Suuriannoksinen syklofosfamidi vaikeaan tulenkestävään Crohnin tautiin
Tätä tutkimusta tehdään sen selvittämiseksi, paranevatko Crohnin tautia sairastavat ihmiset, jotka saavat suuria annoksia syklofosfamidia, sairautensa, kuinka kauan hyöty voi kestää ja kuinka turvallinen syklofosfamidi on. Tämä tutkimus on tarkoitettu potilaille, joilla on lääketieteellisesti refraktorinen sairaus, jota ei voida helposti leikkauttaa.
Syklofosfamidi on FDA:n hyväksymä kemoterapialääke, jota käytetään usein myös autoimmuunisairauksien hoitoon; FDA ei ole hyväksynyt syklofosfamidin käyttöä autoimmuunisairauksiin. Autoimmuunisairaus on, kun immuunijärjestelmä hyökkää vahingossa itseään vastaan ja kohdistuu ihmisen oman kehon soluihin, kudoksiin ja elimiin. Autoimmuunisairauksia on monia erilaisia ja ne voivat vaikuttaa kehoon eri tavoin. Crohnin tauti on autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa ensisijaisesti ohutsuoleen ja paksusuoleen. Suuria annoksia syklofosfamidia on käytetty menestyksekkäästi Crohnin hoidossa, pääasiassa osana autologisten kantasolujen siirron hoito-ohjelmaa. Tämä hoito on kuitenkin rajoitettu Crohnin taudissa vakavien tartuntariskien vuoksi. Tässä nykyisessä tutkimuksessa käytetään suuria annoksia syklofosfamidia ilman kantasolusiirtoa. Tämä näyttää olevan turvallisempi lähestymistapa muissa tutkituissa autoimmuunisairauksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18-vuotiaat, miehet ja naiset ovat kelpoisia
- Keskivaikea tai vaikea Crohnin tauti (CD), CDAI > 220, ileokolonoskopiassa havaittujen haavaumien lisäksi ohutsuolen kuvantamisessa havaittu aktiivinen sairaus (potilailla, joilla on avanne, CDAI-kriteerit eivät koske)
- Sairauden eteneminen (primaarinen tai sekundaarinen vasteeton tai reaktio) vähintään yhdelle tuumorinekroositekijän (TNF) aineelle (infliksimabi, adalimumabi, sertolitsumabipegolia) ja lisäksi taudin eteneminen huolimatta jostakin seuraavista immunosuppressanteista: atsatiopriini , 6-merkaptopuriini, metotreksaatti, syklosporiini, natalitsumabi, vedolitsumabi
- Halukkuus osallistua kliiniseen tutkimukseen
- Ilmoittautumispaneelin hyväksyntä, joka päättää yhdessä mahdollisten tutkimukseen osallistujien sopivuudesta
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Seksuaalisesti aktiiviset miehet ja naiset, jotka eivät suostu käyttämään tehokkaita ehkäisykeinoja hoidon aikana
- Todisteet ensisijaisesti fibrostenoosista sairaudesta ilman aktiivista tulehdussairautta taudin vaiheen perusteella
- Samanaikaiset sairaudet, mukaan lukien sydänsairaus, jonka ejektiofraktio on < 45%, krooninen munuaisten vajaatoiminta, jonka seerumin kreatiniini on > 2,0, maksasairaus, jonka kokonaisbilirubiini on > 2,0 (pois lukien Gilbertin taudista johtuva hyperbilirubinemia) tai transaminiitti > 3x normaalin yläraja.
- Aiempi vakava allerginen reaktio syklofosfamidille
- Pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana (lukuun ottamatta ei-melanomatoottisia ihosyöpiä)
- Potilaat, jotka ovat ennen terminaalia
- Myrkyllinen megacolon
- Aktiivinen infektio
- Valkosolujen määrä < 3000 solua/ul, verihiutaleet < 100 K/ul, hemoglobiini < 10,0 g/dl
- tiopuriinien, metotreksaatin tai anti-TNF-aineiden käyttö neljän edellisen viikon aikana ennen hoitoa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Suuriannoksinen syklofosfamidi
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
High-Dose Cyclophosphamid (HDC) -protokollan turvallisuuden arviointi
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
HDC-protokollaan liittyvien vakavien haittatapahtumien taulukko
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HDC-indusoitu steroiditon remissio
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Sen määrittämiseksi, voiko HDC-hoito indusoida ja ylläpitää steroidittoman kliinisen remission (määritelty CDAI<150) viikolla 12 ja 52.
Koskee potilaita, joilla ei ole avannetta.
|
3 vuotta
|
|
HDC-indusoitu limakalvon paraneminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Sen määrittämiseksi, voiko HDC-hoito indusoida jatkuvaa limakalvon paranemista, joka määritellään haavaumien puuttumiseksi kolonoskopiassa
|
3 vuotta
|
|
Potilaiden raportoiman elämänlaadun paraneminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Sen määrittämiseksi, voiko HDC johtaa tulehduksellisen suolistosairauden kyselylomakkeiden tulosten paranemiseen viikoilla 12 ja 52
|
3 vuotta
|
|
Suuriannoksisen syklofosfamidihoidon (HiCy) molekyylimekanismit
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Tutkia HiCy-hoidon molekyylimekanismeja analysoimalla HiCyn vaikutuksia seerumin sytokiinitasoihin (multipleksisen ELISA:n avulla) ja korreloida tietoja kliinisen aktiivisuuden ja hoitovasteen kanssa.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mark G. Lazarev, MD, Johns Hopkins University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Gastroenteriitti
- Suoliston sairaudet
- Tulehdukselliset suolistosairaudet
- Crohnin tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NA_00052668
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .