Pilottitutkimus, jossa arvioidaan Gilenya-terapian vaikutusta luun tiheyden muutokseen multippeliskleroosin uusiutuvissa muodoissa (MS-BMD)

Sisällyttämiskriteerit:

• • Mies- ja naishenkilöt, vähintään 21-vuotiaat.

  • Koehenkilöiden on voitava antaa suostumus allekirjoittamalla ja päivämäärällä tietoinen suostumuslomake (kirjoitettu englanniksi) ennen minkään tutkimuksen suorittamista.
  • Ambulatorio, jossa on laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) välillä 2,5–6,5.
  • On täytettävä McDonaldin kriteerit multippeliskleroosin uusiutuvalle muodolle (relapsoiva ja toissijaisesti etenevä).
  • Gilenya-hoitoryhmän koehenkilöitä on täytynyt hoitaa Gilenyalla vähintään 3 kuukautta keskeytyksettä ennen seulontakäyntiä, ja päätutkijan on oltava hyväksynyt jatkamaan tällä lääkkeellä.
  • Kontrollihoitoryhmän koehenkilöillä on täytynyt olla jatkuvasti FDA:n hyväksymässä muussa sairautta modifioivassa hoidossa kuin Gilenyassa tai poissa tällaisesta hoidosta vähintään 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä.
  • Potilaiden on oltava neurologisesti stabiileja eivätkä he ole saaneet minkäänlaista steroidihoitoa 4 viikkoon ennen seulontakäyntiä.
  • Koehenkilöiden on noudatettava turvallisuuden seurannan seurantatutkimuksia, jotka ovat soveltuvia heidän sairautta modifioivaan hoitoonsa ja harkittuun hoidon standardiin. Tällaista seurantaa tarkastellaan tämän tutkimuksen ulkopuolella.
  • Tutkittavien tulee olla halukkaita ja kyettävä noudattamaan protokollan vaatimuksia tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

• • Potilaita ei saa olla hoidettu Fingolimodilla, Gilenyalla tai muulla kokeellisella sfingosiini-1-fosfaattireseptoriagonistihoidolla kliinisessä tutkimuksessa ennen osallistumista tähän tutkimukseen.

  • Potilaat, jotka saavat muuta FDA:n hyväksymää sairautta modifioivaa hoitoa kuin Gilenyaa tai eivät saa hoitoa, eivät saa olla saaneet Gilenya-hoitoa 12 kuukauden kuluessa seulontakäynnistä.
  • Bisfosfonaattihoidon, estrogeenikorvaushoidon, kalsitoniinin, Depo-Proveran, dehydroepiandrosteronin tai metotreksaatin nykyinen tai aikaisempi käyttö 12 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  • Lääketieteellinen vasta-aihe päivittäiselle kalsiumin saannista vähintään 1000 mg päivässä ja D3-vitamiinilisälle 800 IU päivässä.
  • D-vitamiinin puutos (25-hydroksi-D-vitamiinin taso <=30 ng/ml) lähtötilanteessa.
  • Kansallisen osteoporoosisäätiön kriteerit täyttävät osteoporoosin kriteerit, jotka edellyttävät hoitoa tutkimuskielletyillä hoidoilla:
  • Aiempi osteoporoosi, jonka Dexa-luun skannauksen T-pisteet lähtötilanteessa <-1,5 mutta >-2,0, ja yksi tai useampi murtuman riskitekijä (ikä > 50 vuotta, tupakointi, alhainen painoindeksi (ts. < 18,5), aiempi haurasmurtuma, vanhemmilla on ollut osteoporoosi tai lonkan, reisiluun tai nikamien haurausmurtuma, alkoholin kulutus yli 3 yksikköä päivässä, päivittäinen glukokortikoidien käyttö).
  • Dexa-luun skannauksen T-pistemäärä < -2,0 lisäriskitekijöiden kanssa tai ilman niitä.
  • Koehenkilöt, joiden painoindeksi >=40 kg/m2 johtuen artefakteista kehon massatiheyden mittauksessa Dexa-yksiköllä.
  • Koehenkilöt, joilla on anatomisia epämuodostumia tai nikamamurtumia, jotka mahdollisesti vääristävät kehon massatiheysmittauksia.
  • Tämänhetkinen diagnoosi lisäkilpirauhasen vajaatoiminnasta, hoitamaton kilpirauhasen liikatoiminta tai kilpirauhasen vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta (Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) <= 55), anamneesissa esiintynyt munuaiskiviä tai -kiviä, hallitsematon mielialahäiriö, huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö.
  • "Ensimmäisen sukupolven" kouristuslääkkeiden (barbituraatti, fenytoiini, karbamatsepiini, valproaatti) tai "toisen sukupolven" antikonvulsiivisen levetirasetaamin (osallistui äskettäin kiihtyneeseen luun tiheyden vähenemiseen) nykyinen käyttö. "Toisen sukupolven" kouristuksia ehkäisevien lääkkeiden (gabapentiini, pregabaliini, lamotrigiini, topiramaatti, lakosamidi, tsonisamidi, okskarbatsepiini) vakaa käyttö oireiden hallintaan on hyväksyttävää. Dopamiinin takaisinoton estäjäluokan, serotoniinin, norepinefriinin takaisinoton estäjien, selektiivisten serotoniinin takaisinoton estäjien masennuslääkehoitojen vakaa käyttö sallitaan.
  • Jatkuva tai "pulssi" hoito kortikosteroidilla mihin tahansa sairauteen. Lyhyt hoito suonensisäisellä metyyliprednisolonia 1 grammalla 3-5 päivän ajan ilman suun pienentämistä, vahvistetun neurologisen relapsin varalta.
  • Koehenkilöillä ei saa olla päätutkijan arvion mukaan epävakaa lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, joka vaarantaisi turvallisuuden tai tutkimuksen loppuunsaattamisen.