ja vaikutus. Kokonaispistemäärä (summatut painot) voi vaihdella välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa. Toimitetut välineet ovat mukautettuja keskiarvoja, jotka perustuvat kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Aika ensimmäiseen akuutin idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) pahenemiseen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Harvinaisten tapahtumien vuoksi tapahtumaan kuluvan ajan mediaani ei ole laskettavissa, joten niiden potilaiden prosenttiosuudet, joilla on (IPF) paheneminen, raportoidaan ja esitetään keskeisenä toissijaisena päätetapahtumana. Akuutti pahenemisvaihe (tutkijan ilmoittama AE) määriteltiin seuraavasti: Muutoin selittämättömiä kliinisiä piirteitä, mukaan lukien kaikki seuraavat:
Epäonnistuminen on niiden potilaiden osuus, joilla on vähintään yksi akuutti IPF:n paheneminen 52 viikon aikana kaikkien tutkijan ilmoittamien haittavaikutusten perusteella. |
52 viikkoa
|
|
Pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) absoluuttinen muutos perustasosta 52 viikon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Annetut välineet ovat mukautettuja keskiarvoja, ja ne perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joiden lähtötilanne on muuttunut viikkoon 52).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) suhteellinen muutos perustasosta 52 viikon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Prosenttimuutos lähtötasosta FVC:ssä 52 viikon aikana.
Annetut välineet ovat mukautettuja keskiarvoja, ja ne perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joiden lähtötilanne on muuttunut viikkoon 52).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) absoluuttinen muutos perustasosta (ennustettu %) 52 viikon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Annetut välineet ovat mukautettuja keskiarvoja, ja ne perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joiden lähtötilanne on muuttunut viikkoon 52).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) suhteellinen muutos perustasosta (ennustettu %) 52 viikon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Prosenttimuutos lähtötasosta FVC:ssä (ennustettu %) viikolla 52.
Annetut välineet ovat mukautettuja keskiarvoja, ja ne perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joiden lähtötilanne on muuttunut viikkoon 52).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
FVC:n absoluuttinen kategorinen muutos (ennustettu %) luokkien mukaan yli 52 viikkoa – 5 %:n kynnys
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
FVC:n absoluuttinen kategorinen muutos (ennustettu %) luokkien mukaan yli 52 viikon ajan - 5 %:n kynnys (lasku >5 %, nousu >5 % ja muutos ≤5 %:n sisällä).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
FVC:n absoluuttinen kategorinen muutos (ennustettu %) luokkien mukaan yli 52 viikkoa – 10 %:n kynnys
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
FVC:n absoluuttinen kategorinen muutos (ennustettu %) luokkien mukaan yli 52 viikon aikana - 10 %:n kynnys (lasku 10 %, nousu >10 % ja muutos ≤10 % sisällä
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
FVC-vastaajat käyttävät 10 %:n kynnystä 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
FVC-vasteen saaneet, jotka käyttivät 10 %:n kynnystä viikolla 52, määriteltynä potilaiksi, joiden FVC %:n absoluuttinen lasku ennustettiin enintään 10 % ja joiden FVC-arviointi 52 viikon kohdalla.
|
52 viikkoa
|
|
5 %:n kynnystä käyttävien FVC-vastaajien osuus 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
FVC-vasteen saaneiden osuus käyttämällä 5 %:n kynnysarvoa 52. viikon kohdalla, mikä määritellään potilaiksi, joiden FVC %:n absoluuttinen lasku ennustettiin enintään 5 % ja joiden FVC-arviointi 52. viikolla.
|
52 viikkoa
|
|
SGRQ-vastaajien osuus 52 viikon kohdalla: Potilaiden raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
SGRQ-vastaajien osuus 52 viikon kohdalla Vastaajat määritellään |
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta SGRQ-oirepisteissä 52 viikon kohdalla: Potilaiden raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
SGRQ Symptom -pistemäärä on SGRQ-kokonaispistemäärän alakomponentti ja se koskee hengitystieoireiden vaikutusta, niiden esiintymistiheyttä ja vakavuutta. Tämä summattuina painoina laskettu pistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa oireisiin liittyvää elämänlaatua. Esitetyt keskiarvot ovat mukautettuja keskiarvoja ja perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta SGRQ-vaikutuspisteissä 52 viikon kohdalla (pisteet): Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
SGRQ Impact -pistemäärä on SGRQ-kokonaispistemäärän alakomponentti ja se kattaa joukon näkökohtia, jotka liittyvät sosiaaliseen toimintaan ja hengitystiesairauksista johtuviin psyykkisiin häiriöihin. Tämä summattuina painoina laskettu pistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa vaikutuksiin liittyvää elämänlaatua. Esitetyt keskiarvot ovat mukautettuja keskiarvoja ja perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta SGRQ-aktiivisuuspisteissä 52 viikon kohdalla (pisteet): Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
SGRQ-aktiivisuuspisteet ovat SGRQ-kokonaispisteiden alakomponentti, ja se koskee toimintaa, joka aiheuttaa tai rajoittaa hengenahdistusta. Tämä summattuina painoina laskettu pistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaan liittyvää elämänlaatua. Esitetyt keskiarvot ovat mukautettuja keskiarvoja ja perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta idiopaattisessa keuhkofibroosissa (IPF) SGRQ-spesifisessä versiossa (SGRQ-I) kokonaispistemäärä 52 viikon kohdalla (pisteet): Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
SGRQ-I on SGRQ:n IPF-spesifinen versio, joka koostuu SGRQ:sta valituista kohteista, jotka on jaettu kolmeen osaan, oireisiin, aktiviteettiin ja vaikutukseen. Jokainen komponentti pisteytetään erikseen. Kaikkien positiivisen vastauksen saaneiden kohtien painot lasketaan yhteen ja puuttuvien kohtien painot vähennetään kokonaispistemäärän enimmäispainosta. Kokonaispistemäärä lasketaan jakamalla kyselylomakkeen positiivisten kohtien yhteenlasketut painot kaikkien kyselylomakkeen kohtien suurimmalla mahdollisella painolla. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0–100, ja pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Muutos lähtötasosta lasketaan erotuksena viikon 52 kokonaispistemäärän ja asteikolla mitatun lähtötilanteen kokonaispistemäärän välillä. |
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Hengenahdistuskyselyn (SOBQ) muutos lähtötilanteesta 52 viikon kohdalla: Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Hengenahdistuskysely mittaa hengenahdistusta. Se koostuu 24 kappaleesta. Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0-5, jossa 5 edustaa maksimaalista hengenahdistusta. Kaikkien kohtien vastaukset lasketaan yhteen, jolloin saadaan kokonaispistemäärä, joka voi vaihdella 0:sta (paras tulos) 120:een (huonoin tulos). Esitetyt keskiarvot ovat mukautettuja keskiarvoja ja perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Yskän ja ysköksen arviointikyselyn (CASA-Q) pistemäärän muutos lähtötilanteesta 52 viikon kohdalla: Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Cough and Sputum Assessment Questionnairen (CASAQ(CD)) yskäalueet arvioivat yskän ja ysköksen esiintymistiheyttä ja vakavuutta sekä niiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se sisältää 4 yskän/ysköksen oireen ja vaikutuksen aluetta, ja jokainen asteikko vaihtelee välillä 0–100 ja alhaisemmat pisteet osoittavat korkeampia oireita/vaikutustasoja (huonoin tulos). Esitetyt keskiarvot ovat mukautettuja keskiarvoja ja perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta yskän ja ysköksen arviointikyselyn (CASA-Q) pistemäärässä 52 viikon kohdalla: Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Cough and Sputum Assessment Questionnairen (CASA-Q) yskädomainit arvioivat yskän ja ysköksen esiintymistiheyttä ja vakavuutta sekä niiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se sisältää 4 yskän/ysköksen oireen ja vaikutuksen aluetta, ja jokainen asteikko vaihtelee välillä 0–100 ja alhaisemmat pisteet osoittavat korkeampia oireita/vaikutustasoja (huonoin tulos). Esitetyt keskiarvot ovat mukautettuja keskiarvoja ja perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Potilaan globaalin muutosvaikutelman (PGI-C) vastaajien osuus 52 viikon kohdalla: Potilaan raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Potilaan Global Impression of Change (PGI-C) -vastaajien määritelmä on "Hyvin paljon parempi" / "Paljon parempi" / "Vähän parempi" / "Ei muutosta".
|
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta EuroQolin 5-ulotteisen elämänlaatukyselyn (EQ-5D) terveystilanteessa 52 viikkoon asti: potilaiden raportoimat tulokset (PRO:t)
Aikaikkuna: lähtötasolla 12 viikkoa, 24 viikkoa ja 52 viikkoa
|
EuroQol 5-ulotteinen terveydentila perustuu visuaaliseen analogiseen asteikkoon (EQ-VAS), joka edustaa potilaan yleistä terveydentilaa, joka on merkitty 100:sta (paras kuviteltavissa oleva terveydentila) 0:aan (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila).
Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa.
Muutos lähtötilanteesta lasketaan erona terveydentilan viikkojen 12, 24 ja 52 välillä ja terveydentilan lähtötilanteen välillä asteikolla mitattuna.
|
lähtötasolla 12 viikkoa, 24 viikkoa ja 52 viikkoa
|
|
Akuutin IPF:n pahenemisen riski yli 52 viikon ajan
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Pahenemisvaiheiden ilmaantuvuus (laskettu potilaiden lukumääränä, joilla on vähintään yksi akuutti IPF:n paheneminen jaettuna riskivuosien kokonaismäärällä vuosina*100)
|
52 viikkoa
|
|
Aika kuolemaan Yli 52 viikkoa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Harvinaisten tapahtumien vuoksi tapahtumaan kuluvan ajan mediaani ei ole laskettavissa, joten raportoidaan niiden potilaiden prosenttiosuudet, jotka kuolivat tai eivät kuolleet ennen satunnaistamista tai 372 päivää sen jälkeen tai viimeisen kontaktipäivän jälkeen (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Epäonnistuminen on niiden potilaiden osuus, jotka kuolivat 52 viikon aikana (373 päivän aikajakso). |
52 viikkoa
|
|
Aika kuolemaan hengityssyyn vuoksi Yli 52 viikkoa (arvioitu)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Harvinaisista tapahtumista johtuen tapahtumaan kuluvan ajan mediaani ei ole laskettavissa, joten raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuudet, jotka kuolivat tai eivät kokeneet hengitysteiden aiheuttamaa kuolemaa ennen tai 372 päivää satunnaistamisen tai viimeisen kontaktipäivän jälkeen (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Epäonnistuminen on hengitystiesairauksiin kuolleiden potilaiden osuus 52 viikon aikana (373 päivän aikajakso). |
52 viikkoa
|
|
Aika hoitoon menevään kuolemaan
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Harvinaisista tapahtumista johtuen tapahtumaan kuluvan ajan mediaani ei ole laskettavissa, joten niiden osallistujien prosenttiosuudet, jotka kuolivat tai eivät kuolleet ennen koelääkkeen ottoa tai viimeisellä koelääkkeen otolla + 28 päivää, sensuroitiin viimeisellä koelääkkeen otolla + 28 päivää ja ilmoitettiin. Epäonnistuminen on niiden potilaiden osuus, jotka kuolivat hoidon aikana. |
52 viikkoa
|
|
Aika kuolemaan tai keuhkonsiirto yli 52 viikkoa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Harvinaisista tapahtumista johtuen tapahtumaan kuluvan ajan mediaani ei ole laskettavissa, joten niiden osallistujien prosenttiosuudet, jotka kokivat tai eivät kokeneet tapahtuman (kuolema tai keuhkonsiirto) ennen tai 372 päivää satunnaistamisen tai viimeisen kontaktipäivän jälkeen (sen mukaan kumpi tulee ensin) raportoitu. Epäonnistuminen on niiden potilaiden osuus, jotka kuolivat tai joille oli tehty keuhkonsiirto 52 viikon aikana (373 päivän ajanjakso). |
52 viikkoa
|
|
Aika kuolemaan tai keuhkosiirto tai kelpoisuus keuhkonsiirtoon yli 52 viikkoa.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Harvinaisista tapahtumista johtuen tapahtumaan kuluvan ajan mediaani ei ole laskettavissa, joten raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuudet, jotka kokivat tai eivät kokeneet kuoleman tai keuhkonsiirron tai jotka olivat oikeutettuja keuhkonsiirtoon yli 52 viikon ajan. Tutkija katsoi potilaan pätevän keuhkonsiirtoon, jos hän täytti seuraavat kriteerit: FVC Nämä kriteerit arvioitiin tutkijoiden päätöksellä. Epäonnistuminen on niiden potilaiden osuus, jotka kuolivat tai joille oli tehty keuhkonsiirto tai jotka olivat päteviä keuhkonsiirtoon 52 viikon aikana (373 päivän ajanjakso). |
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta SpO2:ssa (happisaturaatio, ilmaistuna prosentteina) lepotilassa yli 52 viikkoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Esitetyt välineet ovat mukautettuja välineitä.
Oikaistu keskiarvo perustuu kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on muutos lähtötilanteesta viikkoon 52)
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Muutos perustasosta hiilimonoksididiffuusiokapasiteetissa (DLCO) levossa yli 52 viikon ajan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Annetut välineet ovat mukautettuja keskiarvoja, ja ne perustuvat kaikkiin mallissa analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joiden lähtötilanne on muuttunut viikkoon 52).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Paterniti MO, Bi Y, Rekic D, Wang Y, Karimi-Shah BA, Chowdhury BA. Acute Exacerbation and Decline in Forced Vital Capacity Are Associated with Increased Mortality in Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Ann Am Thorac Soc. 2017 Sep;14(9):1395-1402. doi: 10.1513/AnnalsATS.201606-458OC.
- Glaspole I, Bonella F, Bargagli E, Glassberg MK, Caro F, Stansen W, Quaresma M, Orsatti L, Bendstrup E. Efficacy and safety of nintedanib in patients with idiopathic pulmonary fibrosis who are elderly or have comorbidities. Respir Res. 2021 Apr 26;22(1):125. doi: 10.1186/s12931-021-01695-y.
- Jouneau S, Crestani B, Thibault R, Lederlin M, Vernhet L, Valenzuela C, Wijsenbeek M, Kreuter M, Stansen W, Quaresma M, Cottin V. Analysis of body mass index, weight loss and progression of idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Res. 2020 Nov 25;21(1):312. doi: 10.1186/s12931-020-01528-4.
- Brown KK, Martinez FJ, Walsh SLF, Thannickal VJ, Prasse A, Schlenker-Herceg R, Goeldner RG, Clerisme-Beaty E, Tetzlaff K, Cottin V, Wells AU. The natural history of progressive fibrosing interstitial lung diseases. Eur Respir J. 2020 Jun 25;55(6):2000085. doi: 10.1183/13993003.00085-2020. Print 2020 Jun.
- Richeldi L, Kolb M, Jouneau S, Wuyts WA, Schinzel B, Stowasser S, Quaresma M, Raghu G. Efficacy and safety of nintedanib in patients with advanced idiopathic pulmonary fibrosis. BMC Pulm Med. 2020 Jan 8;20(1):3. doi: 10.1186/s12890-019-1030-4.
- Kreuter M, Koegler H, Trampisch M, Geier S, Richeldi L. Differing severities of acute exacerbations of idiopathic pulmonary fibrosis (IPF): insights from the INPULSIS(R) trials. Respir Res. 2019 Apr 11;20(1):71. doi: 10.1186/s12931-019-1037-7.
- Xu Z, Li H, Wen F, Bai C, Chen P, Fan F, Hu N, Stowasser S, Kang J. Subgroup Analysis for Chinese Patients Included in the INPULSIS(R) Trials on Nintedanib in Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Adv Ther. 2019 Mar;36(3):621-631. doi: 10.1007/s12325-019-0887-1. Epub 2019 Feb 7.
- Costabel U, Behr J, Crestani B, Stansen W, Schlenker-Herceg R, Stowasser S, Raghu G. Anti-acid therapy in idiopathic pulmonary fibrosis: insights from the INPULSIS(R) trials. Respir Res. 2018 Sep 3;19(1):167. doi: 10.1186/s12931-018-0866-0.
- Collard HR, Richeldi L, Kim DS, Taniguchi H, Tschoepe I, Luisetti M, Roman J, Tino G, Schlenker-Herceg R, Hallmann C, du Bois RM. Acute exacerbations in the INPULSIS trials of nintedanib in idiopathic pulmonary fibrosis. Eur Respir J. 2017 May 19;49(5):1601339. doi: 10.1183/13993003.01339-2016. Print 2017 May.
- Rinciog C, Watkins M, Chang S, Maher TM, LeReun C, Esser D, Diamantopoulos A. A Cost-Effectiveness Analysis of Nintedanib in Idiopathic Pulmonary Fibrosis in the UK. Pharmacoeconomics. 2017 Apr;35(4):479-491. doi: 10.1007/s40273-016-0480-2.
- Kolb M, Richeldi L, Behr J, Maher TM, Tang W, Stowasser S, Hallmann C, du Bois RM. Nintedanib in patients with idiopathic pulmonary fibrosis and preserved lung volume. Thorax. 2017 Apr;72(4):340-346. doi: 10.1136/thoraxjnl-2016-208710. Epub 2016 Sep 26.
- Corte T, Bonella F, Crestani B, Demedts MG, Richeldi L, Coeck C, Pelling K, Quaresma M, Lasky JA. Safety, tolerability and appropriate use of nintedanib in idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Res. 2015 Sep 24;16:116. doi: 10.1186/s12931-015-0276-5.
- Richeldi L, du Bois RM, Raghu G, Azuma A, Brown KK, Costabel U, Cottin V, Flaherty KR, Hansell DM, Inoue Y, Kim DS, Kolb M, Nicholson AG, Noble PW, Selman M, Taniguchi H, Brun M, Le Maulf F, Girard M, Stowasser S, Schlenker-Herceg R, Disse B, Collard HR; INPULSIS Trial Investigators. Efficacy and safety of nintedanib in idiopathic pulmonary fibrosis. N Engl J Med. 2014 May 29;370(22):2071-82. doi: 10.1056/NEJMoa1402584. Epub 2014 May 18. Erratum In: N Engl J Med. 2015 Aug 20;373(8):782.
- Richeldi L, Cottin V, Flaherty KR, Kolb M, Inoue Y, Raghu G, Taniguchi H, Hansell DM, Nicholson AG, Le Maulf F, Stowasser S, Collard HR. Design of the INPULSIS trials: two phase 3 trials of nintedanib in patients with idiopathic pulmonary fibrosis. Respir Med. 2014 Jul;108(7):1023-30. doi: 10.1016/j.rmed.2014.04.011. Epub 2014 Apr 29.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1199.32
- 2010-024251-87 (EudraCT-numero: EudraCT)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .