Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Høydose cyklofosfamid for alvorlig ildfast Crohn-sykdom

9. august 2018 oppdatert av: Johns Hopkins University

Denne forskningen blir gjort for å se om personer med Crohns sykdom som får høydose cyklofosfamid har en bedring av sykdommen, hvor lenge fordelen kan vare og hvor trygt cyklofosfamid er. Denne studien er for pasienter med medisinsk refraktær sykdom som ikke er lett tilgjengelig for kirurgi.

Cyklofosfamid er en FDA-godkjent kjemoterapimedisin som også brukes ofte til å behandle autoimmun sykdom; bruk av cyklofosfamid for autoimmun sykdom er ikke godkjent av FDA. En autoimmun sykdom er når immunsystemet feilaktig angriper seg selv, retter seg mot celler, vev og organer i en persons egen kropp. Det er mange forskjellige autoimmune sykdommer, og de kan påvirke kroppen på forskjellige måter. Crohns sykdom er en autoimmun sykdom som først og fremst rammer tynntarmen og tykktarmen. Høydose-cyklofosfamid har blitt brukt til å behandle Crohns, først og fremst som en del av et kondisjoneringsregime for autolog stamcelletransplantasjon. Imidlertid er denne behandlingen begrenset ved Crohns på grunn av dens alvorlige smittsomme risiko. Denne nåværende studien innebærer bruk av høydose cyklofosfamid uten behov for stamcelletransplantasjon. Dette ser ut til å være en tryggere tilnærming i andre autoimmune sykdommer som har blitt studert.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 100 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ≥ 18 år, menn og kvinner vil være kvalifisert
  • Moderat til alvorlig Crohns sykdom (CD) med CDAI > 220, i tillegg til tegn på sårdannelse ved ileokolonoskopi eller aktiv sykdom på tynntarmsavbildning (hos pasienter med stomi, gjelder ikke CDAI-kriterier)
  • Sykdomsprogresjon (primær eller sekundær ikke-reagerende, eller reaksjon på) på minst ett middel mot tumornekrosefaktor (TNF) (infliximab, adalimumab, certolizumab pegol), og hadde i tillegg sykdomsprogresjon til tross for ett av følgende immunsuppressive legemidler: azatioprin , 6-merkaptopurin, metotreksat, cyklosporin, natalizumab, vedolizumab
  • Vilje til å delta i en klinisk utprøving
  • Godkjenning av påmeldingspanelet, som i fellesskap vil avgjøre om mulige studiedeltakere er hensiktsmessige

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner
  • Seksuelt aktive menn og kvinner som ikke godtar å bruke effektive prevensjonsmidler i behandlingsperioden
  • Bevis for primært fibrostenoserende sykdom uten aktiv inflammatorisk sykdom på sykdomsstadie
  • Komorbide tilstander inkludert hjertesykdom med en ejeksjonsfraksjon på < 45 %, kronisk nyresvikt med serumkreatinin > 2,0, leversykdom med total bilirubin > 2,0 (ekskludert hyperbilirubinemi sekundært til Gilberts sykdom) eller transaminitt > 3x øvre normalgrense.
  • Anamnese med alvorlig allergisk reaksjon på cyklofosfamid
  • Anamnese med malignitet de siste 5 årene (unntatt ikke-melanomatøse hudkreft)
  • Pasienter som er pre-terminale
  • Giftig megakolon
  • Aktiv infeksjon
  • Antall hvite blodlegemer < 3000 celler/ul, blodplater < 100K/ul, hemoglobin < 10,0 g/dL
  • Enhver bruk av tiopuriner, metotreksat eller anti-TNF-midler de siste fire ukene før behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Høydose cyklofosfamid
Legemiddel: Høydose cyklofosfamid
Andre navn:
  • CTX
  • Cytoxan®
  • Neosar®
  • Endoxan®
  • Procytox®
  • Revimmune™

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av sikkerheten til høydosecyklofosfamidprotokollen (HDC).
Tidsramme: 3 år
Tabell over alvorlige uønskede hendelser assosiert med HDC-protokollen
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
HDC-indusert steroidfri remisjon
Tidsramme: 3 år
For å bestemme om HDC-behandling kan indusere og opprettholde en steroidfri klinisk remisjon (definert som CDAI <150) ved 12 og 52 uker. Gjelder pasienter uten eksisterende stomi.
3 år
HDC-indusert slimhinneheling
Tidsramme: 3 år
For å avgjøre om HDC-terapi kan indusere vedvarende slimhinneheling definert som fravær av sår ved koloskopi
3 år
Forbedring av pasientrapportert livskvalitet
Tidsramme: 3 år
For å avgjøre om HDC kan føre til forbedring i spørreskjemascore for inflammatorisk tarmsykdom ved uke 12 og 52
3 år
Molekylære mekanismer for høydose cyklofosfamid (HiCy) terapi
Tidsramme: 3 år
Å undersøke de molekylære mekanismene som HiCy-terapi virker med ved å analysere effekten av HiCy på nivåene av serumcytokiner (ved bruk av multipleks ELISA), og korrelere dataene med klinisk aktivitet og behandlingsrespons.
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mark G. Lazarev, MD, Johns Hopkins University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (FORVENTES)

1. mars 2018

Studiet fullført (FORVENTES)

1. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. april 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

19. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NA_00052668

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere