Badanie pilotażowe oceniające wpływ terapii Gilenya na zmianę gęstości kości w nawracających postaciach stwardnienia rozsianego (MS-BMD)

Kryteria przyjęcia:

• • Mężczyźni i kobiety w wieku 21 lat lub starsi.

  • Uczestnicy muszą być w stanie wyrazić zgodę poprzez podpisanie i datowanie formularza świadomej zgody (napisanego w języku angielskim) przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny badania.
  • Ambulatoryjny z rozszerzoną skalą niepełnosprawności (EDSS) od 2,5 do 6,5 włącznie.
  • Musi spełniać kryteria McDonalda dla nawracającej postaci (nawracająco-remisyjnej i wtórnie postępującej) stwardnienia rozsianego.
  • Osoby z grupy terapeutycznej Gilenya muszą być leczone produktem Gilenya nieprzerwanie przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową i zatwierdzone przez głównego badacza na kontynuację leczenia tym lekiem.
  • Pacjenci z kontrolnej grupy terapeutycznej musieli konsekwentnie stosować terapię modyfikującą przebieg choroby zatwierdzoną przez FDA inną niż Gilenya lub nie stosować takiej terapii przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Pacjenci muszą być stabilni neurologicznie i nie otrzymywać żadnej formy terapii sterydowej przez 4 tygodnie przed wizytą przesiewową.
  • Uczestnicy muszą przestrzegać badań monitorujących bezpieczeństwo, odpowiednich dla ich terapii modyfikującej przebieg choroby i uznawanej za standardową opiekę. Takie monitorowanie zostanie rozważone poza zakresem tego badania.
  • Uczestnicy muszą być chętni i zdolni do przestrzegania wymagań protokołu przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

• • Uczestnicy nie mogli być leczeni Fingolimodem, Gilenyą ani innymi eksperymentalnymi agonistami receptora sfingozyny 1-fosforanu w badaniu klinicznym przed włączeniem do tego badania.

  • Pacjenci stosujący terapię modyfikującą przebieg choroby zatwierdzoną przez FDA inną niż Gilenya lub niestosujący żadnej terapii nie mogą otrzymywać terapii Gilenya w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  • Obecne lub wcześniejsze stosowanie terapii bisfosfonianami, substytucji estrogenowej, kalcytoniny, Depo-Provera, dehydroepiandrosteronu lub metotreksatu w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  • Przeciwwskazania medyczne do dziennego spożycia wapnia co najmniej 1000 mg i suplementacji witaminy D3 w dawce 800 IU dziennie.
  • Niedobór witaminy D (poziom 25-hydroksywitaminy D <=30 ng/ml) w czasie wizyty wyjściowej.
  • Spełnienie kryteriów National Osteoporosis Foundation dotyczących osteoporozy wymagającej leczenia za pomocą terapii zabronionych w badaniu:
  • Osteoporoza w wywiadzie z wyjściowym wynikiem scyntygrafii kości Dexa <-1,5, ale >-2,0 z jednym lub kilkoma czynnikami ryzyka złamania (wiek >50 lat, palenie tytoniu, niski wskaźnik masy ciała (tj. < 18,5), przebyte złamanie spowodowane kruchością, osteoporoza lub złamanie biodra, kości udowej lub kręgów u rodziców w wywiadzie, spożycie alkoholu powyżej 3 jednostek dziennie, codzienne stosowanie glikokortykosteroidów).
  • Wynik T-score scyntygrafii kości Dexa < -2,0 z dodatkowymi czynnikami ryzyka lub bez nich.
  • Osoby ze wskaźnikiem masy ciała >=40 kg/m2 z powodu artefaktów w pomiarze gęstości masy ciała za pomocą urządzenia Dexa.
  • Osoby z deformacjami anatomicznymi lub złamaniami kręgów, które potencjalnie mogłyby zniekształcić pomiary gęstości masy ciała.
  • Aktualne rozpoznanie choroby przytarczyc, nieleczona nadczynność lub niedoczynność tarczycy, niewydolność nerek (przesączanie kłębuszkowe - (GFR) <= 55), kamica nerkowa lub kamienie nerkowe w wywiadzie, niekontrolowane zaburzenia nastroju, nadużywanie narkotyków lub alkoholu.
  • Obecne stosowanie leków przeciwdrgawkowych „pierwszej generacji” (barbiturany, fenytoina, karbamazepina, walproinian) lub leków przeciwdrgawkowych „drugiej generacji” lewetyracetamu (niedawno zaangażowanych w przyspieszoną utratę gęstości kości). Dopuszczalne będzie stałe stosowanie leków przeciwdrgawkowych „drugiej generacji” (gabapentyna, pregabalina, lamotrygina, topiramat, lakozamid, zonisamid, okskarbazepina) w leczeniu objawów. Dozwolone będzie stabilne stosowanie leków przeciwdepresyjnych z klasy inhibitorów wychwytu zwrotnego dopaminy, inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny i noradrenaliny, selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny.
  • Ciągłe lub „impulsowe” leczenie kortykosteroidami w przypadku dowolnego schorzenia. Dozwolona jest krótka terapia dożylnym 1 gramem metyloprednizolonu przez 3-5 dni bez zmniejszania dawki doustnie, w przypadku potwierdzonego nawrotu neurologicznego.
  • Zgodnie z oceną głównego badacza uczestnicy nie mogą mieć żadnego niestabilnego stanu medycznego lub psychiatrycznego, który mógłby zagrozić bezpieczeństwu lub ukończeniu badania.