Uno studio pilota che valuta l'impatto della terapia Gilenya sul cambiamento della densità ossea nelle forme recidivanti di sclerosi multipla (MS-BMD)

Criterio di inclusione:

• • Soggetti di sesso maschile e femminile, di età pari o superiore a 21 anni.

  • I soggetti devono essere in grado di dare il consenso firmando e datando un modulo di consenso informato (scritto in inglese) prima che venga eseguita qualsiasi valutazione dello studio.
  • Ambulatorio con una scala di stato di disabilità estesa (EDSS) tra 2,5 e 6,5 inclusi.
  • Deve soddisfare i criteri McDonald per una forma recidivante (recidivante remittente e secondaria progressiva) di sclerosi multipla.
  • I soggetti del gruppo di terapia con Gilenya devono essere stati trattati con Gilenya per un minimo di 3 mesi ininterrotti prima della visita di screening e devono essere stati approvati dal ricercatore principale per continuare con questo agente.
  • I soggetti del gruppo della terapia di controllo devono essere stati costantemente sottoposti a una terapia modificante la malattia approvata dalla FDA diversa da Gilenya o fuori da tale terapia almeno 6 mesi prima della visita di screening.
  • I soggetti devono essere neurologicamente stabili e non aver ricevuto alcuna forma di terapia steroidea per 4 settimane prima della visita di screening.
  • I soggetti devono attenersi agli studi di monitoraggio della sorveglianza della sicurezza appropriati alla loro terapia modificante la malattia e considerati standard di cura. Tale monitoraggio sarà considerato al di fuori dell'ambito di questo studio.
  • I soggetti devono essere disposti e in grado di rispettare i requisiti del protocollo per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

• • I soggetti non devono essere stati trattati con Fingolimod, Gilenya o altra terapia sperimentale con agonisti del recettore della sfingosina 1-fosfato in uno studio clinico prima dell'arruolamento in questo studio.

  • I soggetti in terapia modificante la malattia approvata dalla FDA diversa da Gilenya, o in assenza di terapia, non devono aver ricevuto la terapia con Gilenya entro 12 mesi dalla visita di screening.
  • - Uso attuale o precedente di terapia con bifosfonati, sostituzione di estrogeni, calcitonina, Depo-Provera, deidroepiandrosterone o metotrexato entro 12 mesi dalla visita di screening.
  • Controindicazione medica all'assunzione giornaliera di calcio di almeno 1000 mg al giorno e integrazione di vitamina D3 di 800 UI al giorno.
  • Insufficienza di vitamina D (livello di 25-idrossi vitamina D <= 30 ng/ml) al momento della visita basale.
  • Soddisfare i criteri della National Osteoporosis Foundation per l'osteoporosi che richiede un trattamento con terapie vietate dallo studio:
  • Storia di osteoporosi con punteggio T della scintigrafia ossea Dexa al basale <-1,5 ma >-2,0 con uno o più fattori di rischio per fratture (età >50 anni, fumo attuale, basso indice di massa corporea (es. < 18,5), precedente frattura da fragilità, storia parentale di osteoporosi o di frattura da fragilità dell'anca, del femore o delle vertebre, consumo di alcol superiore a 3 unità al giorno, uso quotidiano di glucocorticoidi).
  • Punteggio T della scansione ossea Dexa < -2,0 con o senza fattori di rischio aggiuntivi.
  • Soggetti con indice di massa corporea >=40 kg/m2 a causa di artefatti nella misurazione della densità di massa corporea con l'unità Dexa utilizzata.
  • Soggetti con deformità anatomiche o fratture vertebrali che potrebbero falsare le misurazioni della densità di massa corporea.
  • Diagnosi attuale di disturbo paratiroideo, ipertiroidismo o ipotiroidismo non trattato, insufficienza renale (velocità di filtrazione glomerulare (VFG) <= 55), anamnesi di calcoli o calcoli renali, disturbo dell'umore non controllato, abuso di droghe o alcol.
  • Uso corrente di farmaci anticonvulsivanti di "prima generazione" (barbiturico, fenitoina, carbamazepina, valproato) o di levetiracetam anticonvulsivante di "seconda generazione" (recentemente implicato nella perdita accelerata di densità ossea). Sarà accettabile l'uso stabile di farmaci anticonvulsivanti di "seconda generazione" (gabapentin, pregabalin, lamotrigina, topiramato, lacosamide, zonisamide, oxcarbazepina) per la gestione dei sintomi. Sarà consentito l'uso stabile della classe degli inibitori della ricaptazione della dopamina, degli inibitori della ricaptazione della serotonina e della noradrenalina, delle terapie antidepressive con inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina.
  • Trattamento continuo o "pulsato" con un corticosteroide per qualsiasi condizione medica. Sarà consentita una breve terapia con metilprednisolone per via endovenosa 1 grammo per 3-5 giorni senza riduzione orale, per una recidiva neurologica confermata.
  • I soggetti non devono avere alcuna condizione medica o psichiatrica instabile secondo il giudizio del ricercatore principale che potrebbe mettere a rischio la sicurezza o il completamento dello studio.